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來源：新康界??? 2015年11月09日

2015年09月04日杖荤，美國FDA通過優(yōu)先審批途徑批準了Wellstat公司的新分子實體藥物Xuriden（尿苷三乙酸酯）跃览，用于超級罕見苍恕（ultra-orphan indication）遺傳性乳清酸尿癥的治療玻桶。令人難以置信的是，Xuriden（尿苷三乙酸酯）的臨床研究僅納入了4例患者肘蜘。帶著重重疑問装呢，筆者細細研讀了Xuriden（尿苷三乙酸酯）的研發(fā)歷程及相關(guān)臨床研究資料，希望能揭開這個超級孤兒藥的神秘面紗讽空。

遺傳性乳清酸尿癥(hereditary orotic aciduria ,HOA)為一種超級罕見病乌烫，目前全球僅有20例患者。遺傳性乳清酸尿癥是一種遺傳性疾病楞盼，由編碼尿苷-5'-單磷酸合成酶的基因出現(xiàn)缺陷所致忍症。這種基因缺陷將導(dǎo)致機體不能正常合成尿苷,而尿苷是RNA合成的一個必要的成分。尿苷不足會引起核酸和輔酶生成不足锄镜，生長遲緩稽及，干擾紅細胞正常生成等。遺傳性乳清酸尿癥臨床表現(xiàn)為尿中出現(xiàn)乳清酸滑频，出現(xiàn)血液系統(tǒng)疾病如貧血捡偏、白血球減少癥和嗜中性白血球減少癥等。臨床上遺傳性乳清酸尿癥患者通過口服尿苷進行治療峡迷，尿苷可以促進體內(nèi)乳清酸轉(zhuǎn)變?yōu)槟蜍账嵋埃瑥亩苊庋汉湍蛞褐写罅砍霈F(xiàn)乳清酸，進而緩解相關(guān)的癥狀绘搞。

Xuriden（尿苷三乙酸酯）是尿苷的跬埽化物，機體對尿苷三乙酸酯的吸收要顯著優(yōu)于尿苷夯辖。鑒于遺傳性乳清酸尿癥在全球內(nèi)的發(fā)病率極低琉预，因此Xuriden（尿苷三乙酸酯）的臨床研究僅納入了4例遺傳性乳清酸尿癥患者，患者年齡為3-19歲蒿褂，其中3例患者為男性圆米，1例患者為女性≈澹患者每日服用一次Xuriden（尿苷三乙酸酯）榨咐，給藥劑量為60 mg/kg，持續(xù)用藥6周焕鲸。4例患者接受Xuriden（尿苷三乙酸酯）治療后，均達到了臨床試驗預(yù)期的血液學(xué)指標(biāo)韧似，并且沒有觀察到相關(guān)的不良反應(yīng)落寡。美國FDA基于這項臨床試驗的結(jié)果，于2015年09月04日批準Xuriden（尿苷三乙酸酯）上市浊笤。但是截至到目前痒仆，Wellstat公司尚未公布Xuriden的市場定價揣蒿。

Xuriden（尿苷三乙酸酯）為口服顆粒劑，患者開始服用時的劑量為每天60 mg/kg豪服，當(dāng)效果不佳時劑量可增加至每天120 mg/kg刨德，但總量不能超過每天8g。