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隨著醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展派任，越來(lái)越多的疾病從無(wú)藥可治到有藥可治再到用藥可及，然而罕見(jiàn)病和兒童疾病領(lǐng)域始終是難啃的“硬骨頭”睛竣，藥物可及性的問(wèn)題仍然嚴(yán)重留旱，亟待全社會(huì)的努力攻克迹匈。2023年3月30日残膜，第七屆中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會(huì)（以下簡(jiǎn)稱“大會(huì)”）罕見(jiàn)病兒童用藥專場(chǎng)（以下簡(jiǎn)稱“專場(chǎng)”）順利召開(kāi)镐赖。本屆專場(chǎng)在過(guò)往四屆罕見(jiàn)病主題的基礎(chǔ)上增加了“兒童藥”主題，邀請(qǐng)到致力于上述領(lǐng)域藥物研發(fā)商爆、政策研究的政策制定者从巾、專家和企業(yè)，共同探討我國(guó)當(dāng)前的保障現(xiàn)狀和缺口爬姓，為健全罕見(jiàn)病患者和兒童人群保障制度體系搭建提供思考趣临。

遇困局

罕見(jiàn)病用藥和兒童用藥雖然同樣面臨藥物可及性問(wèn)題，但以邵蓉院長(zhǎng)的概念圖來(lái)看慢沉，它們的表現(xiàn)形式不盡相同幸膨。可及性對(duì)于罕見(jiàn)病而言是“無(wú)藥可治（可獲得性备洽，包括境外已上市境內(nèi)未上市的藥品和全球無(wú)藥可治的情況）”和“難以負(fù)擔(dān)（可負(fù)擔(dān)性）”慷甩。可及性對(duì)于兒童用藥而言更多的是“合理用藥”（安全了嚎、有效泪漂、合理）。這些困難集中體現(xiàn)在了兒童罕見(jiàn)病用藥方面歪泳，既缺乏治療藥物也缺乏兒童用藥信息和數(shù)據(jù)窖梁，又具有可負(fù)擔(dān)性問(wèn)題。在可獲得性方面夹囚，很多罕見(jiàn)病或兒童適應(yīng)癥藥品境外已上市境內(nèi)未上市，未積累中國(guó)患者數(shù)據(jù)邀窃，企業(yè)引進(jìn)中國(guó)時(shí)存在證據(jù)缺乏等問(wèn)題荸哟，對(duì)技術(shù)指導(dǎo)、溝通交流和加速審批有著較大的需求瞬捕。在可負(fù)擔(dān)性方面鞍历，邵蓉院長(zhǎng)指出，“罕見(jiàn)病的市場(chǎng)份額預(yù)期高肪虎，當(dāng)前主要依靠基本醫(yī)療保險(xiǎn)買(mǎi)單劣砍，國(guó)談是讓度價(jià)格和利益空間，醫(yī)保是有限的資金追求參保人的效益最大化蚣狠，即使所有的創(chuàng)新藥都希望批準(zhǔn)后立刻進(jìn)入醫(yī)保就肪，未來(lái)市場(chǎng)放量，基本醫(yī)療保險(xiǎn)不可能完全照單全收”号蒙。因此導(dǎo)致了準(zhǔn)入“封頂線”赊设，也導(dǎo)致了新增（罕見(jiàn)病渣先、兒童等）適應(yīng)癥持續(xù)的價(jià)格降幅。在合理用藥方面未奋，王曉玲主任指出赫淋，當(dāng)前兒童用藥存在適宜藥品缺乏、用藥信息缺乏和用藥標(biāo)準(zhǔn)缺乏三大問(wèn)題冻绊。具體而言期庆，常見(jiàn)病、多發(fā)病缺少適宜藥品和用藥信息瓷忙，血液腫瘤等重大疾病缺乏中國(guó)兒童用藥信息和數(shù)據(jù)耐陵。不同年齡段兒童的復(fù)雜和變化著的生理特征及適宜劑型不同對(duì)上述問(wèn)題的解決提出挑戰(zhàn)。

