2024年5月23日盘瞧,環(huán)狀 RNA 療法開發(fā)公司 Orna Therapeutics 宣布戰(zhàn)略收購(gòu) ReNAgade Therapeutics,以鞏固自身在環(huán)狀 RNA 療法領(lǐng)域的領(lǐng)先地位选畴。ReNAgade 是一家致力于釋放 RNA 療法潛力的生物技術(shù)公司撬讽,已在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物模型中展示了業(yè)界領(lǐng)先的肝外遞送載體圈咬。此次收購(gòu)后愧棋,ReNAgade 的首席執(zhí)行官 Amit D. Munshi 將出任 Orna 的首席執(zhí)行官。
Amit D. Munshi 表示短硼,以 RNA 為中心的方法將超越基于傳統(tǒng)細(xì)胞療法的方法翩性,并重塑醫(yī)學(xué)的未來(lái)。此次戰(zhàn)略收購(gòu)將 Orna 和 ReNAgade 的優(yōu)勢(shì)和能力整合在一起自幕,擴(kuò)大了技術(shù)協(xié)同作用稽徙,成倍增加了兩家公司的專業(yè)知識(shí)的深度和廣度,以驅(qū)動(dòng)獨(dú)特的 RNA 療法研發(fā)引擎振袋。Orna 現(xiàn)在將推進(jìn)一種行業(yè)領(lǐng)先的方法很鸥,將公司的環(huán)狀 RNA 表達(dá)技術(shù)與 ReNAgade 基于 LNP 的 RNA 遞送系統(tǒng)的廣泛組合和全面的編輯程序相結(jié)合,以解決藥物開發(fā)中最緊迫的挑戰(zhàn)唆涝。
Orna 公司表示找都,Orna 仍然專注于開發(fā)正確的工具和技術(shù),并建立正確的公司來(lái)推動(dòng)一類全新的基于 RNA 的藥物廊酣。這些技術(shù)的結(jié)合使 Orna 能夠推進(jìn)業(yè)內(nèi)最佳的 panCAR 體內(nèi) CAR RNA 療法能耻,并擴(kuò)大現(xiàn)有的環(huán)狀 RNA 基因編輯遞送解決方案,以解決多種疾病中尚未滿足的需求亡驰。
如今晓猛,環(huán)形 RNA(circRNA)已成為一種非常有吸引力的線性 mRNA 的替代品,國(guó)內(nèi)外已有多家創(chuàng)業(yè)公司在推動(dòng)基于 circRNA 的 RNA 療法凡辱。circRNA 療法如今火熱的局面戒职,源于2018年的一篇研究論文。
2018年透乾,麻省理工學(xué)院(MIT)的 Daneil Aderson 等人在 Nature Communications 期刊發(fā)表論文【1】洪燥。證實(shí)了工程化環(huán)狀RNA(circRNA)可在真核細(xì)胞中穩(wěn)定、高效表達(dá)蛋白乳乌,開創(chuàng)了外源 circRNA 在真核細(xì)胞中表達(dá)蛋白的新應(yīng)用捧韵,也證明了 circRNA 是線性 mRNA 的有效替代品。
在這項(xiàng)研究的基礎(chǔ)上赴碘,Daneil Aderson 和 Alex Wesselhoeft 等人于2019年創(chuàng)立了 Orna Therapeutics社衰,這也是世界首家利用 circRNA 開發(fā)新療法的公司。
2021年2月鸡视,Orna 完成首輪融資8000萬(wàn)美元桃旷,2022年4月,該公司再獲4000萬(wàn)美元融資酒半。2022年8月薯舆,該公司完成2.21億美元B輪融資晚乙。此外,此輪融資主要用于推進(jìn)其體內(nèi)原位 CAR-T 療法走向臨床帜贝,以及其他內(nèi)部和合作臨床前項(xiàng)目的開發(fā)筐成。此外焊辈,Orna 還與默沙東(MSD)在2022年8月達(dá)成了一項(xiàng)1.5億美元預(yù)付款示谐、總額高達(dá)36.5億美元的合作。
Daneil Aderson(左)势送,Alex Wesselhoeft(右)
Orna 研發(fā)管線
目前拔调,Orna 的研發(fā)管線分為三類,分別是體內(nèi) CAR 療法猜谚、體內(nèi)基因編輯療法和傳染病疫苗败砂。
Orna 的體內(nèi) CAR 平臺(tái)(panCAR?)將 oRNA 技術(shù)與 LNP 遞送技術(shù)相結(jié)合,創(chuàng)造出可以修改患者體內(nèi)免疫細(xì)胞的療法魏铅,無(wú)需進(jìn)行淋巴細(xì)胞清除或等待昌犹。與現(xiàn)有的體外CAR-T 或 CAR-NK 細(xì)胞療法不同,panCAR? 可同時(shí)生成 CAR-T览芳、CAR-NK 和 CAR-Mac 細(xì)胞斜姥,并且是一種真正現(xiàn)貨型療法。這種易于重復(fù)使用的形式可以實(shí)現(xiàn)可靠的劑量控制和持續(xù)生成 CAR 免疫細(xì)胞沧竟,從而有效控制腫瘤铸敏。