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近日较店，REGENXBIO公司宣布尺果，美國FDA授予了其基于腺相關(guān)病毒（AAV）的在研一次性基因療法RGX-121再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定（RMAT）概疆。該療法旨在治療II型黏多糖貯積癥（MPS II）祥喳。

MPS II是一種罕見的神經(jīng)退行性溶酶體貯積癥板惑，由溶酶體酶艾杜糖酸-2-硫酸酯（I2S）酶缺乏引起必搞。這種關(guān)鍵酶活性的降低或喪失會(huì)導(dǎo)致糖胺聚糖（GAG）在溶酶體的積累，從而引起溶酶體功能障礙和神經(jīng)退行性病變括饶。目前該病的標(biāo)準(zhǔn)療法為酶替代療法。MPS II患者的I2S酶活性的關(guān)鍵生物標(biāo)志物包括其底物硫酸肝素（HS）和HS D2S6来涨，它們已顯示與疾病的神經(jīng)認(rèn)知表現(xiàn)相關(guān)图焰。

RGX-121是一種一次性的基因療法，旨在使用AAV9載體將編碼I2S酶的人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）基因遞送至中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）蹦掐。向CNS細(xì)胞內(nèi)遞送IDS基因可以為其提供一個(gè)永久性的I2S分泌源技羔，并能突破血腦屏障，從而能夠糾正或修復(fù)周圍細(xì)胞的遺傳缺陷或功能異常卧抗。目前藤滥，RGX-121已獲得美國FDA授予的孤兒藥資格鳖粟、罕見兒科疾病認(rèn)定、快速通道資格和再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定拙绊。

2023年2月向图，REGENXBIO公布了針對MPS II患者的1/2/3期臨床試驗(yàn)CAMPSIITE的一部分中期數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示哟俩，在針對4個(gè)月至5歲的MPS II患者的1/2期臨床試驗(yàn)中碉讯，RGX-121在3種劑量水平下均具有良好的耐受性，沒有發(fā)現(xiàn)藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件褐琼。

一次性給予RGX-121后订淑，患者腦脊液中的GAG呈劑量依賴性減少。其中涤瘸，隊(duì)列3（關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)中計(jì)劃劑量）患者腦脊液中的GAG的降幅最大搁排，包括HS和HS D2S6在內(nèi)，均在給藥后第48周時(shí)已接近正常水平延砾。在加速批準(zhǔn)途徑下占窥，腦脊液中的GAG有可能被認(rèn)為是一種替代生物標(biāo)志物，它很可能預(yù)測MPS II疾病的臨床益處圣钝，因?yàn)镸PS II患者CSF中GAG的積累與包括神經(jīng)發(fā)育缺陷在內(nèi)的臨床表現(xiàn)相關(guān)廷诺。此外，在RGX-121給藥三年后肖喂，患者的神經(jīng)發(fā)育和日炒氐郑活動(dòng)技能也獲得了持續(xù)的改善。

目前射众，RGX-121用于治療5歲以上MPS II兒科患者的1/2期試驗(yàn)也在進(jìn)行中碟摆。該公司表示計(jì)劃在2024年向FDA遞交RGX-121的生物制品許可申請（BLA）。

英文鏈接：https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-receives-fda-regenerative-medicine-advanced-therapy-rmat-designation-for-rgx-121-gene-therapy-for-hunter-syndrome-301831944.html