破舊局

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心化藥臨床二部錢(qián)思源老師從政策订咆、審評(píng)和證據(jù)三個(gè)方面回顧了國(guó)家藥監(jiān)局和藥審中心為罕見(jiàn)病和兒童用藥審評(píng)審批所做出的努力铐维。面對(duì)具有臨床價(jià)值、臨床優(yōu)勢(shì)和臨床急需的藥品優(yōu)先分配審評(píng)資源慎菲，暢通溝通交流環(huán)節(jié)嫁蛇；在遵循科學(xué)基礎(chǔ)上，結(jié)合罕見(jiàn)疾病和兒童藥特點(diǎn)露该，結(jié)合已有證據(jù)進(jìn)行靈活審評(píng)睬棚，使用完整證據(jù)鏈進(jìn)行獲益風(fēng)險(xiǎn)評(píng)價(jià)。優(yōu)先審評(píng)資源逐年加大向罕見(jiàn)病藥物注冊(cè)申請(qǐng)傾斜解幼，逐步覆蓋罕見(jiàn)病目錄抑党。2019-2021年32個(gè)罕見(jiàn)病藥物已在中國(guó)獲批上市。兒科用藥優(yōu)先審評(píng)適應(yīng)癥范圍持續(xù)拓寬撵摆，涵蓋心腦血管底靠、皮膚、抗感染特铝、消化暑中、血液、抗腫瘤等多個(gè)領(lǐng)域鲫剿。批準(zhǔn)數(shù)量方面鳄逾，2019年19個(gè)品種，2020年26個(gè)品種锭鸣，2021年47個(gè)品種灌笙，2022年60余個(gè)品種。值得注意的是局限，2023年3月31日汗绰，藥審中心《加快創(chuàng)新藥上市許可申請(qǐng)審批工作規(guī)范（試行）》發(fā)布，對(duì)兒童專用創(chuàng)新藥棵辟、用于治療罕見(jiàn)病的的創(chuàng)新藥等適用早期介入匪从、研審聯(lián)動(dòng)赶匣、滾動(dòng)提交，進(jìn)一步支持了罕見(jiàn)病和兒童藥研發(fā)橄妄。

王曉玲主任回顧了北京兒童醫(yī)院為“從根本上給孩子量身定制藥品”所做出的努力卿怀。他們提出了“中國(guó)兒童藥物研發(fā)與轉(zhuǎn)化體系建設(shè)”，從組織架構(gòu)小赋、法律保障镣凯、信息共享、技術(shù)支撐和質(zhì)量管理方面加以設(shè)計(jì)砍的。在頂層設(shè)計(jì)下痹筛，兒童醫(yī)院持續(xù)開(kāi)發(fā)新技術(shù)平臺(tái)以提高用藥依從性和用藥安全，整合資源形成兒科人群臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)廓鞠，利用藥代動(dòng)力學(xué)模型和真實(shí)世界證據(jù)新增兒童適應(yīng)癥等帚稠，并與國(guó)家多部委合作形成政產(chǎn)學(xué)研聯(lián)動(dòng)模式，推動(dòng)成果轉(zhuǎn)化床佳。十三五期間滋早，他們?nèi)〉昧艘恍╆P(guān)鍵技術(shù)突破、在一些領(lǐng)域上與國(guó)際接軌砌们，并持續(xù)吸收學(xué)習(xí)國(guó)外先進(jìn)技術(shù)理念加以轉(zhuǎn)化杆麸。

李林康執(zhí)行理事長(zhǎng)回顧了中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟成立五年來(lái)在推動(dòng)政策制定和落地、傳遞企業(yè)和患者聲音等方面做出的不懈努力浪感。他重點(diǎn)分享了中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟的四項(xiàng)里程碑事件昔头，即搭建和協(xié)助運(yùn)行國(guó)家財(cái)政項(xiàng)目（中央專項(xiàng)彩票公益基金）、推動(dòng)一次性進(jìn)口用藥落地影兽、組織建設(shè)單病種中心揭斧、撰寫(xiě)教材和指南提升罕見(jiàn)病診療能力、召開(kāi)高規(guī)格專題會(huì)議提升社會(huì)各界對(duì)罕見(jiàn)病患者的關(guān)注度掂篷。2020年調(diào)研報(bào)告顯示50%醫(yī)生根本未聽(tīng)說(shuō)過(guò)罕見(jiàn)病焊握，在全社會(huì)關(guān)注和努力下，僅2年時(shí)間秆杰，2022年再次調(diào)研顯示60%的醫(yī)生診療過(guò)《罕見(jiàn)病目錄》中的疾病。他表示中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟將與社會(huì)各界攜手并肩蚊来，通過(guò)罕見(jiàn)病管理蝠肤、藥物研發(fā)讓患者達(dá)到早診早治，實(shí)現(xiàn)中國(guó)罕見(jiàn)病防治的路徑逢君，實(shí)現(xiàn)中國(guó)特色的模式吝啰。

