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預(yù)計(jì)2019年進(jìn)入市場并在2023年成為“重磅炸彈”的藥物有7個(gè)百匆。這些產(chǎn)品主要集中在“免疫”以及“遺傳疾病”兩個(gè)疾病領(lǐng)域译荞。且大都獲得了“孤兒藥資格”和“突破性治療地位”。

2019年最值得關(guān)注的藥物介紹

4. 陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥新藥：Ultomiris

2018年12月獲FDA批準(zhǔn)昭雌，曾獲“孤兒藥物資格”拼仆。該藥是Alexion重磅炸彈產(chǎn)品Soliris的下一代產(chǎn)品专缠，有效性方面非劣效于Soliris瘪板，但順應(yīng)性有了很大提升，市場潛力巨大揩慕。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種罕見的后天性血液疾病亭畜，每百萬人中有1至5人發(fā)病扮休。由于遺傳缺陷，患者的紅細(xì)胞容易被一種稱為補(bǔ)體的物質(zhì)破壞拴鸵，導(dǎo)致血栓的形成玷坠，進(jìn)而導(dǎo)致死亡或器官損害，癥狀主要包括呼吸及吞咽困難劲藐、嚴(yán)重貧血八堡、疲勞、腎病和疼痛等聘芜。

Ultomiris

Alexion的Ultomiris 是PNH 領(lǐng)域重磅炸彈產(chǎn)品Soliris的下一代產(chǎn)品兄渺，Soliris和Ultomiris均為人源化單克隆抗體，通過與補(bǔ)體C5結(jié)合磁揽，抑制其裂解為C5a和C5b寝典，阻斷補(bǔ)體復(fù)合物C5b-9的形成，從而起到疾病治療的作用伺亭。與Soliris每2周給藥1次相比缅坯，Ultomiris每8周給藥一次，順應(yīng)性有了很大提高呀埠。

2018年12月怠播，F(xiàn)DA批準(zhǔn)該藥用于成年P(guān)NH患者的治療，從提交上市申請到獲批氛玛，Ultomiris僅用了6個(gè)月搀薛，比FDA完成優(yōu)先審評的目標(biāo)時(shí)間提前了2個(gè)月昔主。2019年1月蹂勺，該藥已經(jīng)在美國上市。截止發(fā)稿前字钓，該藥在歐盟和日本尚處于待批準(zhǔn)狀態(tài)携帘。

Ultomiris在美國的批準(zhǔn)基于兩個(gè)III期臨床試驗(yàn)（301和302試驗(yàn)）：

301試驗(yàn)表明，在未使用補(bǔ)體抑制劑的患者中姊象，接受Ultomiris治療的患者旨椒，73.6%無需輸血，53.6%患者的乳酸脫氫酶水平達(dá)到正扯率化（乳酸脫氫酶為一種細(xì)胞損傷和破壞的標(biāo)記物）综慎。

302試驗(yàn)證實(shí)，從Soliris切換至Ultomiris時(shí)勤庐，Ultomiris非劣效于Soliris示惊。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥的市場

2007年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Soliris用于PNH的治療愉镰，該藥是第一個(gè)也是目前唯一一個(gè)用于PNH的藥物米罚。在一項(xiàng)名為TRIUMPH的臨床試驗(yàn)中钧汹，49%的患者血紅蛋白穩(wěn)定，而使用安慰劑患者的這一指標(biāo)為0录择。給藥組與安慰劑組相比拔莱，乳酸脫氫酶下降了85.8%。來自TRIUMPH, SHEPHERD和X03-001的數(shù)據(jù)顯示隘竭，給藥組血栓事件（PNH患者最常見的死亡原因）的發(fā)生率減少了85%塘秦。

