老司机福利精品日韩AV,成人影院无码AV一区二区,亚洲AV日韩第一第二社区,极品露脸日韩AV

Neurocrine Biosciences今天公布其在研潛在“first-in-class”療法crinecerfont于CAHtalyst臨床3期試驗(yàn)的積極頂線數(shù)據(jù)母债。該試驗(yàn)評(píng)估該療法在因21-羥化酶缺乏（21-OHD）導(dǎo)致的經(jīng)典先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）成人患者中的療效和安全性敞恋。分析顯示哀卿，該試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)声邦，與基線相較恤朝，接受crinecerfont治療的患者瓦陡，在保持雄激素控制的同時(shí)津霜，其每日所需糖皮質(zhì)激素（GC）劑量呈統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性降低棉莹。根據(jù)新聞稿，crinecerfont有望成為CAH患者的首個(gè)非糖皮質(zhì)激素的治療選項(xiàng)曹撩。

先天性腎上腺增生癥是指一組遺傳性代謝疾病梢拜，患者缺乏促進(jìn)腎上腺激素生產(chǎn)的酶。大約95%的CAH病例是由導(dǎo)致21-羥化酶（21-OHD）缺乏的突變引起的牡鸥。在典型的CAH中叁巨，這種酶的嚴(yán)重缺乏會(huì)導(dǎo)致腎上腺不能產(chǎn)生皮質(zhì)醇斑匪，在大約75%的病例中，會(huì)導(dǎo)致醛固酮缺乏俘种。如果不及時(shí)治療秤标，典型的CAH可導(dǎo)致患者鹽耗、脫水宙刘，甚至死亡苍姜。糖皮質(zhì)激素是該疾病的標(biāo)準(zhǔn)療法，目前尚無(wú)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療經(jīng)典CAH的非糖皮質(zhì)激素藥物悬包。糖皮質(zhì)激素不僅被用于糾正內(nèi)源性皮質(zhì)醇缺乏衙猪，而且通常以高于生理所需的劑量使用，以試圖抑制促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子（CRF）和促腎上腺皮質(zhì)激素（ACTH）布近，這兩類激素的高水平會(huì)導(dǎo)致患者的雄激素過(guò)多垫释。然而，超生理劑量的糖皮質(zhì)激素治療可能會(huì)導(dǎo)致顯著的并發(fā)癥撑瞧，包括代謝問(wèn)題棵譬，如體重增加和糖尿病、心血管疾病和骨質(zhì)疏松预伺。

Crinecerfont是一種在研口服唠俄、選擇性促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型受體（CRF1）拮抗劑，通過(guò)激素非依賴性機(jī)制減少和控制過(guò)量的腎上腺雄激素早斯，用于治療因21-羥化酶缺乏癥導(dǎo)致的先天性腎上腺增生杜戈。研究顯示，拮抗腦垂體中的CRF1可降低促腎上腺皮質(zhì)激素水平阶桦，進(jìn)而減少腎上腺雄激素的生成拉拨，并可能減少與經(jīng)典CAH相關(guān)的癥狀。

分析顯示铜朗，CAHtalyst試驗(yàn)在第24周達(dá)到其主要終點(diǎn)旦坷，與安慰劑相比，crinecerfont治療使得患者在維持雄激素控制的同時(shí)嗅桑，其每日所需糖皮質(zhì)激素劑量百分比的降低具統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性（p<0.0001）宽缴。該試驗(yàn)亦達(dá)成關(guān)鍵次要終點(diǎn)，在第24周审服，約63%的crinecerfont組患者所使用的糖皮質(zhì)激素降低至生理劑量趾迈，此數(shù)值在安慰劑組約為18%（p<0.0001）。

Crinecerfont通常展現(xiàn)良好的耐受性烤惊。該試驗(yàn)在雙盲乔煞、安慰劑對(duì)照期間最常見的不良事件為疲勞、頭痛等。

原文鏈接：https://neurocrine.gcs-web.com/news-releases/news-release-details/neurocrine-biosciences-announces-positive-top-line-data-phase-3