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來(lái)源：《E藥經(jīng)理人》 梁振??? 2015-04-13

本文來(lái)源于《E藥經(jīng)理人》2015年3月刊履绎，編譯自《科學(xué)- 轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)雜志》第1 7 1期障渡，原文標(biāo)題：An End to the Myth： There Is No DrugDevelopment Pipeline

已經(jīng)有足夠多的證據(jù)證明怕收，現(xiàn)行的藥物研發(fā)體系不合時(shí)宜翩愧、不具備可持續(xù)性，它正在讓患者震叙，這個(gè)最重要的客戶失望均芽。一款新藥從研發(fā)到上市的費(fèi)用總計(jì)要超過(guò)10億美元，時(shí)間在10~15年之間浦徊。而新藥進(jìn)入Ⅰ期臨床階段的淘汰率更高達(dá)92%条嚼。在這種情況下，很多亟需新療法的患者需求并未得到滿足质脐。

現(xiàn)行研發(fā)模式難以為繼

7000種罕見(jiàn)的基因疾病中伐狼，絕大多數(shù)沒(méi)有任何的治療手段。這其中部分的原因在于此類患者人口比重低嗜谎、地理位置分散岁十，所以企業(yè)和研究機(jī)構(gòu)對(duì)進(jìn)行臨床和轉(zhuǎn)化研究所需要的數(shù)據(jù)進(jìn)行充分搜集變得十分困難。而缺乏明確的報(bào)銷政策也讓針對(duì)這些罕見(jiàn)病的新藥研發(fā)看不到收益希望早知。

盡管監(jiān)管力度增大惦踩、經(jīng)濟(jì)形勢(shì)低迷等外部壓力讓新藥研發(fā)和審批進(jìn)程放緩，但最關(guān)鍵的問(wèn)題出在研發(fā)體系本身南砰。它誕生于工業(yè)時(shí)代敲骏，也適應(yīng)了那個(gè)時(shí)代原材料極度缺乏、各行業(yè)高度競(jìng)爭(zhēng)的特點(diǎn)涨拣，但是現(xiàn)在它既不能很好地促進(jìn)轉(zhuǎn)化研究蝇降，也不能更加科學(xué)地對(duì)研發(fā)過(guò)程進(jìn)行管控，還不能讓新藥上市與報(bào)銷政策盡快地接軌它褪。

現(xiàn)行的藥物研發(fā)經(jīng)常被描述為一個(gè)閉合的線性過(guò)程饵骨。在這個(gè)過(guò)程中，從最開(kāi)始的確認(rèn)靶點(diǎn)到最后的批準(zhǔn)化合物雖然構(gòu)成了線性的完整流程茫打，但是各環(huán)節(jié)相互之間卻是割裂的居触。它把復(fù)雜的研發(fā)過(guò)程過(guò)度簡(jiǎn)單化，所以藥物研發(fā)所涉及的主要參與者以研發(fā)過(guò)程線性化的理念老赤，習(xí)慣性地選擇研發(fā)系統(tǒng)和管理工具用來(lái)指導(dǎo)自己的項(xiàng)目轮洋。而導(dǎo)致的直接結(jié)果就是研發(fā)過(guò)程的各組成部分存在平行、重復(fù)、各顧各的問(wèn)題弊予。

然而祥楣，世界已經(jīng)步入信息時(shí)代，信息成為整個(gè)社會(huì)的主要商品块促。而信息的高度充裕也為不同行業(yè)主體之間從競(jìng)爭(zhēng)轉(zhuǎn)向開(kāi)源合作模式提供可能荣堰。這種開(kāi)放、多方協(xié)作的模式已經(jīng)在諸如音樂(lè)竭翠、出版振坚、半導(dǎo)體、軟件開(kāi)發(fā)等信息產(chǎn)業(yè)中獲得成功祠劣。

生物科技公司秤淀、大型制藥企業(yè)、政府監(jiān)管部門耗萝、醫(yī)療保險(xiǎn)公司世荐、患者福利組織、學(xué)術(shù)專家舆佩、行業(yè)研究機(jī)構(gòu)介腻，所有參與者都應(yīng)該意識(shí)到藥物研發(fā)是一個(gè)整體，作為整體泌榕，它超越了各個(gè)部分的局部訴求酱滞，需要各個(gè)部分緊密協(xié)作。而合作的前提就是建立一種開(kāi)源合作模式气岁，讓新藥研發(fā)所需的人力诲猴、物力資源都能以一個(gè)清晰的結(jié)構(gòu)聚攏，從而讓整個(gè)研發(fā)體系也變得清晰浦堪、高效慌回。

