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第八屆中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新與投資大會(huì)早期項(xiàng)目路演專場(chǎng)于2023年9月27日上午在蘇州金雞湖國(guó)際會(huì)議中心順利舉辦踩验。經(jīng)過(guò)大會(huì)路演項(xiàng)目審核專家委員會(huì)的嚴(yán)格把關(guān)，最終18個(gè)優(yōu)質(zhì)項(xiàng)目脫穎而出。路演項(xiàng)目涵蓋藥械研發(fā)的各個(gè)熱點(diǎn)領(lǐng)域骂蓖，包括但不限于基因編輯效益、新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)等欠痴。這些項(xiàng)目具有巨大的市場(chǎng)潛力和社會(huì)影響力呛产，為解決當(dāng)前醫(yī)藥行業(yè)面臨的挑戰(zhàn)和問(wèn)題提供了新的解決方案壕赘。西南證券研發(fā)中心所長(zhǎng)助理&醫(yī)藥首席分析師杜向陽(yáng)榛瞪、國(guó)聯(lián)證券研究所資深醫(yī)藥研究員鄭愉擔(dān)任專場(chǎng)主持人姚继。

杜向陽(yáng)（左）；鄭愉（右）

部分項(xiàng)目集錦

項(xiàng)目1

功能性檢測(cè)為基礎(chǔ)的新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)與驗(yàn)證平臺(tái)

上海立迪生物技術(shù)股份有限公司創(chuàng)始人聞丹憶介紹抗腫瘤靶向藥的臨床耐藥是生物醫(yī)藥領(lǐng)域面臨的共同難題窟诈，晚期耐藥病人的活檢或胸腹水樣本建成的PDX几馁，最大程度的保留了腫瘤的基本特征和異質(zhì)性，是最理想的研究耐藥機(jī)制和藥物篩選的模型掏手。通過(guò)CRC技術(shù)建成與耐藥PDX配對(duì)的耐藥腫瘤細(xì)胞系钙阐，以Pro-RNAi技術(shù)，在大腸桿菌系統(tǒng)中做初篩和復(fù)篩丑凛，shRNAi和工具化合物做驗(yàn)證颁吭，生信和文獻(xiàn)分析后，用CRIPR在不同的腫瘤CR細(xì)胞系做體外和體內(nèi)驗(yàn)證步氏。CR-PDX配對(duì)的篩選模型已成功確立數(shù)個(gè)奧希替尼耐藥NSCLC的新靶點(diǎn)响禽。

匯報(bào)人：聞丹憶 上海立迪生物技術(shù)股份有限公司創(chuàng)始人董事長(zhǎng)兼CEO

項(xiàng)目2

新型堿基編輯技術(shù)填補(bǔ)醫(yī)療需求空白，造福全球病患

正序生物是一家專注于新型基因編輯技術(shù)的生物醫(yī)藥公司荚醒，公司擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的堿基編輯系統(tǒng)芋类，所創(chuàng)建的多種精準(zhǔn)基因編輯療法，在控制脫靶效應(yīng)和提高體內(nèi)編輯效率方面具有顯著優(yōu)勢(shì)界阁，相關(guān)研究成果發(fā)表于Nature Biotechnology侯繁、Nature Cell Biology胖喳、Nature Structural & Molecular Biology、Cell Research贮竟、Cell Reports等知名國(guó)際學(xué)術(shù)期刊上丽焊。正序（上海）生物科技有限公司首席執(zhí)行官牟曉盾介紹，自2020年8月創(chuàng)建以來(lái)咕别，正序生物全力推進(jìn)科學(xué)創(chuàng)始人團(tuán)隊(duì)先進(jìn)科研成果的技術(shù)轉(zhuǎn)化技健，針對(duì)遺傳疾病、腫瘤惰拱、代謝疾病雌贱、感染性疾病布局的多條管線正在順利進(jìn)行。預(yù)計(jì)2023年進(jìn)入臨床研究搜栽。

匯報(bào)人：牟曉盾 正序（上海）生物科技有限公司首席執(zhí)行官

項(xiàng)目3

基于小核酸藥物關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)研發(fā)新型siRNA

小核酸藥物是一個(gè)前景廣闊爸桨、趨勢(shì)良好的研發(fā)賽道，但仍有諸多瓶頸和挑戰(zhàn)贱供，中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所副研究員戚新明如是說(shuō)评梁。其研究團(tuán)隊(duì)創(chuàng)新性建立了VelaMIR序列設(shè)計(jì)、VelaMID化學(xué)修飾和VelaNBA化學(xué)偶聯(lián)的小核酸藥物研發(fā)技術(shù)平臺(tái)犁鹤，可顯著提高分子的選擇性责肯、特異性和成藥性，展現(xiàn)出更高的研發(fā)和轉(zhuǎn)化效率舶惕，同時(shí)實(shí)現(xiàn)肝內(nèi)自古、肝外有效遞送，具有國(guó)際領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)饶几〖郾基于三大技術(shù)平臺(tái)，團(tuán)隊(duì)研發(fā)系列以siRNA為主的小核酸藥物暮态，針對(duì)慢性和罕見(jiàn)病鹦赎，已在體外獲得系列候選分子，并經(jīng)多個(gè)體內(nèi)動(dòng)物模型包括非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物的驗(yàn)證误堡，目前已經(jīng)完成PCC階段工作古话。該研究團(tuán)隊(duì)致力于以臨床為需求，以獨(dú)特的平臺(tái)技術(shù)锁施，研發(fā)差異化小核酸新藥陪踩，突破國(guó)際專利壁壘和技術(shù)瓶頸，走出一條小核酸藥物研發(fā)新路悉抵。

