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當(dāng)前，細(xì)胞與基因治療（CGT）已成為最具發(fā)展?jié)摿Φ娜蛐郧把蒯t(yī)藥領(lǐng)域之一疆偿，CGT從源頭上解決了了臨床治療的迫切需求咱筛，在治療遺傳病和惡性腫瘤方面獨(dú)具優(yōu)勢(shì)搓幌，使得CGT在生物制藥行業(yè)中成最炙手可熱的賽道。

藥融咨詢最新發(fā)布的《CGT產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀與未來趨勢(shì)》報(bào)告對(duì)CGT的優(yōu)勢(shì)迅箩、政策溉愁、研發(fā)和市場(chǎng)全景、交易/投融資饲趋、創(chuàng)新趨勢(shì)等方面進(jìn)行了全面且深入的剖析拐揭，為行業(yè)提供了多維度的解讀和展望。

CGT：破解成藥難題市場(chǎng)潛力巨大

從CGT自身的發(fā)展歷程來看奕塑，它經(jīng)歷了探索期愧陈、曲折發(fā)展期和爆發(fā)期，但是跟化藥和大分子小分子靶向藥相比搭吵，它仍處于萌芽期煮啡。

數(shù)據(jù)來源：藥融咨詢整理

相比于小分子靶向藥和生物藥，CGT藥物直接靶向DNA發(fā)揮作用棒论，作用機(jī)制明確馁祈，打破蛋白質(zhì)層面靶點(diǎn)難以成藥魔咒，潛力巨大。根據(jù)Nature Reviews Drug Discovery 披露银薪，蛋白質(zhì)編碼基因僅占整個(gè)人類基因組的約1.5％靴亩，其中和疾病無關(guān)的蛋白質(zhì)占其中的85%~90%。同時(shí)夫石，在10%-15%與疾病相關(guān)的致病蛋白中伪睬，超過80%的蛋白質(zhì)不能被目前常規(guī)的小分子藥物以及生物大分子制劑所靶向，屬于不可成藥蛋白質(zhì)靶點(diǎn)鸭僧。

數(shù)據(jù)來源：Nature Reviews萎煤，藥融咨詢

CGT藥物作用機(jī)制明確臨床成功率高

雖然CAR-T和RNAi復(fù)雜性增加了，但是藥物作用的靶點(diǎn)更加清晰领迈，作用機(jī)制更加明確彻磁，由此藥物的LOA也大大提高。

根據(jù)美國(guó)生物技術(shù)創(chuàng)新組織機(jī)構(gòu)（BIO）發(fā)布的2011-2020臨床研發(fā)成功率數(shù)據(jù)狸捅， CAR-T療法臨床I期到獲批上市的概率約17%衷蜓，居于首位，其次是RNAi為13.5%尘喝，基因治療概覽為10%磁浇，低于單抗類藥物12%，高于小分子藥物7.5%朽褪。

數(shù)據(jù)來源：美國(guó)生物技術(shù)創(chuàng)新組織機(jī)構(gòu)（BIO）置吓、藥融咨詢 ；LOA：臨床研發(fā)成功率缔赠。

中國(guó)CGT政策不斷完善規(guī)范加速新藥研發(fā)

我國(guó)CGT政策歷經(jīng)自由發(fā)展衍锚、調(diào)整、規(guī)范三個(gè)發(fā)展階段嗤堰。近年來對(duì)于細(xì)胞與基因治療的規(guī)劃來看戴质，主要以加速新藥研發(fā)、開展生物技術(shù)創(chuàng)新等支持性規(guī)劃為主卒抖。監(jiān)管體系和評(píng)價(jià)方法也在不斷完善氏腐，以適應(yīng)技術(shù)進(jìn)步和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的需求。

數(shù)據(jù)來源：CDE栏葬、NMPA冻哈、藥融咨詢

全球CGT在研管線中基因治療占半壁江山

據(jù)ASCGT（截至2023Q4）數(shù)據(jù)顯示，全球3951項(xiàng)CGT臨床試驗(yàn)中抚言，2111項(xiàng)為基因治療管線优隔，占比為53%；878項(xiàng)為不涉及基因編輯的細(xì)胞治療管線逸茅，占比為22%绎儡∠煊眩基因療法管線階段：主要為臨床前管線，有1528項(xiàng)蚯氯，占比75%扳辉。Ⅰ、Ⅱ期管線數(shù)量相當(dāng)橄浓，均為13%粒梦。

數(shù)據(jù)來源：ASCGT(截至2023Q4數(shù)據(jù)) 、藥融咨詢

基因療法適應(yīng)癥分布：腫瘤和罕見疾病是首要領(lǐng)域荸实，自2022年Q1以來匀们，抗癌療法超過罕見疾病療法，成為臨床最常見治療類型准给。

數(shù)據(jù)來源： ASCGT(截至2023Q4數(shù)據(jù)) 泄朴、藥融咨詢

全球已有超70款CGT品種上市，2020年以來獲批上市品種盤點(diǎn)露氮。

數(shù)據(jù)來源：FDA祖灰、 EMA、CDE畔规、各公司官網(wǎng)局扶、藥融咨詢

中國(guó)CGT市場(chǎng)在研管線豐富，臨床進(jìn)展迅速

中國(guó)CGT在研管線647余項(xiàng)叁扫，除上市8款外三妈，申請(qǐng)上市3項(xiàng)，Ⅰ期臨床295項(xiàng)莫绣，Ⅱ期臨床217項(xiàng)策见，Ⅲ期臨床20項(xiàng)，申請(qǐng)臨床54項(xiàng)素司。

