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Cyclerion Therapeutics是一家致力于為嚴(yán)重疾病開發(fā)治療方法的臨床階段生物制藥公司。該公司前不久宣布谱累，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予zagociguat（先前稱CY6463）治療線粒體疾病的孤兒藥資格認(rèn)定喷众。

Zagociguat是首個(gè)中樞神經(jīng)系統(tǒng)滲透sGC刺激器奏尽，一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)嚴(yán)重疾病癥狀的潛在疾病修飾療法银酬。在一項(xiàng)針對(duì)MELAS患者的進(jìn)行的為期29天的開放標(biāo)簽研究中佣虑，zagociguat治療與多個(gè)疾病相關(guān)生物標(biāo)志物的改善有關(guān)：線粒體功能凰荚、炎癥灵疮、腦血流量髓梅、功能性腦連接和視覺誘發(fā)的腦激活拟蜻。這些數(shù)據(jù)與線粒體疾病患者細(xì)胞和斑馬魚疾病模型的臨床前研究數(shù)據(jù)相結(jié)合，支持zagociguat作為MELAS/線粒體疾病治療藥物的潛力。

Cyclerion首席執(zhí)行官Peter Hecht博士表示：“孤兒藥資格認(rèn)定突顯出FDA對(duì)zagociguat作為MELAS（一種罕見遺傳性線粒體疾苍凸）患者的首個(gè)治療方法潛在前景的認(rèn)可诡必。Cyclerion正在迅速推進(jìn)這種潛在治療方法，以幫助解決MELAS患者的巨大未滿足需求搔扁，這是一個(gè)迫切需要治療的患者群體爸舒。”

FDA孤兒藥資格認(rèn)定授予給那些旨在治療遇冶、診斷或預(yù)防罕見病的藥物材又，這些罕見病在美國(guó)影響的人數(shù)不到20萬。孤兒藥資格認(rèn)定使該藥物的申辦方有資格獲得一系列開發(fā)激勵(lì)涧智，包括合格臨床試驗(yàn)的稅收抵免药屠、處方藥使用者費(fèi)用豁免，以及FDA批準(zhǔn)后的七年市場(chǎng)獨(dú)占期誊桅。

| 關(guān)于MELAS

MELAS是一種復(fù)雜罕見病崇旺，影響包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)在內(nèi)的多個(gè)器官系統(tǒng)，嚴(yán)重程度各有不同坷疙，且沒有批準(zhǔn)的治療方法皱蝙。MELAS是最常見的原發(fā)性線粒體疾病之一，由線粒體DNA突變引起涕肪，導(dǎo)致大量家族性病例矮层。?據(jù)估計(jì)，大約每4300人中就有1人患有線粒體疾病锌烫，約80%的線粒體疾病患者有中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀晓言。MELAS存在巨大未滿足需求，幾乎可以影響身體所有部位功能啸盏，除了神經(jīng)系統(tǒng)表現(xiàn)外重贺，還會(huì)引起劇烈疲勞、肌肉無力和疼痛回懦，包括中風(fēng)气笙、腦肌病、癲癇發(fā)作和頭痛怯晕。?中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀發(fā)作后的預(yù)期壽命約為17年潜圃。?這種疾病阻礙了個(gè)人獨(dú)立生活能力，并導(dǎo)致社會(huì)孤立和整體生活質(zhì)量下降舟茶。

| 關(guān)于Zagociguat

Zagociguat是首個(gè)中樞神經(jīng)系統(tǒng)滲透sGC刺激器谭期，一種中樞神經(jīng)系統(tǒng)嚴(yán)重疾病癥狀的潛在疾病修飾療法。一氧化氮（NO）-可溶性鳥苷酸環(huán)化酶（sGC）-環(huán)鳥苷單磷酸（cGMP）信號(hào)通路是一種精確控制全身生理學(xué)關(guān)鍵方面的基本機(jī)制吧凉。在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中隧出，NO-sGC-cGMP途徑調(diào)節(jié)多種關(guān)鍵的生物功能踏志，包括線粒體功能、神經(jīng)元功能胀瞪、炎癥和血管動(dòng)力學(xué)针余。盡管已經(jīng)有幾種藥物成功地靶向于外周神經(jīng)，但這一機(jī)制尚未在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中得到充分的治療领明，受損的NO-sGC-cGMP信號(hào)被認(rèn)為在許多神經(jīng)退行性和神經(jīng)精神疾病的發(fā)病機(jī)制中發(fā)揮著重要作用吼闽。作為一種sGC刺激器，CY6463是一種正變構(gòu)調(diào)節(jié)劑禾样，使sGC酶對(duì)NO敏感驱香，增加cGMP的產(chǎn)生，從而放大內(nèi)源性NO信號(hào)傳導(dǎo)怨瑰。通過補(bǔ)償NO-sGC-cGMP信號(hào)傳導(dǎo)的缺陷示奉，CY6463具有廣泛的治療潛力，可用于改善中樞神經(jīng)系統(tǒng)嚴(yán)重疾膊仪怼（包括線粒體疾不事痢）患者認(rèn)知和功能。

出處：https://drug-dev.com/cyclerion-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-for-the-treatment-of-mitochondrial-diseases/#:~:text=Cyclerion%20Therapeutics%2C%20Inc.%20recently%20announced%20the%20US%20FDA,therapy%20for%20serious%20diseases%20that%20involve%20the%20CNS