盡管PNH是一種非常罕見的疾病，但Soliris利用“孤兒藥”的定價(jià)優(yōu)勢成就了其“重磅炸彈”的身份劲吐。2017年湾蝙，Soliris的銷售額高達(dá)31.4億美金。Cortellis預(yù)測螃妨，該藥2023年的銷售額將突破37.8億美金惰绘。Soliris的下一代產(chǎn)品Ultomiris，臨床效果不遜Soliris耐叽，而且患者順應(yīng)性得到了很大的提高蟀蛆，市場占有率將更有優(yōu)勢。Cortellis預(yù)測录抖，Ultomiris在2023年的銷售額將達(dá)到19.3億美金男沛。患者從Soliris轉(zhuǎn)換為Ultomiris時(shí)两候，Ultomiris非劣效于前者滞泣，這使Alexion能夠鼓勵(lì)患者從Soliris向Ultomiris切換；盡管其他公司開發(fā)的Soliris類似物已經(jīng)處于臨床后期媳阴，但Ultomiris憑借其在在給藥周期及順應(yīng)性方面的優(yōu)勢奋屠，必將延續(xù)Soliris的“神話”。在Soliris的“陣地守護(hù)戰(zhàn)”中窃爷，因?yàn)橛辛薝ltomiris邑蒋，Alexion似乎實(shí)現(xiàn)了戰(zhàn)略性的勝利。

Ultomiris的競爭主要來自臨床后期的其他補(bǔ)體抑制劑按厘，比如Akari公司的Coversin医吊、Apellis的APL-2、Achilion的Danicopan逮京，以及Ra制藥的Zilucoplan卿堂。

2017年3月，Coversin進(jìn)入PNH的III期臨床(AK581試驗(yàn))懒棉。2018年6月草描，APL-2進(jìn)入III期臨床(PEGASUS試驗(yàn))。Cortellis預(yù)測漓藕，以上兩種藥物將在2021年獲批陶珠，獲批的成功率分別為86%和81%挟裂。

Danicopan和Zilucoplan目前處于II期臨床。據(jù)Cortellis預(yù)測揍诽，Danicopan在美國和歐盟的獲批時(shí)間均為2022年诀蓉，獲批的成功率均為54%。市場方面竖枚，預(yù)計(jì)該藥2023年的銷售額為6.09億美金劝讯；Zilucoplan在美國獲批的時(shí)間同樣為2022年（獲批成功率為56%），在歐盟的獲批時(shí)間為2023年(獲批成功率為62%)路棍，預(yù)計(jì)2023年Zilucoplan的銷售額將突破1.54億美金持乌。

Ultomiris、Soliris攀叼、Danicopan硫搏、Zilucoplan

四種藥物的市場預(yù)測

Source: Cortellis

5. 銀屑病新藥：Risankizumab

Risankizumab上市后，將與眾多治療手段展開激烈的競爭要嘿，如局部給藥涝调、光療法和系統(tǒng)療法，包括眾多生物制劑及其生物類似物或腔。

銀屑病是一種慢性炎癥性皮膚病臭器。由于皮膚細(xì)胞的非正常增長，細(xì)胞在皮膚表面積累蔚便，形成導(dǎo)致瘙癢和疼痛的鱗片和斑塊毙玻。它是由免疫系統(tǒng)中的T淋巴細(xì)胞和中性粒細(xì)胞攻擊健康的皮膚細(xì)胞引發(fā)的，深層次的作用機(jī)制目前尚不明確廊散。該疾病的發(fā)病率在全球范圍內(nèi)存在較大差異桑滩，在大多數(shù)發(fā)達(dá)國家，發(fā)病率在1.5%到5%之間奸汇。

Risankizumab

Risankizumab是由勃林格殷格翰和艾伯維聯(lián)合開發(fā)的一種單克隆抗體施符，通過抑制促炎細(xì)胞因子IL-23起效往声。Risankizumab的持有者分別于2018年4月和5月向美國和歐盟擂找、日本遞交了該藥用于中度至重度斑塊型銀屑病的上市申請。也是在2018年5月浩销，向日本遞交了該藥用于斑塊型銀屑病贯涎、銀屑病關(guān)節(jié)炎、膿皰性銀屑病和紅皮病型銀屑病的上市申請慢洋。Cortellis預(yù)測塘雳，該藥在以上地區(qū)的獲批時(shí)間為2019年上半年，獲批的成功率均為95%普筹。市場預(yù)測方面败明，預(yù)計(jì)2023年Risankizumab的銷售額將突破17.4億美金丰搞。

