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來源：丁香園??? 2015-03-17

百特宣布其血友病治療藥物 BAX 817 的 3 期試驗獲得成功惹捡，這款藥物旨在幫助對標準治療藥物沒有響應的患者畜埋。BAX 817 旨在替代阻止血液正常凝血并引起血友病的血液因子万栅。許多血友病開始產(chǎn)生這種因子替代治療藥物的抑制因子溃卡，而百特的最新治療藥物就為他們考慮到了這些。

在一項產(chǎn)生了抑制因子的血友病 A 或 B 患者參與的開放式標簽 3 期研究中币绩，BAX 817 達到了用藥 12 小時后治療急性出血發(fā)作的主要終點蜡秽，該公司表示道。據(jù)百特稱缆镣，這款注射劑藥物在用藥 12 小時后芽突，取得了 92% 的總體成功率，在用藥 24 小時后董瞻，89% 的患者報道了持續(xù)的出血控制寞蚌。重要的是，這款藥物不刺激產(chǎn)生任何新的抑制因子或綁定抗體钠糊，百特如是稱挟秤。

該公司正在為今年晚些時候的一個醫(yī)學會議保留完整的結(jié)果，它表示試驗中沒有患者因不良事件而脫落抄伍，但有一位患者在大出血后住院艘刚。百特目前正準備為 BAX 817 的全球上市申報做準備，該公司打算擴展其廣泛的血友病產(chǎn)品截珍，著眼于產(chǎn)生了抑制因子的血友病患者悲尝。

“血友病治療中，抑制因子的產(chǎn)生仍是一個最明顯的挑戰(zhàn)保跨，因為它使患者處于危及生命并發(fā)癥風險增加的境地合杜，這些并發(fā)癥會導致難以治療的出血事件秽烫，”百特生物科學研發(fā)主管 Orloff 在一份聲明中表示强媚。

百特還有幾個月將進行分拆，在這次長期計劃好的分拆中耙窥，其生制藥業(yè)務將作為上市公司 Baxalta 而剝離出來捞幅，而藥物技術(shù)及透析服務作為另一業(yè)務而獨立。在準備中还皮，即將成立的 Baxalta 為了在主營業(yè)務血友病之外拓展業(yè)務闲窃，已簽訂了一系列的交易，最近其以 2.25 億美元收購了自體免疫生物科技公司 SuppreMol效岂，以 9.7 億美元與 Merrimack 達成了腫瘤藥物交易骇诈。

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