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Alexion 公司收購 Synageva 后所得新藥獲歐盟批準
研發(fā)追蹤 2015-09-06 3974
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來源:丁香園??? 2015-09-06


10 周前憔恳,Alexion 制藥公司完成 84 億美元對 Synageva 生物制藥公司的收購瓶堕,并獲得了一款用于治療罕見致死疾病的酶替代藥物。9 1 日侣赘,Alexion 宣布該藥物通過歐洲批準穷筒。

歐洲健康監(jiān)管機構(gòu)批準 Kanuma 用于治療溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥(LAL-D)患者宁线。他們還批準 Strensiq 用于治療小兒發(fā)病低磷酸酯酶(HPP)去柿,這款藥物是 Alexion 公司通過收購獲得的。該療法曾獲得美國食品和藥物管理局的突破性認證僻一,目前該公司正在等待美國批準的決定幅裳。

「這幾年對我們來說是非常重要的,」Alexion 公司首席執(zhí)行官 Hallal 表示冀肆,「我們從一個只有單一產(chǎn)品的制藥公司轉(zhuǎn)變成有 3 款主要產(chǎn)品的制藥公司铆寓,從第一種藥物上市到現(xiàn)在只有八,九年的時間凄恤×牝撸」

LAL-D 是一個進行性代謝類疾病,往往會導致肝功能衰竭嘿辟,多種器官損傷和過早死亡舆瘪。HPP 也是一個進行性代謝類疾病,可導致骨畸形红伦,骨折和其他骨骼異常英古,以及肌無力,癲癇發(fā)作昙读,疼痛召调,呼吸衰竭,導致嬰兒和兒童死亡蛮浑。這兩種疾病在一般人群中發(fā)生的概率在每百萬 20 以下唠叛,被定義為超罕見疾病。

Hallal 預計陵吸,Kanuma 最終將產(chǎn)生超過 10 億美元的年銷售額。但他拒絕給出一個 Strensiq 的銷售額預測值介牙。隨著對疾病認識的不斷提高壮虫,他預計該藥物將有一個緩慢的銷售額增長,但確診患者是公司面臨的最大挑戰(zhàn)之一环础。

「患者和醫(yī)生獲取到藥物需要時間囚似,」Hallal 表示,「我們進行上市后岗翔,通常一次只有一個病人幌蹈。」Hallal 稱蹲鱼,Alexion 公司的目標是讓新藥在美國和其他地方以類似的價格銷售转迷。「美國地區(qū)的價格應該相似哲耐,」他稱乞易。

Alexion 公司為 Synageva 支付的金額超過其市場價值的兩倍以上,這引起了華爾街的批評。但此舉讓 Alexion 公司成為多產(chǎn)品公司毕蠢,擁有更大的產(chǎn)品線幫助發(fā)展吝沃。該公司表示,Synageva 交易將在 2018 年為公司增加利潤雁唁。

Alexion 公司銷售的 Soliris 可治療兩種罕見疾病俱竭,每年的花費約 50 萬美元。該藥物在 2014 年的銷售額為 22.3 億美元车份。Soliris 正在進行的后期階段試驗測試了其他三個罕見疾病谋减,預計今年會得到另一種酶替代療法的前期數(shù)據(jù)。此外躬充,Hallal 稱逃顶,「我們?yōu)?/span> Synageva 額外增加了 12 個臨床前試驗項目以補充我們的產(chǎn)品線〕渖酰」

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