Risankizumab的上市時(shí)間及成功率預(yù)測

Source: Cortellis Analytics – Drug Timeline & Success Rates

Risankizumab的上市申請基于以下4個(gè)關(guān)鍵性的臨床試驗(yàn)：ULTIMMA-1、ULTIMMA-2讼狗、IMMVENT和IMMhance稚铡。

ULTIMMA-1和ULTIMMA-2試驗(yàn)采用了陽性對照（強(qiáng)生的同類藥物Stelara）及陰性對照（安慰劑）的方式評估了Risankizumab的有效性，試驗(yàn)的主要臨床終點(diǎn)為：PASI90（銀屑病皮膚面積和嚴(yán)重程度改善率不小于90%）和sPGA0/1（靜態(tài)醫(yī)師評估評分為“清除”或幾乎“清除”）

Risankizumab在兩個(gè)臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)強(qiáng)勁：

在ULTIMMA-1試驗(yàn)中硝闸，接受Risankizumab治療的患者中有75%在第16周達(dá)到了PASI90旺哀，Risankizumab組、Stelara對照組硼挡、安慰劑組的 SPGA0/1分別為88%恤朝、63%和8%。

在ULTIMMA-2試驗(yàn)中版绢，三組PASI90的成功率分別為75%棕虫、48%和2%，sPGA0/1的成功率分別為84%玄冬、62%和5%录切。

IMMvent試驗(yàn)將Risankizumab與Humira做了頭對頭的對比，數(shù)據(jù)顯示：

第16周PASI90的達(dá)標(biāo)率：Risankizumab vs. Humira = 72% vs. 47%仁连。

sPGA0/1達(dá)標(biāo)率：Risankizumab vs. Humira = 84% vs. 60%蓝角。

將接受Risankizumab治療且第28周PASI90達(dá)標(biāo)的患者隨機(jī)分為“停藥組”和“維持治療組”，停藥組32周之后發(fā)作的患者重新采用Risankizumab治療饭冬。結(jié)果顯示使鹅，第52周sPGA0/1達(dá)標(biāo)率：維持治療組 vs. 停藥組= 87% vs. 61%。

Risankizumab 4個(gè)關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)的

PASI90和sPGA 0/1對比情況

Source: Cortellis

適應(yīng)癥拓展方面昌抠，除銀屑病外患朱，Risankizumab在銀屑病關(guān)節(jié)炎、哮喘炊苫、克羅恩病以及潰瘍性結(jié)腸炎等方面均開展了臨床試驗(yàn)裁厅。未來，這些適應(yīng)癥的獲批將為其市場的增長提供新的動(dòng)力侨艾。

銀屑病市場

臨床上执虹，銀屑病有多種治療方式，如：局部治療唠梨、光療法袋励、系統(tǒng)藥物治療等。非處方藥中当叭，常見有水楊酸接碘、煤焦油等，這些藥物具有悠久的銀屑病治療歷史室午；處方藥中班域，皮質(zhì)類固醇栋负，維甲酸和維生素D類似物等均為常用的外用藥；除此之外巨啤，光療法因具有較好的安全性邻因、有效性、成本效益和較低的系統(tǒng)毒性和免疫抑制作用擅盏，目前也已成為治療銀屑病的重要手段耽暖；系統(tǒng)藥物治療方面，甲氨蝶呤因價(jià)格低廉纹硼，已經(jīng)成為全球中度至重度銀屑病的常用藥英胖，而最近幾年才進(jìn)入市場的阿普斯特在治療輕度至中度銀屑病的療效方面也開始嶄露頭角，其療效甚至優(yōu)于生物藥壶缚。

