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在細(xì)胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域，藥物營收情況呈現(xiàn)出明顯的兩極分化現(xiàn)象狭缰。一方面猴试，部分療法在市場上取得了巨大成功，另一方面势瘤，一些療法則面臨銷售低迷的挑戰(zhàn)击纬。根據(jù)2023年的銷售數(shù)據(jù)嘿歌，排名前十的細(xì)胞和基因療法實(shí)現(xiàn)了可觀的收入。

其中郭赐，基于CRISPR技術(shù)的Casgevy成為了首款獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市的基因編輯療法薪韩，該款藥物不僅針對鐮狀細(xì)胞病（2023年12月獲批上市）捌锭，還可用于治療β-地中海貧血（2024年1月獲批上市）俘陷。據(jù)估計(jì)，Casgevy的峰值年銷售額有望達(dá)到39億美元秋降。

Sarepta Therapeutics的Elevidys作為首個(gè)用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良的基因療法颁膊，在其上市的第一年內(nèi)，盡管只從當(dāng)年夏季才開始向患者提供使用别逐，但在當(dāng)年產(chǎn)生了超過2億美元的凈產(chǎn)品收入撒殷。Sarepta公司的執(zhí)行副總裁兼首席客戶官Dallan Murray在2023年第四季度的財(cái)報(bào)電話會議上表示，Elevidys的成功證明了基因療法具有商業(yè)可行性敢智，為杜氏肌營養(yǎng)不良患者以及其他遺傳性疾病患者帶來了希望杏县。

Krystal Biotech的Vyjuvek在2023年創(chuàng)造了5070萬美元的收入，雖然這一成績不足以使其躋身十大熱銷CGT療法之列菜盒，但仍然是新近推出的基因療法中營收第二高的產(chǎn)品蹦争。

總體而言汪请，細(xì)胞與基因治療市場正在迅速發(fā)展酪捏，預(yù)期今年在歐美將有高達(dá)17款新的細(xì)胞和基因治療藥物獲批上市，這比2023年獲批上市的五款基因療法數(shù)量有顯著增加贸左。

2023年最暢銷的細(xì)胞與基因治療藥物TOP10

Yescarta

銷售額：14.98億美元

公司：由吉利德（GILD）公司旗下Kite Pharma開發(fā)层锄。

上市時(shí)間：2017年10月獲FDA批準(zhǔn)上市；復(fù)星凱特從Kite Pharma引進(jìn)Yescarta技術(shù)矿卑，且獲得授權(quán)后在中國進(jìn)行生產(chǎn)喉恋，其產(chǎn)品奕凱達(dá)（阿基侖塞注射液），于2021年6月在國內(nèi)獲批上市母廷。

適應(yīng)癥：用于治療復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤轻黑。

備注：Yescarta是一款逆轉(zhuǎn)錄病毒體外基因療法，是全球第二款獲批上市的CAR-T療法琴昆，靶向CD19氓鄙，采用了CD28的共刺激因子。在美國定價(jià)為37.3萬美元业舍。

Zolgensma

銷售額：12.14億美元

公司：由諾華公司旗下AveXis公司研發(fā)抖拦。

上市時(shí)間：2019年5月獲FDA批準(zhǔn)上市。

適應(yīng)癥：治療2歲以下脊髓性肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy, SMA）患者舷暮。

備注：Zolgensma是一款基于AAV載體的基因療法（單價(jià)約212萬美元）态罪，該款藥物是全球唯一一款獲批上市的脊髓性肌萎縮癥一次性治療方案，藥物的上市開啟了脊髓性肌萎縮癥治療新的一頁，是一項(xiàng)里程碑式的進(jìn)展复颈。此基因療法用scAAV9載體經(jīng)靜脈輸注將正常SMN1基因?qū)牖颊唧w內(nèi)绩聘，產(chǎn)生正常的SMN1蛋白，從而改善運(yùn)動神經(jīng)元等受累細(xì)胞的功能隆文。相比之下美卒，治療SMA的藥物Spinraza和Evrysdi則需要長期重復(fù)給藥，Spinraza每四個(gè)月通過脊柱注射給藥一次韧践，而Evrysdi是一種需每日口服藥物轿战。

Kymriah（替薩吉尼克萊塞細(xì)胞）

銷售額：5.08億美元

公司：由諾華（Novartis）研發(fā)。

上市時(shí)間：2017年8月獲FDA批準(zhǔn)上市随象。

適應(yīng)癥：治療前體B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血苍仳选（ALL）和復(fù)發(fā)、難治性DLBCL聪蔬。

備注：Kymriah是一款慢病毒體外基因治療藥物肄绢，是全球首款獲批上市的CAR-T療法，靶向CD19无价，采用了4-1BB的共刺激因子详毡。在美國定價(jià)為47.5萬美元，在日本定價(jià)為31.3萬美元琳柱。

Carvykti

銷售額：5億美元

公司：傳奇生物首款獲批上市的產(chǎn)品耻陕。

上市時(shí)間：2022年2月獲FDA批準(zhǔn)上市。

適應(yīng)癥：治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）刨沦。

備注：CARVYKTI（西達(dá)基奧侖賽诗宣，ciltacabtagene autoleucel，簡稱Cilta-cel）是一款具有兩種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的CAR-T細(xì)胞免疫基因療法（單價(jià)約46.5萬美元）想诅，數(shù)據(jù)顯示召庞，CARVYKTI在既往接受過四種或者以上治療（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中顯示出高達(dá)98%的總緩解率来破。

