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5月22日褒谒，Blueprint Medicines宣布，阿伐替尼（avapritinib）新適應(yīng)癥獲FDA批準(zhǔn)急鳄，用于治療惰性系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（ISM）重绷。該產(chǎn)品也是ISM領(lǐng)域首款療法沸停。

阿伐替尼是一款強(qiáng)效、高選擇性昭卓、口服針對(duì)肥大細(xì)胞/干細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（c-Kit）和血小板衍生生長(zhǎng)因子受體α（PDGFRA）突變的激酶抑制劑愤钾。

2018年6月，基石藥業(yè)與Blueprint公司達(dá)成獨(dú)家合作和授權(quán)協(xié)議候醒，獲得了阿伐替尼在大中華地區(qū)（包括中國(guó)大陸能颁、中國(guó)香港杂瘸、中國(guó)澳門和中國(guó)臺(tái)灣地區(qū)）的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。2021年3月伙菊，阿伐替尼在中國(guó)獲批上市败玉，商品名為泰吉華，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）成人患者卢女。

FDA此次批準(zhǔn)主要是基于全球性II期PIONEER研究的積極結(jié)果智础。該研究是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲留绞、安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)助安，共納入212例患者，旨在評(píng)估阿伐替尼（25mg哩啼，每日1次）治療經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)治療后癥狀控制不充分的ISM患者莽裤。研究的主要終點(diǎn)為第6個(gè)月ISM癥狀評(píng)估量表（ISM-SAF）評(píng)估的總癥狀評(píng)分（ASS）平均變化和II期推薦劑量（RP2D）。

2023年3月馒易，Blueprint在2023年美國(guó)過(guò)敏店烛、哮喘和免疫學(xué)會(huì)（AAAAI）年會(huì)上公布了該研究的積極結(jié)果。

與此前報(bào)道的一致砖军，阿伐替尼在主要和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)均具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性與臨床意義的重大改善辱甫。更新的結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)了阿伐替尼在病理性肥大細(xì)胞負(fù)荷、疾病癥狀——包括TSS蒋令、最嚴(yán)重的癥狀和所有類型癥狀店诗，以及生活質(zhì)量方面均具有獲益。阿伐替尼治療的患者在各個(gè)臨床指標(biāo)上均可見(jiàn)48周內(nèi)的改善持續(xù)加深音榜。

阿伐替尼耐受性良好庞瘸，安全性優(yōu)于安慰劑組，阿伐替尼治療的患者中96%選擇在開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展研究中繼續(xù)接受該治療赠叼。

系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（SM）是一種罕見(jiàn)的疾病擦囊，大約95％的病例是由KIT D816V突變引起的。肥大細(xì)胞失控性的增殖和激活導(dǎo)致多器官系統(tǒng)出現(xiàn)各種慢性嘴办、嚴(yán)重和突發(fā)癥狀瞬场。

大多數(shù)患者為患有非晚期（即惰性與冒煙型）SM，其中絕大多數(shù)患者患有ISM涧郊。盡管既往曾采用多種藥物進(jìn)行對(duì)癥治療贯被，但通常療效有限，非晚期SM患者的各種癥狀底燎，包括過(guò)敏反應(yīng)刃榨、斑丘疹、瘙癢双仍、腹瀉寺斟、腦霧虫棚、疲勞和骨痛等，仍持續(xù)存在溪胖。疾病負(fù)擔(dān)對(duì)患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴(yán)重的負(fù)面影響黔琢。患者往往存在對(duì)嚴(yán)重肤不、突發(fā)癥狀的恐懼寻癌，工作能力或日常活動(dòng)能力受限豌腮，并不得不進(jìn)行自我隔離以避免不可預(yù)測(cè)的觸發(fā)因素绪封。目前，全球范圍內(nèi)尚無(wú)批準(zhǔn)的治療非晚期SM的療法椰骇。

少部分為晚期SM患者历扭，有三個(gè)亞型，包括ASM膨吼、SM-AHN和MCL棺氢。除了上述肥大細(xì)胞激活癥狀外，晚期SM還與肥大細(xì)胞浸潤(rùn)引起的多器官損傷和不良預(yù)后有關(guān)现恼。