老司机福利精品日韩AV,成人影院无码AV一区二区,亚洲AV日韩第一第二社区,极品露脸日韩AV

美國 FDA 于 5 月 31 日宣布悬蔽，其旨在加速罕見病治療藥開發(fā)的試點計劃已選定了首批參與者棒仍，選定的參與者能夠從 FDA 工作人員那里獲得頻繁的建議和加強的溝通，以解決具體項目開發(fā)問題抡蛙。

FDA 生物制品審評與研究中心（CBER）主任 Peter Marks 曾將該試點計劃稱為罕見病的“曲速行動（Operation Warp Speed）”护昧，這是相對于第一場針對新冠疫苗研發(fā)的競賽而言。但可能是為了與圍繞新冠疫苗工作的政治活動區(qū)分開粗截，罕見病項目的名稱比較拗口 ： “支持推進(jìn)罕見病治療的臨床試驗（Support for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics惋耙，START）”試點計劃。該項目于去年 9 月份首次宣布熊昌，最初的計劃是選擇六個參與者绽榛，三個來自 FDA 藥品中心，三個來自生物制品中心浴捆。

FDA 并沒有公開透露哪些團(tuán)體被選中蒜田，但通過各公司的披露，被選中的四家參與者包括：Denali Therapeutics选泻、Larimar Therapeutics、Grace Science 和 Neurogene寿宅。入選的公司能夠更輕松地與監(jiān)管機構(gòu)溝通洒唇，從而可以在設(shè)計研究和推動批準(zhǔn)時獲得更好的建議。為了被選中卫糙，申辦人必須擁有正在臨床開發(fā)階段的神經(jīng)退行性疾病候選基因或細(xì)胞療法或更傳統(tǒng)藥物卸腐。

Denali 正在開發(fā)一種新的酶替代品，用于治療一種致命的神經(jīng)退行性疾病 A 型 Sanfilippo 綜合癥（ MPS IIIA）欺靠，這家總部位于舊金山的公司正在對患有 MPS IIIA 的兒童進(jìn)行 DNL126 的 1/2 期研究屿赶。

Larimar 上周五宣布，其入選 START 的是 nomlabofusp肾寡，這是一種蛋白質(zhì)替代療法差机，旨在通過將 frataxin 輸送到線粒體來解決罕見的弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)的根本原因纱轨。Nomlabofusp 目前正在進(jìn)行一項開放標(biāo)簽擴展研究，以評估弗里德賴希共濟(jì)失調(diào)患者的長期安全性倡超、藥代動力學(xué)和外周組織中的 frataxin 水平倔剩。公司表示，預(yù)計該研究的中期數(shù)據(jù)將在今年第四季度公布扎怨。

Neurogene 表示其 NGN-401 基因療法入選試點盖呼，用于治療 Rett 綜合征，這是一種影響女孩大腦發(fā)育的罕見基因突變化撕。兩種劑量水平的 NGN-401 正在 1/2 期臨床試驗中進(jìn)行評估几晤。Neurogene 最近公布了前三名接受 NGN-401 治療的患者的安全性數(shù)據(jù)，公司有望在 2024 年第四季度報告中期療效數(shù)據(jù)植阴。

Grace Sciences 是一家開發(fā)基于 AAV9 的 NGLY1 缺乏癥基因療法的公司蟹瘾，NGLY1 缺乏癥是一種危及生命的極罕見病，目前尚無獲批治療方法墙贱。Grace 正在進(jìn)行 1/2/3 期劑量探索研究热芹，以調(diào)查該基因療法對 2 至 18 歲 NGLY1 缺乏癥患者的長期安全性、耐受性和有效性惨撇。