應(yīng)用技術(shù)最普遍的為CAR-T程押、干細(xì)胞治療、T細(xì)胞療法等研究最集中的靶點(diǎn)依次為CD19押逾、BCMA、CD22聚焦最多的適應(yīng)癥依次為非霍奇金淋巴瘤蓝捌、晚期實(shí)體瘤眶洗、急性B淋巴細(xì)胞白血病、多發(fā)性骨髓瘤饵朱、B細(xì)胞淋巴瘤堤网。

數(shù)據(jù)來源：藥融云數(shù)據(jù)庫（數(shù)據(jù)截至2024年3月26日）、藥融咨詢

中國(guó)CGT在研管線各適應(yīng)癥及研發(fā)階段熱力圖

數(shù)據(jù)來源：藥融云數(shù)據(jù)庫（數(shù)據(jù)截至2024年3月26日）椰完、藥融咨詢

CGT領(lǐng)域2024年“中國(guó)新”靶點(diǎn)TOP15贫肌。用全球藥物研發(fā)IND及以上的靶點(diǎn)除去中國(guó)藥物IND及以上的靶點(diǎn)禀舰，得到 “中國(guó)新”靶點(diǎn)。靶點(diǎn)在全球范圍內(nèi)已經(jīng)有藥物處于IND及以上研發(fā)階段怔匣，即在成藥性上獲得了一定的驗(yàn)證握联；排除國(guó)內(nèi)在IND及以上藥物涉及靶點(diǎn)，即國(guó)內(nèi)還沒有該靶點(diǎn)的藥物處于IND及以上階段每瞒。

數(shù)據(jù)來源：藥融云數(shù)據(jù)庫金闽、藥融咨詢2023“中國(guó)新” TOP15靶點(diǎn)的藥品中，抗腫瘤領(lǐng)域占比最大達(dá)51%剿骨，其次是神經(jīng)系統(tǒng)占比15%代芜，消化和代謝領(lǐng)域占比13%。

數(shù)據(jù)來源：藥融云數(shù)據(jù)庫浓利，藥融咨詢

2023“中國(guó)新” TOP15靶點(diǎn)的藥品中挤庇，絕大多數(shù)藥品在國(guó)外仍然處于臨床早中期，臨床I期和臨床II期共計(jì)占比84.2%贷掖，處于臨床II階段的藥品占比最大罚随，為54%。

中國(guó)CGT臨床三期以上產(chǎn)品已達(dá)30款羽资，其中5款國(guó)產(chǎn)CAR-T獲批上市淘菩。

數(shù)據(jù)來源：藥融云數(shù)據(jù)庫（數(shù)據(jù)截至2024年3月26日）、藥融咨詢

市場(chǎng)前景廣闊全球CGT市場(chǎng)規(guī)模預(yù)計(jì)突破300億美元

2016-2020年魏蜒，全球CGT市場(chǎng)規(guī)模年復(fù)合增長(zhǎng)率達(dá)153.3%茧音，2020年為20.75億美元。預(yù)計(jì)到2025年发凹，市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)到305.39億美元盘嘉。

數(shù)據(jù)來源：各公司年報(bào)、藥融咨詢

中國(guó)市場(chǎng)起步較晚衍康，且尚未納入醫(yī)保蹲京，患者自費(fèi)較為昂貴，未來有望在支付端鞍票，供應(yīng)端（更多產(chǎn)品獲批上市）蚊牌，患者需求增多共同作用下銷售市場(chǎng)得以打開。

CGT領(lǐng)域交易頻發(fā)岖佛， 中美趨勢(shì)一致

從全球CGT領(lǐng)域交易事件趨勢(shì)來看诀虹，CGT領(lǐng)域交易事件在2020-2022年活躍度較高，交易事件量最高用虚，涉及金額最大晌颅。

從交易時(shí)管線所處研發(fā)階段來看，67%的管線臨床前就發(fā)生交易粤蝎，I/II期臨床合計(jì)占比24%真仲。

數(shù)據(jù)來源：藥融云投融資數(shù)據(jù)庫（數(shù)據(jù)截止2024年4月8日）

CGT領(lǐng)域近年投融資活躍度高袋马，中美趨勢(shì)一致。從全球CGT領(lǐng)域投融資事件發(fā)生趨勢(shì)來看秸应，CGT領(lǐng)域融資活動(dòng)在2020-2021年活躍度較高虑凛。其中，美國(guó)市場(chǎng)自2016年起每年融資事件均超過300起灸眼。從已披露事件的金額統(tǒng)計(jì)來看卧檐，CGT全球市場(chǎng)趨勢(shì)相似度比較高。

數(shù)據(jù)來源：藥融云投融資數(shù)據(jù)庫（數(shù)據(jù)截止2024年3月15日）

在 CGT 技術(shù)如火如荼發(fā)展的關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)焰宣，只有深入洞察當(dāng)下的發(fā)展態(tài)勢(shì)和主要不足霉囚，才能在風(fēng)云變幻中把握未來的趨勢(shì)。