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來源：生物谷??? 2015-9-25

荷蘭著名基因療法開發(fā)者UniQure公司最近公布了一項先行實驗的積極數(shù)據(jù)艘款，將有助于其罕見病療法AMT-110的進一步開發(fā)掐边。首次消息影響甸胃，公司的股價也暴漲20%之多。AMT-110是一種用于治療罕見病Sanfilippo B syndrome的基因療法膘掰。

Sanfilippo B syndrome是由于兒童體內(nèi)一種名為NaGlu蛋白的缺失而導(dǎo)致的致死性疾病章姓。在這項先行實驗中，四名患者接受了單一劑量的AMT-110识埋，結(jié)果發(fā)現(xiàn)其體內(nèi)的NaGlu水平在治療三個月后上升了17%之多凡伊，更令UniQure研究人員振奮的是這一效果在12個月后依然存在。

這也是UniQure公司首次公布AMT-110的相關(guān)數(shù)據(jù)，此前研究表明如果能將Sanfilippo B syndrome患者體內(nèi)的NaGlu水平提高5%-10%窗声，即可大大延長患者的生存期和提高他們的生活質(zhì)量相恃。據(jù)此，UniQure公司計劃進一步開展關(guān)于AMT-110更近一步的臨床研究笨觅。

一直以來拦耐，UniQure公司都致力于基因療法在中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的開發(fā)應(yīng)用。此次AMT-110的積極數(shù)據(jù)將進一步推動公司在這一領(lǐng)域中的發(fā)展见剩。作為基因療法領(lǐng)域的先驅(qū)者之一杀糯，UniQure公司目前在多個疾病領(lǐng)域中都有自己的產(chǎn)品開發(fā)計劃。公司目前進度最快的產(chǎn)品Glybera目前已經(jīng)完成了一項臨床三期研究苍苞，FDA此前曾要求公司再進行另外一次三期研究以幫助FDA做出最后的決定固翰；此外公司還在血友病以及帕金森癥等方面都有條不紊的進行研究。