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REGENXBIO Inc于2023年4月11日宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已經(jīng)授予RGX-202快速通道指定，用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(Duchenne)卸橘。

新聞稿稱玩焰，這是這是一種用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥(Duchenne)的潛在一次性基因療法押恢。

杜氏肌營養(yǎng)不良癥(Duchenne)是一種罕見的遺傳疾病陈惰，由負責制造dystrophin的基因突變引起振定，dystrophin是一種對肌肉細胞結(jié)構(gòu)和功能至關(guān)重要的蛋白質(zhì)答渔。杜氏病患者體內(nèi)功能性肌營養(yǎng)不良蛋白的缺乏會導致肌肉收縮過程中的細胞損傷，導致肌肉組織中的細胞死亡灌侣、炎癥和纖維化。杜氏病的初始癥狀包括肌肉無力裂问，通常在幼年時就很明顯侧啼，通常在5歲時診斷出來。隨著時間的推移堪簿，杜氏病患者會出現(xiàn)漸進性肌肉無力痊乾，最終喪失行走能力。呼吸和心臟肌肉也受到影響椭更，導致呼吸困難和需要呼吸機輔助哪审，以及心肌病的發(fā)展。然而虑瀑，目前沒有治愈杜氏綜合癥的方法湿滓。

RGX-202被設計為遞送一種新的微營養(yǎng)蛋白的轉(zhuǎn)基因，該微營養(yǎng)蛋白包括在天然存在的營養(yǎng)不良蛋白中發(fā)現(xiàn)的C-末端(CT)結(jié)構(gòu)域的功能元件舌狗。臨床前研究表明叽奥，CT結(jié)構(gòu)域的存在可以將幾種關(guān)鍵蛋白質(zhì)募集到肌肉細胞膜上，從而提高營養(yǎng)不良小鼠對收縮誘導的肌肉損傷的肌肉抵抗力痛侍。其他設計特征塘袍，包括密碼子優(yōu)化和減少CpG含量，可能會改善基因表達葱山，提高翻譯效率和降低免疫原性绑接。RGX-202旨在使用NAV AAV8載體(一種在許多臨床試驗中使用的載體)和一種充分表征的肌肉特異性啟動子(Spc5-12)，支持基因在整個骨骼肌和心肌中的遞送和靶向表達源洒。

目前骡眼，RGX-202的AFFINITY DUCHENNE I/II期試驗正在進行并招募患者须拒；預計將在2023年下半年報告初步試驗數(shù)據(jù) 赘眼。

出處：https://www.stocktitan.net/news/RGNX/regenxbio-receives-fda-fast-track-designation-for-rgx-202-a-novel-utzvf78u01mp.html#:~:text=ROCKVILLE%2C%20Md.%2C%20April%2011%2C%202023%20--%20REGENXBIO%20Inc.,for%20the%20treatment%20of%20Duchenne%20muscular%20dystrophy%20%28Duchenne%29