在銀屑病生物藥治療領(lǐng)域皿港。TNF抑制劑中的Humira及Enbrel占絕對主導(dǎo)地位，但由于以上兩個(gè)藥物的生物類似物已經(jīng)上市溉奕，其較低的價(jià)格對品牌藥市場可能會造成不小的沖擊褂傀；IL-23抑制劑家族也是該領(lǐng)域不可忽視的參賽者。其中IL-12/IL-23抑制劑的First-in-Class藥物Stelara加勤、IL-23抑制劑Ilumya和Tremfya都是典型代表仙辟。值得強(qiáng)調(diào)的是，IL-17抑制劑也是銀屑病領(lǐng)域的后起之秀鳄梅。從作用機(jī)理上來看叠国，IL-17為TNF和IL-23的下游靶點(diǎn)，具有更好的療效戴尸，更少的不良反應(yīng)以及更快的起效速度粟焊，諾華的Cosentyx在CLEAR臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出的有效性優(yōu)于Stelara，從側(cè)面也體現(xiàn)了該靶點(diǎn)的優(yōu)越性孙蒙。

Risankizumab项棠、Humira、Enbrel挎峦、Stelara香追、Ilumya、Tremfya诽泪、Cosentyx 七個(gè)藥物的市場情況

Source: Cortellis

6. 花生過敏新藥：AR-101

該領(lǐng)域的First-in-Class杰赴，曾獲突破性治療資格，預(yù)計(jì)上市后一段時(shí)間內(nèi)不會有與之抗衡者挂闺。

花生過敏是最常見可能危及生命的食物過敏之一，僅在美國和歐洲就有大約600萬人受影響知掉。與其他食物過敏不同的是轮贫，花生過敏的嚴(yán)重程度通常不會隨患者年齡的增長而降低断克，據(jù)統(tǒng)計(jì)，大約80%的花生過敏會終生存在蛛跛。

花生存在于各種各樣的食物中抑琳，大大增加了花生過敏的發(fā)病率。有研究表明痊缎，超過50%的患者在5年內(nèi)對意外的花生接觸產(chǎn)生過過敏反應(yīng)果嗜。而不幸的是，目前臨床上還沒有針對花生過敏的治療性藥物石勋，易發(fā)人群能做的是盡可能避免接觸花生补颗，如不小心產(chǎn)生了過敏反應(yīng)，需及時(shí)注射腎上腺素缓待。

Aimmune公司的AR-101是一種口服藥物蚓耽，含有一定數(shù)量的花生蛋白。為使患者對花生蛋白脫敏旋炒，誘導(dǎo)患者提高對花生的耐受性步悠，該藥的給藥劑量在前幾個(gè)月內(nèi)需逐漸遞增，當(dāng)劑量達(dá)到一定程度之后瘫镇，維持用藥鼎兽，保持對花生的耐受性。

2018年12月铣除，基于Palisade接奈、ARC00和Ramses三個(gè)臨床試驗(yàn)，Aimmune向FDA遞交了AR-101用于緩解4至17歲兒童和青少年花生過敏的上市申請通孽，并申請了“優(yōu)先審評”序宦。Aimmune預(yù)計(jì)將于2019年上半年向歐盟遞交AR-101的上市申請。Cortellis預(yù)測背苦，AR-101在美國的獲批時(shí)間為2019年11月互捌，獲批成功率為95%。預(yù)計(jì)該藥在2019年上半年在歐盟提交上市申請腋钞。

為期1年的III期臨床試驗(yàn)（Palisade試驗(yàn)）證明：接受“100mg或更少量花生蛋白（約1烈鹫矗花生的三分之一） ”的劑量限制試驗(yàn)后。在誘導(dǎo)和維持劑量后肺倾，年齡在4至17歲的AR-101易感人群中：

600 mg花生蛋白的耐受劑量挑戰(zhàn)試驗(yàn)中负腻，AR-101組與安慰劑組的達(dá)標(biāo)率分別為67.2%和4%。

1000 mg花生蛋白的耐受劑量挑戰(zhàn)試驗(yàn)中圈咬，AR-101組與安慰劑組的達(dá)標(biāo)率分別為50.3%和2.4%淡窘。

此外，與安慰劑相比，AR-101還顯著減輕了花生過敏的癥狀讼牢。

花生過敏市場

盡管板拂，近年來的一些研究表明，口服免疫療法可誘導(dǎo)人體對食物過敏的耐受性盾摹，但即將成為該領(lǐng)域First-in-Class的AR-101嬉竞，市場潛力不容小覷。Cortellis預(yù)計(jì)厉斟，2023年AR-101的銷售額將突破11.7億美金挚躯。

