老司机福利精品日韩AV,成人影院无码AV一区二区,亚洲AV日韩第一第二社区,极品露脸日韩AV

當?shù)貢r間5月28日玄冬，F(xiàn)DA發(fā)布了一份業(yè)界期待已久的指導(dǎo)草案《Platform Technology Designation Program for Drug Development Guidance for Industry》脓擅，闡述了公司如何獲得監(jiān)管機構(gòu)對其藥物開發(fā)平臺技術(shù)認定许夺。據(jù)悉冶侮，這一監(jiān)管舉措將會加快細胞和基因療法等藥物的審批誉缚。

FDA新成立的治療產(chǎn)品辦公室主任Nicole Verdun在此前的一次會議上說：“這項關(guān)于平臺技術(shù)認定舉措可能對使用相同的AAV載體并來自同一家公司的基因療法特別有益脾拆∫共眩”CBER發(fā)言人Lorrie McNeill在一份聲明中告訴媒體:“對于獲得平臺技術(shù)認定的制藥公司來說苦银，有幾個潛在的好處啸胧，包括與FDA進行早期和額外的互動，討論平臺技術(shù)的使用幔虏，并利用先前提交的信息來支持同一企業(yè)隨后提交的相關(guān)申報鲫础，例如新藥或生物制品許可申請惕秧。”

FDA將該指導(dǎo)草案中涉及的“平臺技術(shù)”定義為“一種易于理解和可重復(fù)的技術(shù)嫉卵，可能包括核酸序列的炫、分子結(jié)構(gòu)、作用機制移卢、遞送方法蜕裳、藥物載體，或FDA認為適當?shù)娜魏未祟惣夹g(shù)的組合”涩凑。該機構(gòu)概述了平臺應(yīng)該具備的幾個具體標準呈锣，例如“對此類藥物的結(jié)構(gòu)或功能至關(guān)重要”，并且它“可以適應(yīng)宜掏，納入或利用多種具有共同結(jié)構(gòu)元素的藥物”秒准，并且它“可以通過標準化流程幫助制造或開發(fā)多種藥物”。

FDA在指導(dǎo)草案文件中以mRNA疫苗或基因療法用的脂質(zhì)納米顆粒（LNP）平臺技術(shù)為例惹虏，強調(diào)了制造mRNA LNP疫苗或基因療法所需的關(guān)鍵工藝參數(shù)供役、過程控制及相關(guān)設(shè)備等方面，明確了在下游純化過程中清除工藝相關(guān)雜質(zhì)的重要性精置。文件中雖以mRNA疫苗或部分基因治療產(chǎn)品為例驳庭，但也明確指出不意味著其他類型的細胞治療或基因治療產(chǎn)品不適合此平臺技術(shù)認定計劃，暗示了此項指導(dǎo)文件對平臺技術(shù)的廣泛適用性氯窍。此外饲常，平臺技術(shù)的定義和認定資格不僅限于mRNA疫苗、基因治療與細胞治療領(lǐng)域狼讨，還涵蓋了可能適用于多種蛋白類藥物相關(guān)的通用技術(shù)贝淤，比如多特異性抗體和Fc融合蛋白等。

該指導(dǎo)草案全文如下：

原文鏈接：https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/platform-technology-designation-program-drug-development