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來源：丁香園??? 2015-09-06

9 月 4 日，美國 FDA 批準(zhǔn) Xuriden（尿苷三乙酸酯）皿进，這是首款獲 FDA 批準(zhǔn)的用于遺傳性乳清酸尿癥的治療藥物。遺傳性乳清酸尿癥是一種罕見的代謝疾病唤抚，該疾病在全球范圍內(nèi)已報道有大約 20 例患者。

遺傳性乳清酸尿癥由一種隱性基因遺傳践寄。該疾病起因于一種有缺陷或缺乏的酶说庶，這種酶可導(dǎo)致人體不能正常合成尿苷，而尿苷是核糖核酸（RNA）的一種必需成分檩渐。這種疾病的癥狀與體征包括血液異常（貧血秆牍、白細(xì)胞計數(shù)降低、中性粒細(xì)胞計數(shù)降低）剃拇、因尿道乳清酸晶體形成而導(dǎo)致尿路阻塞支读、不能茁壯成長及發(fā)育遲緩。

「今天的批準(zhǔn)及罕見兒科疾病優(yōu)先審評資格凸顯了 FDA 讓罕見病患者獲取治療藥物的承諾害淤，」FDA 藥物評價與研究中心（CDER）藥物評價 III 辦公室代理主任扇雕、公共衛(wèi)生學(xué)碩士拓售、醫(yī)學(xué)博士 Egan 稱∠夥睿「在 Xuriden 獲批之前础淤，患有這種罕見病的患者沒有獲得批準(zhǔn)的治療選擇∩诳粒」

FDA 因 Xuriden 治療一種罕見疾病而授予該藥物孤兒藥資格鸽凶。孤兒藥資格可以提供財政激勵政策，如臨床試驗(yàn)稅收抵免建峭、申請者費(fèi)用豁免及市場專營權(quán)資格吱瘩，以此促進(jìn)罕見病藥物的開發(fā)。

Xuriden 還被授予優(yōu)先審評資格迹缀。優(yōu)先審評可以為那些對嚴(yán)重疾病或病癥可能提供重要治療進(jìn)展的藥物給予一個加快的審評。Xuriden 的生產(chǎn)商被授予了一張罕見兒科疾病優(yōu)先審評券蜜徽，這一規(guī)定是鼓勵用來預(yù)防及治療罕見兒科疾病新藥與生物制劑的開發(fā)祝懂。

Xuriden 是一種口服使用的產(chǎn)品，其旨在替代尿苷拘鞋。Xuriden 作為一種口服顆粒獲得批準(zhǔn)窜旺，它可與食物混在一起，或混到牛奶或嬰兒配方奶粉中驶闰，其每天服用一次杏紫。

Xuriden 的安全性與有效性在一個單組、周期為 6 周的開放試驗(yàn)中得到評價阔垢，受試者為 4 名患有遺傳性乳清酸尿癥的患者申蔗，他們的年齡在 3-19 歲之間，另外該試驗(yàn)有 6 個月的延長期挨奶。這項(xiàng)研究評價了試驗(yàn)期間預(yù)先設(shè)定的患者血液學(xué)參數(shù)的變化些玖。

在 6 周及 6 個月的評價中，Xuriden 治療在所有 4 名臨床試驗(yàn)患者中使血液學(xué)參數(shù)得到穩(wěn)定粥萍。尿苷替代療法的安全性與有效性得到了現(xiàn)有文獻(xiàn)報道案例的進(jìn)一步支持步垢。治療到 9 個月時，在 Xuriden 治療患者中未觀察到有副作用犀挠。Xuriden 由馬里蘭州蓋瑟斯堡的 Wellstat Therapeutics 公司上市銷售易解。