在適應(yīng)癥拓展方面，AR-101的策略是拓展適用人群的年齡范圍擦秽。Palisade試驗(yàn)已經(jīng)證明码荔，該藥未在成人群體中能展現(xiàn)顯著的有效性，因此号涯，向低年齡兒童群體拓展就成了AR-101的必然選擇目胡，這一點(diǎn)，從2018年12月開展的III期臨床試驗(yàn)中可見一斑（POSEIDON試驗(yàn)链快，受試者：1至3歲的兒童）誉己。有分析認(rèn)為，較小的兒童之所有更容易經(jīng)受食物過敏的風(fēng)險(xiǎn)域蜗，是因?yàn)榕c年齡較大的兒童及成人相比巨双，他們識別食物過敏源及其含量的能力較低。而且霉祸，在幼兒園或?qū)W校期間筑累，父母無法對他們進(jìn)行有效的監(jiān)護(hù)。

AR-101的競爭主要來源于兩方面：

一方面丝蹭，其他處于研發(fā)階段的花生脫敏療法是AR-101的必然競爭者疗刮。DBV科技公司的“Viaskin Peanut透皮療法”是這類藥物的典型代表。2018年10月蝌购，DBV科技公司向FDA提交了該療法用于治療4至11歲兒童花生過敏的上市申請忿迷。但FDA認(rèn)為該公司所遞交的資料中，生產(chǎn)工藝和質(zhì)量控制數(shù)據(jù)不足铅阎。在與FDA討論之后纫惰，該公司于2018年12月撤回了該上市申請，并啟動(dòng)了重新遞交程序的準(zhǔn)備工作歌饺。Cortellis預(yù)測瓢疤，Viaskin Peanut獲批成功率為26%。

另一方面愤凭，口服免疫療法也是AR-101的潛在競爭對手窥窜，其中比較知名的有ProTA公司的益生菌和花生口服免疫療法(PPOIT)和Camallergy公司的口服花生免疫療法(CA-002)仪彪，截止發(fā)稿前，這兩種療法均處于III期臨床準(zhǔn)備階段牵字。

AR-101市場預(yù)測

Source: Cortellis

7. β地中海貧血新藥：LentiGlobin

β地中海貧血缺陷（一種導(dǎo)致危及生命的貧血的血液疾膊簟）的基因治療藥物哥谷，曾獲孤兒藥與突破療法資格岸夯。市場上唯一直接的競爭是干細(xì)胞移植，但干細(xì)胞移植因?yàn)楫愺w基因等問題们妥，風(fēng)險(xiǎn)巨大猜扮。

β地中海貧血是一種遺傳性疾病，它是由β珠蛋白（血紅蛋白復(fù)合體的一半）減少或缺乏導(dǎo)致的威脅生命的貧血监婶。貧血對促紅細(xì)胞生成素的刺激作用又進(jìn)一步導(dǎo)致骨骼畸形等生長代謝并發(fā)癥旅赢。嚴(yán)重的β地中海貧血患者可能需終生定期輸血，否則惑惶，大多數(shù)患者將死于幼兒期煮盼。然而，患者反復(fù)輸血所導(dǎo)致鐵超載带污，會進(jìn)一步導(dǎo)致廣泛的器官損害僵控。因此，臨床上定期輸血的病人又必須進(jìn)一步使用鐵螯合療法鱼冀。該疾病的發(fā)病率在世界各地相差較大报破，每年大約有60000名患兒出生。