Abecma

銷售額：4.72億美元

公司：由百時(shí)美施貴寶（BMS）和藍(lán)鳥生物（bluebird bio）共同開發(fā)篮灼。

上市時(shí)間：2021年3月由FDA批準(zhǔn)上市。

適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤徘禁。

備注：Abecma是一款基于慢病毒的體外基因療法（單價(jià)約42萬美元）诅诱，是全球首款靶向BCMA的CAR-T細(xì)胞療法，是FDA批準(zhǔn)的第五款CAR-T療法晌坤。其藥物原理是體外通過慢病毒介導(dǎo)的基因修飾在患者自體T細(xì)胞上表達(dá)嵌合BCMA的受體逢艘，輸注該細(xì)胞基因藥物前，患者先接受環(huán)磷酰胺和氟達(dá)拉濱兩種化合物預(yù)處理骤菠，以清除患者體內(nèi)未基因修飾的T細(xì)胞它改，隨后回輸修飾后的T細(xì)胞物轮，修飾后的T細(xì)胞在患者體內(nèi)尋找并殺死表達(dá)BCMA的癌細(xì)胞。

Tecartus

銷售額：3.7億美元

公司：由吉利德（GILD）公司開發(fā)引苇。

上市時(shí)間：2020年7月份獲FDA批準(zhǔn)上市怖征。

適應(yīng)癥：用于復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤。

備注：Tecartus是一款靶向CD19的自體CAR-T細(xì)胞療法（單價(jià)約37萬美元）牌鹊，是全球第三款獲批上市的CAR-T療法视以。

Breyanzi

銷售額：3.64億美元

公司：由百時(shí)美施貴寶（BMS）開發(fā)。

上市時(shí)間：2021年2月獲FDA批準(zhǔn)上市己倾。

適應(yīng)癥：復(fù)發(fā)或難治性（R/R）大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）购哺。

備注：Breyanzi是一款基于慢病毒的體外基因療法（單價(jià)約41萬美元），是全球第四款獲批上市的CAR-T療法蔫迅，靶向CD19人狞。Breyanzi的獲批是百時(shí)美施貴寶在細(xì)胞免疫治療領(lǐng)域的一個(gè)里程碑，該藥物是百時(shí)美施貴寶在2019年以740億美元收購Celgene時(shí)獲得的具藐。

Elevidys

銷售額：2億美元

公司：由Sarepta Therapeutics與羅氏（Roche）聯(lián)合開發(fā)欢礼。

上市時(shí)間：2023年6月22日獲FDA批準(zhǔn)上市。

適應(yīng)癥：用于治療 4-5 歲庞溜、可獨(dú)立行走的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）兒童革半，此外，該藥品在外顯子8和/或外顯子9上存在缺失突變的DMD兒童中禁用流码。

備注：Elevidys（delandistrogene moxeparvovec又官，SRP-9001）藥物是一款基于AAV載體的基因療法（單價(jià)約為320萬美元），其搭載的DNA包含一個(gè)截短型抗肌萎縮蛋白基因旅掂，該基因受MHCK7 啟動子/增強(qiáng)子的控制赏胚，能夠優(yōu)先在心肌和骨骼肌中的表達(dá)访娶。病毒血清型為恒河猴 74 型 (rAAVrh74) 商虐，是非人類靈長類動物來源的，預(yù)期可以降低患者對載體具有預(yù)存抗體的可能性（大約 13.9?15% 的目標(biāo)人群中存在針對 AAVrh74 的抗體）崖疤。

MACI

銷售額：1.648億美元

公司：由Vericel公司制造

上市時(shí)間：2016年12月13日獲FDA批準(zhǔn)上市

適應(yīng)癥：主要用于修復(fù)成年人膝關(guān)節(jié)的全層軟骨損傷秘车。

備注：MACI（Matrix-Induced Autologous Chondrocyte Implantation）是一種用于治療膝關(guān)節(jié)軟骨損傷的創(chuàng)新療法（單價(jià)約4萬美元），涉及從患者自身的軟骨中提取細(xì)胞劫哼，然后在實(shí)驗(yàn)室環(huán)境中進(jìn)行培養(yǎng)和擴(kuò)增叮趴，以促進(jìn)軟骨組織的再生和修復(fù)。

Luxturna

銷售額：約4600萬瑞士法郎（約5100萬美元）

公司：由羅氏旗下Spark Therapeutics公司研發(fā)权烧。

上市時(shí)間：2017年獲FDA批準(zhǔn)上市丰躺，之后于2018年在歐洲獲批上市。

適應(yīng)癥：用于因雙拷貝RPE65基因突變所致視力喪失但保留有足夠數(shù)量的存活視網(wǎng)膜細(xì)胞的兒童和成人患者的治療励邓。

備注：Luxturna是一款基于AAV的基因療法（單價(jià)約85萬美元）肄琉，給藥方式是視網(wǎng)膜下注射丧爸。該基因療法以AAV2作為載體，將正常RPE65基因的功能性拷貝導(dǎo)入患者視網(wǎng)膜細(xì)胞洋训，使相應(yīng)細(xì)胞細(xì)胞表達(dá)正常的RPE65蛋白带超，彌補(bǔ)患者RPE65蛋白缺陷，從而改善患者視力妙散。