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5月5日，意大利Chiesi Global Rare Diseases制藥公司和以色列生物制藥公司Protalix公司聯(lián)合宣布丰包，歐盟委員會(huì)（EC）已授予PRX-102（pegunigalsidase alfa）在歐盟（EU）的上市授權(quán)役霍，用于治療成年法布雷病患者贮配。

法布雷病是一種非常罕見(jiàn)的X染色體伴性遺傳的溶酶體貯積病椭集，因?yàn)榛颊呷鄙佴?半乳糖苷酶吻育，而導(dǎo)致體內(nèi)的代謝底物無(wú)法分解靡玲，在各個(gè)器官內(nèi)沉積造成多器官癥狀上辖，包括不出汗增珠，手腳灼燒疼痛谓虽，眼底角膜渦狀渾濁，血管角質(zhì)瘤等癥狀蝉徒。2018年夕锹，我國(guó)將法布雷病列入首批罕見(jiàn)病目錄。

PRX-102(pegunigalsidase alfa)是一種用于治療法布雷病的聚乙二醇化酶替代療法(ERT)认寓，每?jī)芍茏⑸湟淮蚊饰ΓF(xiàn)已獲得歐洲藥品管理局(EMA)批準(zhǔn)物少，并正在接受FDA的評(píng)估。

從發(fā)病機(jī)制來(lái)看芹寓，既然缺酶东著，那就需要把酶補(bǔ)回去！ “缺啥補(bǔ)啥”就是法布雷病酶替代治療最基本的原理妓唬。酶替代療法是被國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南/共識(shí)推薦為法布雷病的標(biāo)準(zhǔn)療法铲瞎。該療法通過(guò)特異性地補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的酶，減少患者細(xì)胞內(nèi)GL3的沉積苫昌，有效減輕患者的肢端疼痛颤绕、胃腸道癥狀，改善心肌肥厚祟身，穩(wěn)定腎功能奥务，從而改善患者的生活治療和預(yù)后。

PRX-102曾在2018年獲得FDA快速通道指定袜硫，2020年首次提交上市申請(qǐng)氯葬。但因COVID-19的大規(guī)模流行，導(dǎo)致實(shí)驗(yàn)項(xiàng)目數(shù)據(jù)核查延誤婉陷，上市申請(qǐng)被FDA于次年4月駁回帚称。

2022年兩家公司重新向FDA提交了上市申請(qǐng)，經(jīng)過(guò)長(zhǎng)達(dá)一年多的等待秽澳，歐盟的動(dòng)作或?qū)⒋偈笷DA盡快審核該療法的上市申請(qǐng)闯睹，預(yù)計(jì)于5月中旬發(fā)布。

目前我國(guó)有兩款獲批的酶替代療法肝集，2019年12月18日瞻坝，注射用阿加糖酶β（商品名：法布贊）作為中國(guó)首個(gè)獲批的法布雷病酶替代治療藥物，填補(bǔ)了這方面的空白芙糙；2020年8月28日注射用阿加糖酶a（商品名：瑞普佳）獲批進(jìn)入中國(guó)牢簸。

愿創(chuàng)新藥物早日進(jìn)入中國(guó)，為患者帶來(lái)更多選擇鹊逛。