匯報(bào)人：戚新明 中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所副研究員

項(xiàng)目4

腫瘤免疫治療新希望—靶向CD40/PD-L1創(chuàng)新雙抗FG-B901

明濟(jì)生物制藥（北京）有限公司董事長(zhǎng)&CEO靳照宇介紹T細(xì)胞啟動(dòng)不足是腫瘤免疫治療的關(guān)鍵挑戰(zhàn)之一肩狂，而APC細(xì)胞在啟動(dòng)腫瘤特異性T細(xì)胞應(yīng)答上起決定性作用。通過(guò)CD40活化APC細(xì)胞，繼而啟動(dòng)T細(xì)胞傻谁，被認(rèn)為是有強(qiáng)大潛力的腫瘤免疫治療策略孝治，然而CD40單抗臨床使用常受限于嚴(yán)重的毒副作用。FG-B901是明濟(jì)生物自主開(kāi)發(fā)靶向CD40/PD-L1的條件激動(dòng)性雙抗,可誘導(dǎo)強(qiáng)大的免疫細(xì)胞活化审磁。其利用PD-L1依賴的方式活化CD40谈飒，繼而活化APC細(xì)胞和T細(xì)胞，減少CD40毒副作用态蒂，同時(shí)阻斷PD-L1/PD-1信號(hào)通路隅昌，協(xié)同增強(qiáng)T細(xì)胞活化。在小鼠腫瘤模型中具有良好藥效赤蚜，且在動(dòng)物試驗(yàn)上顯示出顯著優(yōu)越的安全性极炎，已于今年中美雙報(bào)獲得FDA及NMPA批準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

匯報(bào)人：靳照宇 明濟(jì)生物制藥（北京）有限公司董事長(zhǎng)&CEO

項(xiàng)目5

設(shè)計(jì)助力實(shí)體瘤CAR-T的突破

南京卡提醫(yī)學(xué)科技有限公司董事長(zhǎng)王恩秀介紹CAR-T較好地解決了部分血液腫瘤的治療枕篡，但是在實(shí)體瘤藥物研發(fā)當(dāng)中遇到瓶頸。其主要原因在于傳統(tǒng)激活信號(hào)對(duì)于腫瘤微環(huán)境的不耐受捍秃。通過(guò)創(chuàng)新設(shè)計(jì)生香，新型CAR-T可以在腫瘤微環(huán)境中呈現(xiàn)持久、穩(wěn)定的抗腫瘤活性印洒，同時(shí)安全性也得到顯著提升藐病，表現(xiàn)為細(xì)胞因子風(fēng)暴等級(jí)降低。臨床IIT研究表明瞒谱，新型CAR-T在以Mesothelin為靶點(diǎn)的晚期卵巢癌當(dāng)中達(dá)到了40%以上的ORR赏庙，顯著高于25% ORR的傳統(tǒng)設(shè)計(jì)。該項(xiàng)目IND申請(qǐng)已經(jīng)為CDE受理萤榔，進(jìn)入快速轉(zhuǎn)化階段鸯乃。

匯報(bào)人：王恩秀 南京卡提醫(yī)學(xué)科技有限公司董事長(zhǎng)

此外，蘇州星奧拓維生物技術(shù)有限公司執(zhí)行總裁張善中跋涣、成都金唯科生物科技有限公司融資總監(jiān)陳利景缨睡、成都百裕制藥股份有限公司首席新藥生物總監(jiān)葉飛、北京表源生物技術(shù)有限公司首席執(zhí)行官孫美藝陈辱、乘典（蘇州）生物醫(yī)藥有限公司董事長(zhǎng)&CTO王盛典奖年、上海微知卓生物科技有限公司高級(jí)BD經(jīng)理李駿、北京載愈生物科技有限公司首席技術(shù)官楊昊岳沛贪、戴格普瑞生物科技（蘇州）有限公司CEO趙靜陋守、知幾未來(lái)（成都）臨床醫(yī)學(xué)檢驗(yàn)有限公司董事長(zhǎng)王碩、上海奕拓醫(yī)藥科技有限責(zé)任公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官朱繼東利赋、南京正大天晴制藥有限公司轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)經(jīng)理季曉君水评、杭州厚無(wú)生物醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)副總裁陳銳、礪博（廣州）生物科技有限公司創(chuàng)始人&CEO詹劍分別介紹了本公司在研的新藥項(xiàng)目現(xiàn)狀及前景、公司的發(fā)展戰(zhàn)略及融資計(jì)劃之碗。我們期待更多優(yōu)秀的早期項(xiàng)目得到社會(huì)各界的關(guān)注蝙眶，以及資本的持續(xù)加持！

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