那么，在信息時(shí)代下的研發(fā)新模式都需要什么鳖宾？

新型研發(fā)模式需要能夠把具備基礎(chǔ)科研和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)能力的科學(xué)家資源吼砂、臨床服務(wù)資源、客戶資源鼎文、患者資源渔肩、行業(yè)組織資源，以及政策漂问、監(jiān)管、報(bào)銷方面的專家資源女揭，統(tǒng)一于一個(gè)系統(tǒng)之內(nèi)蚤假。讓這些彼此差異性巨大的參與者能夠順利協(xié)同，共同服務(wù)于藥物研發(fā)。

解決這個(gè)問(wèn)題的一個(gè)方式可以是重新梳理轉(zhuǎn)化科學(xué)的整個(gè)生態(tài)系統(tǒng)磷仰∨坻遥基于整個(gè)轉(zhuǎn)化科學(xué)生態(tài)系統(tǒng)的研發(fā)新模式本質(zhì)的特征就是公開(kāi)與透明。這種模式追求建立一種開(kāi)放灶平、合作伺通、協(xié)同的新藥研發(fā)系統(tǒng)。在此系統(tǒng)中帆伯，參與者在研發(fā)過(guò)程中的不同動(dòng)機(jī)被弱化嫌隆，同時(shí)，研發(fā)過(guò)程中由參與者所造成的細(xì)微差別得到承認(rèn)代投。它為藥物研發(fā)提供了一種從系統(tǒng)和整體出發(fā)的視角荷况，而非只專注于傳統(tǒng)研發(fā)模式中單獨(dú)的部分。現(xiàn)行的研發(fā)模式過(guò)多強(qiáng)調(diào)研發(fā)過(guò)程中不同參與者之間的邊界灾您，系統(tǒng)思考要求從整體的角度看待藥物研發(fā)梆甘，研發(fā)過(guò)程中的各個(gè)子過(guò)程相互之間緊密聯(lián)系，不再是彼此分割而形成循環(huán)往復(fù)的反饋機(jī)制烛辜。

在這一過(guò)程中江伴，與患者用藥安全、藥品福利臂葫、疾病護(hù)理相關(guān)的機(jī)構(gòu)組織的作用應(yīng)該被格外重視踢臀。因?yàn)檫@些組織往往對(duì)于某一疾病有著長(zhǎng)期、深入的關(guān)注和研究郎抖。而新藥研發(fā)經(jīng)常因?yàn)棰蛴床酢ⅱ笃谂R床試驗(yàn)入組患者例數(shù)未達(dá)標(biāo)而延遲。將這些機(jī)構(gòu)組織在新藥研發(fā)和臨床前研究的早期階段充分引入茫舶，利用它們手中的患者資源和疾病資源械巡，可以縮短整個(gè)研發(fā)時(shí)間軸，增強(qiáng)整個(gè)研發(fā)體系的協(xié)同效益饶氏，從而使新分子實(shí)體研發(fā)投入減少兩億美元甚至更多讥耗。

此外，新藥研發(fā)高度依賴于一般性基礎(chǔ)設(shè)施疹启、共享工具和研究各方的合作意愿古程，即以研制出新藥作為優(yōu)先級(jí)對(duì)整個(gè)研發(fā)過(guò)程重新架構(gòu)。

引入上述新型研發(fā)模式之后喊崖，一般性基礎(chǔ)設(shè)施挣磨、共享工具在一個(gè)更有整體性的系統(tǒng)中就具備了開(kāi)源的特征。共享后的數(shù)據(jù)集合比任何獨(dú)立的研究者或機(jī)構(gòu)所能建立的數(shù)據(jù)集合在數(shù)量上更大荤懂、可用性上更強(qiáng)茁裙。比如高質(zhì)量抗體等常用工具的普及就極大地提升了研究的廣度和深度塘砸。

