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來源：生物探索??? 2015-8-26

8月24日，FDA批準了Promacta藥物用于治療血小板數(shù)量異常低下兒童患者（年齡為一歲以上），該疾病是一種罕見的血液疾病袁挟，稱為慢性免疫性血小板減少紫癜（ITP）。當兒童患者使用其他ITP藥物或手術(shù)切除脾臟后沒有反應(yīng)時可使用該藥物進行治療捆牍。

孤兒藥Promacta獲批，預(yù)示FDA全力發(fā)展兒科血液學和腫瘤學的治療領(lǐng)域

FDA授予Promacta為孤兒藥名稱绳粮，因為它治療的是一種罕見疾病ITP跃躯。ITP是由血小板數(shù)量異常低導(dǎo)致的一種疾病。沒有足夠的血小板需天，皮膚下唯久、粘膜或者身體的其他地方可能會出血。Promacta是由諾華在新澤西漢諾威制造猩禀。

孤兒藥的指定可激勵財務(wù)政策吕罩，如稅收抵免、減免患者費用躯橡、取消市場獨銷性等等跳，促進罕見病藥物的開發(fā)。FDA藥物評價研究中心血液學和腫瘤學產(chǎn)品主任Richard Pazdur博士說廉屑，對Promacta 的批準表明FDA想要全力發(fā)展兒科血液學和腫瘤學的治療領(lǐng)域萌狂。

雙盲評估：孤兒藥Promacta的療效以及安全性

Promacta有助于提高血小板的數(shù)量，可作為口服藥片或與水混合作為1至5歲兒童的口服藥劑怀泊。2008年該藥物首次獲批用于治療ITP成年人患者茫藏。Promacta僅適用于血小板減少程度和臨床狀況增加出血風險的ITP患者。Promacta常見的副作用是引起一歲以上兒童呼吸道或鼻子咽喉感染（癥狀包括發(fā)燒霹琼、咳嗽务傲、鼻塞、流鼻涕碧囊、喉嚨痛树灶、腹瀉、腹痛糯而、皮疹和肝酶升高）。

對Promacta治療1至17歲ITP患者的療效和安全性進行雙盲評估泊窘，有159名參與者熄驼，評估目的是判斷血小板數(shù)量最終是否會增加。

在第一次試驗中（人數(shù)67人）烘豹，患者被隨機分配接受七周的Promacta治療或安慰劑治療瓜贾。在服用Promacta治療小組中，62%的患者在1到6周內(nèi)血小板的數(shù)量有提高，而對照組只有32%的患者有類似現(xiàn)象誊殊。在第二次試驗中（數(shù)量92）跺鬼，患者被隨機分配接受每日一次的Promacta治療或安慰劑治療，周期為13周鱼练。結(jié)果在服用Promacta治療小組中墩沸，41%的患者在5-12周內(nèi)八周中至少有六周有血小板數(shù)量增加的跡象，而對照組中這個比例只為3%响攘。

該藥物對1歲以下ITP患者或兼患有慢性病型肝炎和再生障礙性貧血患者的療效以及安全性目前尚未確定址嘴。