本次專場(chǎng)參與的企業(yè)利用自身優(yōu)勢(shì)在罕見(jiàn)病、兒童藥領(lǐng)域開(kāi)展布局蒲妹。

北鹤ざ。康成制藥有限公司臨床開(kāi)發(fā)和運(yùn)營(yíng)高級(jí)副總裁李萍介紹尸粒，北海康成致力于通過(guò)本土研發(fā)臊渴、生產(chǎn)藥物提高中國(guó)罕見(jiàn)病患者的治療可及性事矾，也致力于走出國(guó)門(mén)為全球患者提供優(yōu)質(zhì)藥物。其管線中有小分子尸诽，ERT甥材，單抗，融合蛋白性含，基因治療等罕見(jiàn)病治療方案洲赵，與境內(nèi)外企業(yè)、研究機(jī)構(gòu)開(kāi)展戰(zhàn)略合作或引進(jìn)管線商蕴，同時(shí)也積極開(kāi)展自主研發(fā)并搭建技術(shù)平臺(tái)叠萍。已上市的海芮思是國(guó)內(nèi)首個(gè)且唯一的全球新一代治療黏多糖貯積癥Ⅱ型的酶替代療法；CAN103是首個(gè)本土自主研發(fā)的戈謝病酶替代療法绪商；CAN106-是第一個(gè)中國(guó)本土長(zhǎng)效補(bǔ)體C5 單抗藥物苛谷。兒童適應(yīng)癥也在開(kāi)發(fā)過(guò)程中同步考慮（已上市的治療MPS II的海芮思、治療ALGS的Maralixibat部宿、治療戈謝病的CAN103以及基因治療）抄腔。

瑯鈺集團(tuán)首席執(zhí)行官向宇博士介紹到，瑯鈺集團(tuán)致力于成為中國(guó)最領(lǐng)先的罕見(jiàn)病企業(yè)理张，通過(guò)打造中國(guó)首個(gè)罕見(jiàn)病生態(tài)系統(tǒng)赫蛇，為受罕見(jiàn)病影響的患者和家庭提供全方位且可持續(xù)的支持。瑯鈺集團(tuán)旗下目前有兩家子公司：專注罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和商業(yè)化的“瑯鏵醫(yī)藥”和為廣大罕見(jiàn)病患者和家庭提供醫(yī)療解決方案的“子昂健康”“喂荩瑯鏵醫(yī)藥現(xiàn)階段專注于神經(jīng)科學(xué)茂萤、內(nèi)分泌和代謝類疾病，目前產(chǎn)品管線中已有8個(gè)罕見(jiàn)病藥物勇剃，其中4個(gè)產(chǎn)品在準(zhǔn)備遞交注冊(cè)申請(qǐng)階段泵躲，分別是治療發(fā)作性睡病的Wakix、治療腎上腺皮質(zhì)功能不全的Alkindi好佃、Efmody露俏，以及治療罕見(jiàn)遺傳性肥胖疾病的Imcivree。這4種藥物都填補(bǔ)相關(guān)罕見(jiàn)病的治療空白毫胎，滿足患者需求探娇。此外，瑯鏵醫(yī)藥還有4個(gè)自主開(kāi)發(fā)的罕見(jiàn)病藥物茄焊，目前正處于臨床前階段撒沦。向宇博士還以詳實(shí)的數(shù)據(jù)，以全球視野展現(xiàn)罕見(jiàn)病賽道的蓬勃發(fā)展，再立足中國(guó)回顧政策引領(lǐng)下罕見(jiàn)病藥品獲批租藻、準(zhǔn)入的成績(jī)叮姑，對(duì)“藥品引進(jìn)”模式進(jìn)行了深入的思考，并提出了優(yōu)化罕見(jiàn)病研發(fā)環(huán)境的政策建議据悔。

