來源:生物谷??? 2015-8-21
繼7月底獲得美國FDA批準(zhǔn)之后,瑞士制藥巨頭諾華(Novartis)開發(fā)的抗癌藥Odomzo(sonidegib穆烹,200mg)近日再獲歐盟批準(zhǔn),用于不適合手術(shù)治療或放射治療的局部晚期基底細(xì)胞癌(laBCC)成人患者的治療节讹。此前,Odomzo已獲得澳大利亞和瑞士批準(zhǔn)敞灸,并于今年6月25日獲得歐盟CHMP建議批準(zhǔn)的積極意見漾肩。
基底細(xì)胞癌(BCC)是一種最常見的皮膚癌,約占非黑色素瘤皮膚癌的80%以上区酷,該病常發(fā)于頭頸部顿墨,鼻子是最常見部位。局部晚期是指BCC從最初部位擴(kuò)散至附近組織绎瓣,可導(dǎo)致高度毀容稼孤,從身體和精神雙方面對(duì)患者帶來嚴(yán)重影響。晚期BCC約占BCC病例的1-10%堵忌。盡管BCC通成仁觯可在早期階段確診并治療,但約3%的患者在治療5年后病情復(fù)發(fā)杯道。由于人口老齡化匪煌、紫外線暴露增加等因素,BCC的發(fā)病率每年上升10%左右党巾,該病在全球范圍內(nèi)的發(fā)病率預(yù)計(jì)在0.003%-0.55%萎庭。
盡管BCC很少發(fā)展為晚期,但一旦進(jìn)展到這一階段幾乎沒有治療選擇齿拂。Odomzo將為局部晚期BCC群體提供一種新的非侵入性治療方案驳规,為這類患者帶來新的生活希望。
Odomzo的獲批署海,是基于一項(xiàng)國際多中心隨機(jī)雙盲II期BOLT研究中所取得的可持續(xù)的客觀緩解率(ORR)數(shù)據(jù)吗购。該研究在不適合局部治療的局部晚期基底細(xì)胞癌(laBCC)或轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌(mBCC)成人患者中開展,評(píng)估了Odomzo 200mg和800mg劑量的療效和安全性砸狞。經(jīng)中心審查委員會(huì)評(píng)定的數(shù)據(jù)顯示捻勉,200mg劑量組客觀緩解率(ORR)為56%,其中完全緩解率(CR)為5%刀森,部分緩解率(PR)為52%踱启;經(jīng)研究人員評(píng)定的數(shù)據(jù)顯示ORR為71%,其中CR占9%研底,PR占62%庵恨。目前,中位緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到鸠头。中心審查委員會(huì)評(píng)定的中位無進(jìn)展生存期為22個(gè)月镇盛,研究人員評(píng)定的無進(jìn)展生存期為19個(gè)月。此外诱价,無證據(jù)表明800mg劑量組ORR數(shù)據(jù)好于200mg劑量組卜锡。
?????? Odomzo(sonidegib,原名LDE225)是一種口服選擇性Smoothened(SMO)抑制劑涧俐。SMO是一種7次跨膜蛋白歉赴,調(diào)控Hedgehog(Hh)信號(hào)通路,該通路在干細(xì)胞維持偶村、組織修復(fù)柄午、晚期基底細(xì)胞癌中發(fā)揮關(guān)鍵作用。目前娶架,諾華正在調(diào)查sonidegib用于多種疾病的治療爽咒,包括骨髓纖維化、白血病及實(shí)體瘤(如胰腺癌窿侈、乳腺癌和非小細(xì)胞肺癌)炼幔。