異基因造血干細(xì)胞(HSC)移植是治療輸血依賴型β地中海貧血的主要治療手段柔睡。由于異基因的導(dǎo)入烘梭，該治療手段風(fēng)險(xiǎn)巨大，比如：與治療相關(guān)的死亡率棺莱、感染螺子、移植物失敗、異體排斥等陕券。臨床上偏笋，該治療手段通常需要捐獻(xiàn)者的干細(xì)胞與患者的基因及組織具有高度匹配性（一般需供體來源于兄弟姐妹）。

藍(lán)鳥生物公司的LentiGlobin為該疾病的治療提供了另一種選擇喧盲。該療法首先獲取病人的自身細(xì)胞纽肄，經(jīng)基因改造后，使其能產(chǎn)生功能性β-珠蛋白鄙幸，然后再將經(jīng)過改造的細(xì)胞重新導(dǎo)入病人體內(nèi)夹村。

β-珠蛋白基因有許多潛在的突變。其中邦墅，使β-珠蛋白產(chǎn)生減少的突變被稱為β+袒兵，阻止基因產(chǎn)生β-珠蛋白的突變被稱為β0毙驯。患者如果是完全的β0突變（純合子β0：“β0/β0”）灾测，則體內(nèi)無法產(chǎn)生β-珠蛋白爆价。

針對輸血依賴型β地中海貧血患者，LentiGlobin的上市策略是以“非β0/β0”基因型為突破口（即有一些β珠蛋白殘留的患者）媳搪。2018年10月铭段，基于HGB-204、HGB-205秦爆、HGB-207及LTF-303四個(gè)關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)序愚，歐盟接受了該藥用于“非β0/β0”青少年和成人治療的注冊資料。

2018年4月等限，發(fā)表的中期數(shù)據(jù)顯示（數(shù)據(jù)來自HGB-204和 HGB-205兩個(gè)臨床試驗(yàn)）：在13例“非β0/β0”患者中爸吮，12例已無需依賴常規(guī)輸血；且距上次輸血的中位時(shí)間間隔為27個(gè)月望门。

Cortellis預(yù)測形娇，LentiGlobin在歐盟預(yù)計(jì)2019年11月獲批，獲批成功率為88%筹误。在美國桐早，該藥預(yù)計(jì)2021年2月獲批，獲批成功率為70%思袋。市場方面聪供，預(yù)計(jì)2023年LentiGlobin的市場將突破11.2億美金。

LentiGlobin的上市時(shí)間及成功率預(yù)測

Source: Cortellis Analytics – Drug Timeline & Success Rates

β地中海貧血市場

β地中海貧血估骡，是一個(gè)臨床需求高度未滿足的疾病領(lǐng)域蜒且。目前，臨床上唯一治療手段是干細(xì)胞移植暮霍，但該治療方式兩個(gè)主要缺陷非常明顯：

干細(xì)胞捐獻(xiàn)者的局限性尤喂；

異體基因細(xì)胞導(dǎo)致的風(fēng)險(xiǎn)。

LentiGlobin獲批的適應(yīng)癥范圍越廣串篓，未來的市場機(jī)會就越大辽奥。盡管LentiGlobin的持有者最初僅提交了該藥用于“非β0/β0”基因型成人和青少年治療的上市申請，但針對“β0/β0” 基因型患者的臨床試驗(yàn)也在進(jìn)行中绩寂。2018年4月公布的中期數(shù)據(jù)（基于HGB-204和HGB-205兩個(gè)試驗(yàn)）顯示：9名“β0/β0”基因型患者的平均輸血量減少了73%茶括，有2位病人無需輸血。除此之外佃戈，2017年7月開始的HGB-212試驗(yàn)（III期）也在有條不紊的進(jìn)行中诅福。這些臨床試驗(yàn)所積累的數(shù)據(jù)，都將是LentiGlobin的適應(yīng)癥不斷向“β0/β0” 基因型β地中海貧血拓展的強(qiáng)有力基礎(chǔ)拖叙。

競爭方面氓润，與LentiGlobin作用機(jī)制相同的藥物赂乐，目前均落后于LentiGlobin。其中最著名的當(dāng)屬Orchard的OTL-300咖气，該藥目前處于II期臨床（TIGET-BTHAL試驗(yàn)）挨措。Cortellis預(yù)測，OTL-300預(yù)計(jì)2023年在歐盟獲批崩溪，獲批成功率為70%浅役。