阿斯利康收購(gòu)的瑞頌公司是一家專注于罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥物開(kāi)發(fā)的生物制藥公司传透，具有針對(duì)補(bǔ)體系統(tǒng)的原研藥和迭代產(chǎn)品線。依庫(kù)珠單抗是一種全球首創(chuàng)的C5補(bǔ)體抑制劑屠尊，于2007年全球首次獲批上市旷祸，目前已批準(zhǔn)4種罕見(jiàn)及超罕疾病，包括：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）讼昆、非典型溶血尿毒癥綜合征（aHUS）托享、全身型重癥肌無(wú)力（gMG）、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾步铡（NMOSD）闰围，其中2個(gè)適應(yīng)癥，陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）既峡、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）于2018年獲得了中國(guó)藥監(jiān)部門(mén)的批準(zhǔn)并于2022年11月商業(yè)化落地羡榴。Ultomiris是依庫(kù)珠單抗的升級(jí)版產(chǎn)品，系第二代运敢、長(zhǎng)效C5補(bǔ)體抑制劑校仑，于2018年底全球首次獲批上市，已批準(zhǔn)的適應(yīng)癥包括：PNH斯身、aHUS和gMG捻仁，近期在華獲批開(kāi)展臨床試驗(yàn)。其在非補(bǔ)體系統(tǒng)方面也有豐富的產(chǎn)品線遍考。

開(kāi)新局

在主題討論環(huán)節(jié)但紫，國(guó)家罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)委員、中國(guó)藥促會(huì)醫(yī)藥政策專委會(huì)副主任委員劉軍帥與嘉賓們共同展望罕見(jiàn)病和兒童藥領(lǐng)域制度體系搭建問(wèn)題橡宪。嘉賓們就以下問(wèn)題達(dá)成共識(shí)：

加強(qiáng)“三醫(yī)”協(xié)同治理吊任。邵蓉院長(zhǎng)舉例到，在新增（罕見(jiàn)病慷尸、兒童）適應(yīng)癥問(wèn)題上揣交，從藥監(jiān)和患者角度而言，更多適應(yīng)癥意味著帶來(lái)更大價(jià)值瘤嗜；但對(duì)于醫(yī)保而言殷靖，人群增加必然讓渡價(jià)格和空間。因此應(yīng)基于價(jià)值給予新適應(yīng)癥合理價(jià)格翠节。邵蓉院長(zhǎng)進(jìn)而提出酗宋，“三醫(yī)”協(xié)同意味著“在關(guān)注患者的權(quán)益目標(biāo)下积仗，大家不能沖政策紅利疆拘，而是要關(guān)注行業(yè)發(fā)展”蜕猫、“制度體系一定要打破各部委各自為政，都在做好事哎迄，放在一起不那么協(xié)同的局面”回右。

明確罕見(jiàn)病定義。針對(duì)王曉玲主任提到的漱挚，很多引進(jìn)藥品無(wú)中國(guó)患者數(shù)據(jù)翔烁，阿斯利康全球研發(fā)中國(guó)中心罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人郭琴認(rèn)為，“我們（阿斯利康）非常希望加入全球的研發(fā)旨涝，但.....我們對(duì)中國(guó)疾病沒(méi)有摸清楚蹬屹，研究中心開(kāi)了以后多長(zhǎng)時(shí)間可以招募到一定數(shù)量的罕見(jiàn)病人“谆”明確定義能夠使政策制定有抓手慨默，確保公平和合理；使企業(yè)研發(fā)和市場(chǎng)空間預(yù)測(cè)有目的弧腥、有預(yù)期锥酌。

逐步實(shí)現(xiàn)醫(yī)保支付價(jià)與價(jià)格分離。醫(yī)保通過(guò)“應(yīng)納盡納婚咱、盡力而為连载、量力而行”的原則納入罕見(jiàn)病用藥，以此“間接”支持滿足患者需求的醫(yī)藥創(chuàng)新挣徽，將藥品定價(jià)權(quán)交給市場(chǎng)异浸，為多層次保障體系的建立留足空間，同時(shí)滿足患者的多樣化需求冻找。

建立多層次保障體系柏困。充分發(fā)揮“社會(huì)共治”、“風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)”的功能帜蘑，在“基本醫(yī)鼻逵瘢”、“補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)”珍垦、“商業(yè)保險(xiǎn)”等支付方之間形成有機(jī)銜接惜施。

