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來(lái)源：美中藥源??? 2015-3-18

今天美國(guó)FDA批準(zhǔn)了Asklepion制藥的Cholbam（通用名：膽酸膠囊）上市涛浙，治療一種罕見(jiàn)的，因單一合成酶缺陷引起的膽汁酸合成障礙（bile acid synthesis disorders）和包括Zellweger綜合征在內(nèi)的過(guò)氧化物酶障礙（peroxisomal disorders）逼税。這是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首款治療這類(lèi)兒童或成人患者的藥物谷饿。為了獎(jiǎng)勵(lì)Asklepion制藥開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)兒童用藥院颜，FDA批準(zhǔn)Cholbam的同時(shí)附送Asklepion制藥一張“優(yōu)先評(píng)審獎(jiǎng)券”（Priority Review Voucher）镶骗。

【藥源解析】：膽汁酸合成障礙（bile acid synthesis disorders）是一種極為罕見(jiàn)的例是，遺傳性的代謝疾病陋沫。膽汁酸合成障礙因膽固醇代謝過(guò)程中的一個(gè)或多個(gè)環(huán)節(jié)障礙引起。膽固醇代謝至膽汁酸需要17步化學(xué)轉(zhuǎn)化以及16個(gè)酶參與肛精。有證據(jù)表明缺少其中11個(gè)酶當(dāng)中的任何一個(gè)都引起相關(guān)疾病莽烫。比如修飾膽固醇核環(huán)結(jié)構(gòu)部分酶的缺陷導(dǎo)致進(jìn)行性膽汁淤積性肝病，臨床表現(xiàn)血清肝酶升高炬山、高結(jié)合膽紅素血癥及脂溶性維生素吸收不良汉渣，膽固醇側(cè)鏈修飾酶的缺陷則常導(dǎo)致神經(jīng)系統(tǒng)功能紊亂。如果不及時(shí)治療刹讹，膽汁酸合成障礙會(huì)導(dǎo)致兒童殘疾甚至危及生命肆洽。

遺憾的是美國(guó)FDA在Cholbam之前還未能批準(zhǔn)任何一個(gè)治療因單一酶缺陷引起的膽汁酸合成障礙和過(guò)氧化物酶障礙的藥物。Cholbam的藥效和安全性實(shí)驗(yàn)和常見(jiàn)的臨床實(shí)驗(yàn)也有所不同职予，因?yàn)檫@類(lèi)疾病的特殊性社咒，這兩個(gè)臨床實(shí)驗(yàn)持續(xù)18年之久；這兩個(gè)實(shí)驗(yàn)的樣本也都很少螺煞，分別只有50（+12例位俩，膽酸合成障礙）和29個(gè)例（+2，過(guò)氧化物酶體障礙）碳胳，而且都是單臂勇蝙，沒(méi)有對(duì)照組的臨床實(shí)驗(yàn)。療效監(jiān)測(cè)基線肝功能的改善和體重挨约，前者有64%的患者表現(xiàn)應(yīng)答味混，三分之二患者的生存期超過(guò)3年。后者有42%的患者生存期超過(guò)3年诫惭。Cholbam最常見(jiàn)的副作用是腹瀉翁锡， FDA要求肝病或兒科胃腸病專(zhuān)家嚴(yán)密監(jiān)測(cè)，如果發(fā)現(xiàn)肝功能惡化立即停止使用夕土。