除“β-珠蛋白基因修復(fù)”外，其他作用機(jī)制的轉(zhuǎn)基因干細(xì)胞療法也是LentiGlobin的潛在競爭對手悯舟。比如“BCL11A基因改造”担租，通過改造該基因使BCL11A基因抑制作用解除后砸民，β-地中海貧血或者鐮狀細(xì)胞貧血患者就能夠自主生成足夠的血紅蛋白抵怎。Vertex和CRISPR聯(lián)合開發(fā)的CTX-001就是典型代表，該藥目前開展的臨床試驗(yàn)主要集中在兩個(gè)適應(yīng)癥上：“β地中海貧血”（CTX001-111：2018年7月啟動(dòng)）和“鐮狀細(xì)胞病”（CTX001-121：2018年11月啟動(dòng)）岭参，目前兩個(gè)試驗(yàn)均處于I/II期臨床反惕。無獨(dú)有偶，Sangamo和Bioverativ的ST-400也已經(jīng)于2018年5月進(jìn)入β地中海貧血的I/II期臨床試驗(yàn)（ST-400-01）麸奇。

LentiGlobin市場預(yù)測

Source: Cortellis

2018年最值的關(guān)注的藥物马怎，當(dāng)前處于什么狀態(tài)？

2018年初票援，Cortellis分析師預(yù)測2018年最值的關(guān)注的新藥有12個(gè)惰渐，這些藥物將在2018年進(jìn)入市場，并在2022年成為“重磅炸彈”膊争。正如預(yù)測的那樣校社，截至目前，這12種藥物已全部上市渣碌。從目前的銷售預(yù)測來看欠怕，除1種藥物外，其他11種藥物在2022年的銷售預(yù)期仍然是“重磅炸彈”級別饰样。

Gilead的抗艾滋病毒藥物Biktarvy（比克他韋+恩曲他濱+富馬酸替諾福韋）潘所，其銷售預(yù)測在《2018年最值得關(guān)注的藥物》中位列前茅。該藥物已于2018年2月在美國上市菲瓶，2018年6月在歐盟獲批怠褐，2018年7月在一些歐盟國家上市，2018年12月又在日本獲批您宪。該藥的上市改變了全球艾滋病治療的格局奈懒。2018年10月，美國和歐洲艾滋病毒治療指南將Biktarvy列為HIV的一線用藥蚕涤，極大地增加了該藥的市場潛力筐赔。Cortellis預(yù)測铣猩，該藥2022年的銷售額為56.8億美金（去年同期的預(yù)測為37.2億美金）。Gilead期望該藥在全球成為對抗艾滋病毒的首選方案茴丰，幫助公司鞏固其在抗病毒市場上的全球領(lǐng)先地位达皿，并期望該藥成為人類歷史上最成功抗HIV藥物。

截至《2018年最值得關(guān)注的藥物》發(fā)表時(shí)贿肩，Roche及Chugai公司聯(lián)合開發(fā)的Hemlibra已進(jìn)入美國甲型血友病市場峦椰，用于“有VIII因子抑制劑物的甲型血友病”的治療，并一舉成為該領(lǐng)域近20年來第一個(gè)獲批的新藥汰规。2018年10月汤功，HemLibra又獲FDA的額外批準(zhǔn)，用于“無VIII因子抑制劑物的甲型血友病”的治療鲁其，市場潛力進(jìn)一步提升吟芜。2018年2月，歐盟批準(zhǔn)了該藥用于“有VIII因子抑制劑物的甲型血友病”的上市申請耐浙。3個(gè)月后夯榛，該藥在日本獲批。Cortellis預(yù)測慢荧，該藥2022年的銷售額將突破 27.5億美金杯岩。