總結(jié)

美洲開(kāi)發(fā)銀行在“經(jīng)濟(jì)和社會(huì)進(jìn)步”的報(bào)告指出：“一個(gè)問(wèn)題之所以需要外來(lái)力量干預(yù)，是因?yàn)檫@種現(xiàn)象并非個(gè)人選擇的結(jié)果图呢，而是由超出個(gè)人控制能力因素作用的結(jié)果”条篷。對(duì)社會(huì)來(lái)說(shuō)，理應(yīng)意識(shí)到罕見(jiàn)病患者代替了普通人充當(dāng)了受害者蛤织，兒童則是每個(gè)人必經(jīng)的人生階段赴叹，對(duì)上述人群的保護(hù)應(yīng)是全體成員的責(zé)任。對(duì)立法來(lái)說(shuō)，應(yīng)正視差異乞巧，以其傾斜性的利益分配和補(bǔ)足性的賦權(quán)措施涨椒，使罕見(jiàn)病患者和兒童人群擁有基本的權(quán)利，進(jìn)而爭(zhēng)取與他人同樣的利益分配绽媒、發(fā)揮主動(dòng)性和活力蚕冬、實(shí)現(xiàn)個(gè)人和社會(huì)價(jià)值；使參與罕見(jiàn)病和兒童藥研發(fā)的企業(yè)與其他企業(yè)一樣“有利可圖”是辕，進(jìn)而可持續(xù)地保障患者用藥可及囤热。

專場(chǎng)速覽

專場(chǎng)分為三個(gè)階段，第一階段北夯袢康成制藥有限公司公共事務(wù)高級(jí)總監(jiān)茅越佳擔(dān)任主持人旁蔼。

國(guó)家衛(wèi)健委罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)副主任委員兼辦公室主任李林康進(jìn)行開(kāi)幕致辭。

北夯淼牵康成制藥有限公司臨床開(kāi)發(fā)和運(yùn)營(yíng)高級(jí)副總裁李萍做題為《立足中國(guó)放眼全球的罕見(jiàn)病藥物臨床開(kāi)發(fā)》的報(bào)告子钱。

瑯鈺集團(tuán)首席執(zhí)行官向宇博士做題為《罕見(jiàn)病藥品引進(jìn)與研發(fā)思考》的報(bào)告。

第二階段瑯鈺集團(tuán)首席商務(wù)官李楊陽(yáng)擔(dān)任主持人便晶。

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心化藥臨床二部錢(qián)思源老師做題為《罕見(jiàn)病藥物和兒科藥物的審評(píng)證據(jù)考量》的報(bào)告码果。

中國(guó)藥科大學(xué)教授、 國(guó)家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究中心執(zhí)行副主任润跟、中國(guó)藥科大學(xué)藥品監(jiān)管科學(xué)研究院執(zhí)行院長(zhǎng)邵蓉做題為《罕見(jiàn)病患者用藥可及性VS未滿足的臨床需要》的報(bào)告佛殉。

國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院藥學(xué)部主任鸡魁、藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)常務(wù)副主任王曉玲做題為《兒童臨床用藥困局和破解之路》的報(bào)告姿叠。

第三階段主旨討論環(huán)節(jié)，國(guó)家罕見(jiàn)病診療與保障專家委員會(huì)委員紫声、中國(guó)藥促會(huì)醫(yī)藥政策專委會(huì)副主任委員劉軍帥做主持人憋址。

討論嘉賓包括中國(guó)藥科大學(xué)教授、 國(guó)家藥物政策與醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)經(jīng)濟(jì)研究中心執(zhí)行副主任京甫、中國(guó)藥科大學(xué)藥品監(jiān)管科學(xué)研究院執(zhí)行院長(zhǎng)邵蓉霍凛、國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院藥學(xué)部主任槽奕、藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)常務(wù)副主任王曉玲几睛、北海康成制藥有限公司臨床開(kāi)發(fā)和運(yùn)營(yíng)高級(jí)副總裁李萍粤攒、瑯鈺集團(tuán)首席執(zhí)行官向宇和阿斯利康全球研發(fā)中國(guó)中心罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人郭琴所森。