實(shí)現(xiàn)數(shù)據(jù)共享則離不開(kāi)將競(jìng)爭(zhēng)前階段擴(kuò)展到臨床試驗(yàn)的Ⅱ期b階段，只有如此制藥企業(yè)才能夠把競(jìng)爭(zhēng)重點(diǎn)從確認(rèn)最佳的藥物靶點(diǎn)轉(zhuǎn)移到研制最佳藥物上來(lái)晤锥。而競(jìng)爭(zhēng)前階段想要得到延展則又離不開(kāi)共享此前被認(rèn)為具有專利權(quán)的數(shù)據(jù)信息肺沃，比如臨床前研究數(shù)據(jù)和失敗的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。而這一經(jīng)驗(yàn)在其他行業(yè)已經(jīng)得到證明鬼浮，比如半導(dǎo)體行業(yè)樱猬。其經(jīng)驗(yàn)顯示，大規(guī)模的公私合作項(xiàng)目投入全头、與大學(xué)內(nèi)研究機(jī)構(gòu)的深度結(jié)合肛巫、為研究人員提供適當(dāng)?shù)募?lì)機(jī)制對(duì)于進(jìn)入競(jìng)爭(zhēng)階段前的開(kāi)放合作至關(guān)重要。在這一個(gè)系統(tǒng)當(dāng)中资杆，所有參與者都應(yīng)該能在競(jìng)爭(zhēng)前階段進(jìn)行合作時(shí)得到相應(yīng)的獎(jiǎng)勵(lì)和補(bǔ)償酒吠，如此才能讓新藥研發(fā)具有可持續(xù)性。

這個(gè)新模式的重點(diǎn)就是轉(zhuǎn)變研發(fā)文化课陪，使新藥研發(fā)更有效率唇佳。這種轉(zhuǎn)變要求藥物研發(fā)的所有參與者都以最終產(chǎn)出新藥作為目標(biāo)，不再拘泥于傳統(tǒng)的研發(fā)互動(dòng)和彼此競(jìng)爭(zhēng)的系統(tǒng)設(shè)計(jì)之中贱钩，讓各方從專利保護(hù)的過(guò)分擔(dān)憂和研發(fā)者內(nèi)在的驕傲心理中解放出來(lái)杆叛。畢竟，藥物研發(fā)的最終目標(biāo)在所有人心中都是一樣的：把安全唉堪、有效的藥物模聋，用盡量少的時(shí)間、盡量經(jīng)濟(jì)的價(jià)格唠亚，源源不斷地提供給消費(fèi)者链方。

而這種藥物研發(fā)的新模式所遇到的挑戰(zhàn)是行業(yè)內(nèi)普遍存在的。比如灶搜，雖然由公共資金支持的研究項(xiàng)目為私營(yíng)企業(yè)進(jìn)行新藥研發(fā)提供了必要的基礎(chǔ)資料祟蚀，但這些公共課題往往還在研究那些已經(jīng)被充分定義過(guò)的蛋白質(zhì)。例如割卖，2009年發(fā)表的研究報(bào)告中超過(guò)65%的研究對(duì)象仍然是早在20世紀(jì)初就已經(jīng)被大量研究過(guò)的50個(gè)蛋白質(zhì)前酿。這樣造成的結(jié)果就是此類研究所關(guān)注的只是人類疾病中所顯示出的一小部分基因和蛋白質(zhì)。因此鹏溯，還有數(shù)量巨大的藥物靶點(diǎn)仍未被研究發(fā)現(xiàn)罢维。

雖然研發(fā)界一直對(duì)人類未知基因組的探索抱有興趣，但是想要獲得公共資金的支持丙挽，研發(fā)者必須提供大量的背景資料和理論支持肺孵。所以，在現(xiàn)行的公立項(xiàng)目中颜阐，對(duì)于此類未知探索的項(xiàng)目經(jīng)常得不到資助盘塘。這造成很多蛋白質(zhì)仍然沒(méi)有被標(biāo)識(shí)腋殃，而很多潛在的新藥靶點(diǎn)也沒(méi)有被發(fā)現(xiàn)。

另外晓够，現(xiàn)在研究人員對(duì)不同疾病的認(rèn)定主要來(lái)自于這些疾病的表型特征，但往往忽視了它們背后生物通路的相似性寻币。不同疾病之間雖然分子通路不同擅锚，但本質(zhì)上，疾病的生物學(xué)原理是可以相互借鑒的瓶虽。構(gòu)成細(xì)胞和組織的通路并非是線性的赊真，它們相互之間高度連接并有著多重的信息閉環(huán)。這些信息閉環(huán)之間又產(chǎn)生出數(shù)量巨大的細(xì)微差別珍诡。

新型研發(fā)模式的成功離不開(kāi)公立機(jī)構(gòu)盒蚁、私人企業(yè)、個(gè)人愿意主動(dòng)承擔(dān)由這一巨變所帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)尼袁。除了企業(yè)和公立研究機(jī)構(gòu)以外陋晒，更多的研發(fā)主體應(yīng)該被賦予更多的參與權(quán)。而對(duì)于每一個(gè)正在忍受疾病困擾的個(gè)人化焕、家庭萄窜，他們對(duì)于這種新藥研發(fā)模式帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)具有更高接受度。 （生物谷Bioon.com）