2018年初，Cortellis團(tuán)隊(duì)預(yù)測諾和諾德的Ozempic（索馬魯肽）在2022年的銷售額將超過30億美金松奖。時(shí)隔一年测脯，該銷售預(yù)測維持不變。2018年2月赃慰，Ozempic在美國和歐盟獲批荐多，同年5月在日本獲批。

《2018年最值得關(guān)注的藥物》中假仙，Erleada是首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的用于非轉(zhuǎn)移性去勢性前列腺癌藥物救辖，該藥于2018年2月在美國獲批，預(yù)計(jì)2022年的銷售額為15.8億美元氮唯。此外鉴吹，該藥在歐盟及日本的上市申請分別于2018年2月和 5月遞交。

2017年12月惩琉，GSK開始向其分銷商供應(yīng)帶狀皰疹疫苗Shingrix豆励。2018年3月，該藥物在歐盟和日本獲批瞒渠。Shingrix有望成為全球帶狀皰疹疫苗領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)品牌良蒸。

對于罕見病“遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性”，該領(lǐng)域的Best-in-Class 藥物Patisiran已經(jīng)按計(jì)劃于2018年8月和9月分別在美國和日本獲批伍玖，并于2018年10月登陸歐盟市場嫩痰。

GW制藥的Epidiolex（植物提取的大麻二酚）于2018年11月登陸美國市場剿吻，用于伴有Lennox-Gastaut或Dravet綜合征的癲癇治療，也是全球首個(gè)含大麻二酚的抗癲癇藥串纺。2018年2月丽旅，GW制藥向歐盟遞交了該藥的上市申請。

在偏頭痛預(yù)防領(lǐng)域纺棺，Amgen和Novartis聯(lián)合開發(fā)的 Aimovg是該領(lǐng)域第一個(gè)獲批的新藥榄笙，該藥已分別于2018年5月和10月在美國和歐盟上市。

在遺傳性血管水腫方面助苫，作為順應(yīng)性更好的新一代治療藥物晶聂，Shire公司的Takhzyro分別于2018年8月和11月獲FDA批準(zhǔn)和歐盟批準(zhǔn)。Cortellis分析師認(rèn)為条馍，該藥在未來將主導(dǎo)遺傳性血管水腫的全球市場顶恍。

疼痛性子宮內(nèi)膜異位癥的First-in-Class 藥物Orilissa已經(jīng)于2018年8月登陸美國市場。

Pfizer和Merck聯(lián)合開發(fā)的II型糖尿病藥物 Steglatro （埃格列凈）于2018年1月登陸美國市場请癣，并于2018年3月獲歐盟批準(zhǔn)薛对。

阿片依賴輔助脫癮領(lǐng)域，Indivior公司的Sublocade于2018年3月在美國上市砍倾，成了該領(lǐng)域名副其實(shí)的首款每月只需給藥一次的丁丙諾啡注射劑.Cortellis分析師認(rèn)為，該藥的上市將給“藥物輔助脫癮治療” 領(lǐng)域帶來翻天覆地的變化蒲姥。

展望

我們?nèi)ツ晖瞥隽恕?018年最值得關(guān)注的藥物》乎叫，這些藥物正在各個(gè)治療領(lǐng)域產(chǎn)生著重大的影響，“2019年最值的關(guān)注的7種新藥”涵蓋的藥物種類廣泛六泞，并以“基因修飾”和“免疫調(diào)節(jié)”等為主題语但，這些先進(jìn)的治療技術(shù)，逐漸從概念設(shè)計(jì)走向臨床使用急黎，從側(cè)面證明了近幾十年來人類在生命科學(xué)領(lǐng)域的驚人進(jìn)步扎狱，也展現(xiàn)了科學(xué)的迷人光彩。

說明：

本報(bào)告中的數(shù)據(jù)和分析源自Cortellis數(shù)據(jù)庫勃教，Cortellis是來自科睿唯安生命與科學(xué)的智能解決方案淤击。包括Cortellis競爭情報(bào)、Cortellis交易情報(bào)故源、Cortellis監(jiān)管情報(bào)污抬、Cortellis臨床試驗(yàn)情報(bào)和Cortellis上市時(shí)間和成功率預(yù)測。