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2023年5月19日备洽，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了 Krystal Biotech 公司開發(fā)的基于單純皰疹病毒1型（HSV-1）的局部基因療法Beremagene Geperpavec（B-VEC），商品名Vyjuvke拼缝。用于治療6月齡及以上的伴有COL7A1基因突變的營(yíng)養(yǎng)不良大皰性表皮松解癥（DEB）患者的傷口娱局。

據(jù)悉，這是FDA批準(zhǔn)的首款外用基因療法咧七、首款可重復(fù)給藥的基因療法衰齐，也是首款用于治療營(yíng)養(yǎng)不良大皰性表皮松解癥（DEB）的基因療法。

由于該基因療法是外敷給藥继阻，因此需要長(zhǎng)期重復(fù)給藥娇斩，不能像之前基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法那樣提供一次性治愈。Krystal Biotech 公司表示穴翩，該療法每瓶售價(jià)24250美元犬第，患者平均每年使用26瓶，也就是每年治療費(fèi)用高達(dá)63萬(wàn)美元芒帕，經(jīng)過(guò)政府強(qiáng)制折扣后仍需48.5萬(wàn)美元歉嗓。

營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（Dystrophic Epidermolysis Bullosa，DEB）是一種罕見的遺傳性皮膚疾病背蟆，由COL7A1基因突變引起鉴分，COL7A1基因編碼VII型膠原蛋白（C7），患者皮膚易出現(xiàn)大皰带膀、血皰欣慰，這些患者也被稱為“蝴蝶寶寶”，形容他們的皮膚像蝴蝶一樣脆弱诅订，一碰就破氮栏。這是世界上最痛苦的疾病之一，而且患者易出現(xiàn)感染乡羹、皮膚癌左蛙，甚至死亡。

Beremagene Geperpavec（B-VEC）是一種基于單純皰疹病毒1型（HSV-1）的研究性局部基因療法矫震，旨在通過(guò)遞送COL7A1基因來(lái)恢復(fù)VII型膠原蛋白（C7）的表達(dá)裁甘，從而治療營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥。

2022年12月15日控屡，斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的研究團(tuán)隊(duì)在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）發(fā)表了題為：Trial of Beremagene Geperpavec (B-VEC) for Dystrophic Epidermolysis Bullosa 的研究論文区蛹。

這項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，局部給藥B-VEC療法能夠顯著促進(jìn)營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥患者在3個(gè)月和6個(gè)月時(shí)的傷口完全愈合峻维。

這是一項(xiàng)3期艺挽、隨機(jī)雙盲嚎论，安慰劑對(duì)照臨床試驗(yàn)，共31名患者參與童叠，患者年齡為6個(gè)月或以上框喳，經(jīng)基因測(cè)序證實(shí)患有因COL7A1基因突變導(dǎo)致的營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥。

研究團(tuán)隊(duì)為每個(gè)患者選擇一對(duì)皮膚傷口厦坛，根據(jù)傷口的大小五垮、區(qū)域和外觀進(jìn)行匹配。然后每個(gè)患者的傷口對(duì)隨機(jī)分配接受Beremagene Geperpavec（B-VEC）或安慰劑治療杜秸，持續(xù)26周時(shí)間放仗。

B-VEC療法使用單純皰疹病毒1型（HSV-1）作為基因遞送載體，將COL7A1基因遞送到細(xì)胞中撬碟，開研究創(chuàng)新性地使用基于凝膠的局部給藥方法诞挨，從而以涂抹的形式在患者皮膚傷口施用，然后使用繃帶保護(hù)呢蛤。

這項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)的主要終點(diǎn)是在治療6個(gè)月時(shí)惶傻，與未治療的傷口相比，治療的傷口完全愈合其障。次要終點(diǎn)包括3個(gè)月時(shí)傷口完全愈合银室，以及在重新給藥（替換繃帶）時(shí)的疼痛嚴(yán)重程度變化。

試驗(yàn)結(jié)果顯示斜曾，在6個(gè)月時(shí)螺喂，B-VEC治療的67%的傷口完全愈合，而安慰劑的傷口只有22%愈合南椒。在3個(gè)月時(shí)范咖，B-VEC治療的71%的傷口完全愈合，而安慰劑的傷口則是20%愈合呐取。

總的來(lái)說(shuō)鳄盗，這項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，局部給藥B-VEC療法能夠顯著促進(jìn)營(yíng)養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥患者在3個(gè)月和6個(gè)月時(shí)的傷口完全愈合芙卸。治療中觀察到患者出現(xiàn)了瘙癢和輕微的全身副作用敷液。

Krystal Biotech 公司成立于2015年，于2017年在納斯達(dá)克上市后摧，目前市值約25億美元。該公司專注于開發(fā)由單一基因缺失或突變引起的嚴(yán)重罕見疾病的基因療法浙鞋。

除了B-VEC療法外咙驾，該公司還有幾款處于臨床階段的基因療法，分別治療TGM1基因缺陷的常染色體隱性遺傳性魚鱗餐章簟（項(xiàng)目編號(hào)KB105）氨肌、囊性纖維化（項(xiàng)目編號(hào)KB407）鸿秆，以及基于3型膠原蛋白的抗皮膚衰老療法。