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來源：丁香園??? 2015-10-26

10 月 23 日，美國 FDA 批準(zhǔn) Strensiq（asfotase alfa）作為首款獲得批準(zhǔn)的治療藥物用于圍產(chǎn)期且蓬、嬰兒及幼兒期發(fā)作的低磷酸酯酶癥（HPP）磅废。低磷酸酯酶癥是一種罕見的、遺傳性拙泽、進(jìn)展性代謝疾病淌山，該病患者的多個人體系統(tǒng)會經(jīng)歷災(zāi)難性的影響，導(dǎo)致嚴(yán)重殘疾及危及生命的并發(fā)癥。該疾病的特征是有缺陷的骨骼礦物化艾岂，這可導(dǎo)致佝僂病及導(dǎo)致骨骼畸形的骨軟化顺少。

低磷酸酯酶癥也能引起并發(fā)癥，如失去運(yùn)動能力的重度肌無力以赤、癲癇發(fā)作磕裂、疼痛、呼吸衰竭和過早死亡劣饺。嚴(yán)重形式的低磷酸酯酶癥影響了大約十萬之一的新生兒印姑，但輕微病例，如在兒童或成年期出現(xiàn)的低磷酸酯酶癥可能發(fā)生的更頻繁一些契片。

“低磷酸酯酶癥患者人群第一次將可以獲得一款被批準(zhǔn)的藥物用于這種罕見的疾病狮贪，”FDA 藥物評價與研究中心藥物評價 III 辦公室代理主任、醫(yī)學(xué)博士汛欺、公共衛(wèi)生學(xué)碩士 Egan 稱尾杆。”Strensiq 的批準(zhǔn)是突破性治療藥物資格項(xiàng)目可以為罕見病患者帶來新的及所需治療藥物的一個例證。”

Strensiq 獲得了突破性治療藥物資格琉语，因?yàn)樗鞘卓罟繁⒁彩俏ㄒ灰豢钣糜趪a(chǎn)期、嬰兒及幼兒期發(fā)作的低磷酸酯酶癥治療的藥物密哈。突破性治療藥物項(xiàng)目鼓勵 FDA 與申請者一起合作暇昂，通過及時建議與互動溝通，幫助快速推進(jìn)用于嚴(yán)重或危及生命疾病重要新藥的開發(fā)與審評伴嗡。除了突破性治療藥物資格急波，FDA 還授予 Strensiq 孤兒藥資格，因?yàn)檫@款藥物在美國治療患者人數(shù)不超過 20 萬的疾病瘪校。

孤兒藥資格可提供經(jīng)濟(jì)上的激勵澄暮，如臨床試驗(yàn)稅收抵免、免除申請者費(fèi)用及有資格獲得市場專營權(quán)渣淤，從而促進(jìn)罕見病藥物的開發(fā)赏寇。Strensiq 還被授予優(yōu)先審評資格，這一條款授予那些在嚴(yán)重疾病治療中對安全性及有效性有明顯改善的藥物申請价认。

此外嗅定，Strensiq的生產(chǎn)商被授予一張罕見兒科疾病優(yōu)先審評券，這一條款旨在鼓勵新藥及用于罕見兒科疾病預(yù)防與治療的生物藥品的開發(fā)用踩。這款藥物的開發(fā)在某種程度上也得到了FDA孤兒藥產(chǎn)品授予計(jì)劃的支持渠退，這一計(jì)劃授予那些用于罕見病癥產(chǎn)品的安全性及/或有效性臨床研究。

Strensiq 通過注射給藥脐彩，每周注射三次或六次论艰。Strensiq 通過替代在正常骨骼中負(fù)責(zé)一種主要礦物質(zhì)形成的酶（稱組織非特異性堿性磷酸酶）而發(fā)揮作用吠败，這種酶已顯示能改善患者的結(jié)局。

Strensiq 的安全性與有效性在 99 名圍產(chǎn)期（疾病在子宮時發(fā)生勇袋，出生時比較明顯）镇轿、嬰兒期或幼兒期發(fā)作的低磷酸酯酶癥患者中得到證實(shí)，這些患者在四項(xiàng)前瞻性淑助、開放式研究中接受該藥物治療長達(dá) 6.5 年時間斟彻。

研究結(jié)果顯示，以 Strensiq 治療的圍產(chǎn)期及嬰兒期發(fā)作低磷酸酯酶癥患者其總生存期及無需呼吸機(jī)的生存期（無呼吸機(jī)生存期）得到改善光稽。97% 的治療患者在一歲時仍存活粟辛，相比之下，從自然歷史研究組選取的對照患者一歲時存活率為 42%也拳。同樣芙掖，治療組患者一歲時的無呼吸機(jī)生存率為 85%，而自然歷史對照患者為 50%绝迁。

以 Strensiq 治療的幼兒期發(fā)作低磷酸酯酶癥患者與從自然歷史數(shù)據(jù)庫選取的對照患者相比伊镐，在成長及骨健康方面顯示得到改善。所有治療患者在低體重或身材矮小或保持正常身高與體重方面均有改善著摔。相比之下缓窜，對照患者大約有 20% 的人隨時間推移而生長推遲定续，身高與體重低于同齡兒童正常范圍的身高與體重谍咆。

幼兒期發(fā)病患者還顯示骨骼礦物化得到改善，骨骼礦物化是基于 X 射線影像來評價佝僂病及其它低磷酸酯酶癥相關(guān)骨骼畸形嚴(yán)重程度的一個指標(biāo)私股∧〔欤基于 X 射線影像，所有治療患者證明佝僂病有實(shí)質(zhì)性治愈倡鲸，而一些自然歷史對照患者顯示佝僂病隨時間推移而日益嚴(yán)重的信號供嚎。