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中國(guó)蘇州浴骂，2024年5月21日—北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“北旱康成”碰素，股票代碼“1228.HK”）， 是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專(zhuān)注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司战辨，致力于創(chuàng)新療法的研究媒邀、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布痒塞，邁芮倍?（LIVMARLI?/氯馬昔巴特口服溶液）已獲得了中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的用藥人群擴(kuò)展批準(zhǔn)佣各，用于治療3月齡及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢 梢苍。

2023年下半年洪磕，用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢的邁芮倍相繼在中國(guó)大陸/香港（3個(gè)月及以上）/臺(tái)灣獲批指胡，成為首個(gè)且唯一獲批在亞洲這些地區(qū)治療該病癥藥物。邁芮倍已在美國(guó)獲批上市晋丑，用于治療3個(gè)月及以上ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢以及治療5歲及以上PFIC患者膽汁淤積性瘙癢橘忿；并在歐洲獲得批準(zhǔn)上市，用于治療2個(gè)月及以上的患者嚼债。

根據(jù)與Mirum制藥公司簽訂的獨(dú)家許可協(xié)議侯选，北海康成擁有邁芮倍在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)和商業(yè)化以及在特定條件下生產(chǎn)的獨(dú)家授權(quán)土童，用于治療包括阿拉杰里綜合征（ALGS）和進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）在內(nèi)的罕見(jiàn)肝病以及其他可選擇的適應(yīng)癥诗茎。

邁芮倍? (LIVMARLI?/氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈献汗，降低肝內(nèi)和血清中的膽汁酸水平敢订，減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢（極度瘙癢）罢吃。邁芮倍口服液是在中國(guó)楚午、美國(guó)及歐盟（2個(gè)月及以上）批準(zhǔn)的第一個(gè)也是唯一一個(gè)用于治療3個(gè)月及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

邁芮倍已獲得FDA治療ALGS和2型PFIC的突破性療法尿招，以及ALGS矾柜、PFIC孤兒藥物資格的認(rèn)定。

Alagille綜合征（ALGS）是一種常染色體顯性遺傳疾病就谜，可導(dǎo)致晚期肝臟疾病和死亡怪蔑。其發(fā)病率在1/30,000到1/50,000之間[1] ，而該疾病已在中國(guó)國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)系統(tǒng)中（NRDRS）注冊(cè)丧荐。ALGS于2023年9月被納入中國(guó)《第二批罕見(jiàn)病目錄》饮睬。ALGS以膽管缺乏和外肝臟器官（如腎臟和眼睛）以及骨骼和心血管系統(tǒng)的受累為特征。100%的患者都有肝臟受累[2, 3]谷培，通常在新生兒期或出生后的前3個(gè)月內(nèi)表現(xiàn)為慢性膽汁淤積（膽汁流動(dòng)減慢或停滯）卦瘤。除了黃疸、皮膚黃色瘤和肝腫大外藤侦，患者還會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的瘙癢[4]瑰氨，這可能導(dǎo)致患兒搔抓而引起皮膚畸形、情緒障礙樊何、睡眠剝奪和學(xué)習(xí)中斷[5]特血，并嚴(yán)重影響患者的生長(zhǎng)、發(fā)育和生活質(zhì)量[6]秀彤，并可能導(dǎo)致肝移植[7]猜著。

1.Kamath et al, JPGN 2018; 67: 148-156

2.Turnpenny PD, Ellard S. Eur J Hum Genet, 2012;20:251–57.

3.Saleh M, et al. Appl Clin Genet, 2016;9:75–82.

4.Elisofon SA, et al. J Pediatr Gastroenterol Nutr 2010; 51:759–765.

5.Elisofon et al. JPGN. 2010;51: 759-765.

6.Abetz-Webb et al. Hepatology. 2014, 60(4), 526-527.

7.Kamath BM, et al. Hepatol Comms 2020; 4:387–398