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2023年8月21日紧寺，和黃醫(yī)藥(中國)有限公司 (簡稱“和黃醫(yī)藥”或“HUTCHMED”) 宣布索樂匹尼布探索用于治療成人原發(fā)免疫性血小板減少癥 (ITP) 的ESLIM-01中國關(guān)鍵性III期研究已達(dá)到持續(xù)應(yīng)答率這一主要終點以及所有的次要終點仆抵。和黃醫(yī)藥計劃于2023年年底左右提交新藥上市申請驶俊。

索樂匹尼布于2022年1月獲中國國家藥品監(jiān)督管理局 (“國家藥監(jiān)局”) 納入突破性治療品種分别，用于ESLIM-01研究所探索的適應(yīng)癥渤愁。作為用于防治嚴(yán)重危及生命的疾病丽惭，且尚無有效防治手段或與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥物唇佳，國家藥監(jiān)局將索樂匹尼布納入突破性治療品種水惑。有鑒于此溃柑，索樂匹尼布用于治療免疫性血小板減少癥的新藥上市申請或有資格獲得優(yōu)先審評資格巴疾。

ESLIM-01研究是一項索樂匹尼布在中國開展的隨機(jī)、雙盲稀境、安慰劑對照的III期臨床試驗玲躯，共納入188名既往接受過至少一種治療的慢性成人原發(fā)免疫性血小板減少癥患者。研究于2022年12月完成患者入組鳄乏。該試驗成功達(dá)到了其主要終點跷车，即與接受安慰劑治療的患者相比，接受索樂匹尼布治療的患者的持續(xù)應(yīng)答率取得了具有臨床意義和統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善橱野。包括總體應(yīng)答率和安全性在內(nèi)的所有次要終點亦已達(dá)到朽缴。完整的研究數(shù)據(jù)將提交于近期的學(xué)術(shù)會議上發(fā)表善玫。

索樂匹尼布是一種用于治療血液惡性腫瘤和自身免疫性疾病的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶 (“Syk”) 抑制劑不铆。Syk是Fc受體和B細(xì)胞受體信號傳導(dǎo)通路的關(guān)鍵組成部分蝌焚。免疫性血小板減少癥是一種導(dǎo)致出血風(fēng)險增加的自身免疫疾病。令人鼓舞的概念驗證數(shù)據(jù)已于2021年美國血液學(xué)會 (ASH) 年會1上公布誓斥，并于 2023 年 6 月發(fā)表于《柳葉刀 · 血液病學(xué) (The Lancet Haematology) 》只洒。2

慢性成人原發(fā)免疫性血小板減少癥是一種可能長期存在的異質(zhì)性疾病，并且仍然非常需要新的治療方法劳坑。索樂匹尼布為這些既往接受過至少一種治療的患者提供了一種潛在的新療法毕谴。我們非常高興看到 ESLIM-01 研究取得積極結(jié)果，并感謝參與這項研究并幫助實現(xiàn)這一成就的患者距芬、他們的家人以及醫(yī)護(hù)人員霉尊。

和黃醫(yī)藥研發(fā)負(fù)責(zé)人及首席醫(yī)學(xué)官

石明博士

該研究達(dá)到了主要終點和所有次要終點，同時表現(xiàn)出良好的耐受性以及每日一次口服給藥的便利性珍催，我對索樂匹尼布可能成為一種潛在的免疫性血小板減少癥治療選擇督赡，為患者尋求更好的生活帶來希望感到樂觀。

ESLIM-01研究的聯(lián)合主要研究者及

科學(xué)指導(dǎo)委員會成員禾底、

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院

楊仁池教授

許多復(fù)發(fā)性或難治性免疫性血小板減少癥患者在日常生活中因為疾病以及管理他們的用藥背負(fù)沉重的負(fù)擔(dān)磷可。我很高興有機(jī)會為我們的患者提供另一種治療選擇，幫助他們更好地應(yīng)對疾病据鼓。

ESLIM-01研究的聯(lián)合主要研究者及

科學(xué)指導(dǎo)委員會成員荸刁、

華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院

胡豫教授

關(guān)于索樂匹尼布

索樂匹尼布是一種新型、選擇性的Syk抑制劑弦银，每日一次口服用藥态措。Syk作為B細(xì)胞受體和Fc受體信號傳導(dǎo)通路中的一個關(guān)鍵蛋白，是多種亞型的B細(xì)胞淋巴瘤及自身免疫疾病的成熟治療靶點宦衡。于《柳葉刀 · 血液病學(xué)》上發(fā)表的中國I/II期研究結(jié)果顯示桑抱，索樂匹尼布為經(jīng)治的免疫性血小板減少癥患者帶來快速且持久的血小板計數(shù)改善。在接受每日一次300mg的II期臨床試驗推薦劑量 (“RP2D”) 的20名患者中尼荆，8名 (40%) 患者出現(xiàn)持續(xù)應(yīng)答藏澳，即在研究的第14至24周期間，6次隨訪中至少有4次的血小板計數(shù)大于或等于50x109/L耀找。所有20名患者既往均曾接受過糖皮質(zhì)類固醇激素治療，其中15名既往曾接受過血小板生成素或血小板生成素受體激動劑治療业崖。在研究的前8周內(nèi)接受RP2D治療的16名患者的出現(xiàn)應(yīng)答 (定義為首次血小板計數(shù)達(dá)到大于或等于30x109/L) 的中位時間為1.1周野芒。41名在研究的第24周期間接受任何劑量治療的患者中，3名 (7%) 因治療期間不良事件 (TEAE) 導(dǎo)致劑量減少或中斷双炕，但未出現(xiàn)停藥狞悲。截至整個研究的24周內(nèi)撮抓，未出現(xiàn)發(fā)生于超過一名患者的3級或以上治療期間不良事件。索樂匹尼布目前正在臨床研究中摇锋，其安全性和療效尚未得到任何監(jiān)管機(jī)構(gòu)的評估丹拯。

和黃醫(yī)藥目前擁有索樂匹尼布在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。除了免疫性血小板減少癥外荸恕，索樂匹尼布用于治療溫抗體性自身免疫性溶血性貧血 (NCT05535933) 和惰性非霍奇金淋巴瘤 (NCT03779113) 的研究亦在進(jìn)行中乖酬。

關(guān)于免疫性血小板減少癥（ITP）

免疫性血小板減少癥是一種自身免疫疾病，表現(xiàn)為血小板受免疫性破壞以及血小板生成減少洪洪。免疫性血小板減少癥的患者有著更高的過度出血和瘀傷風(fēng)險先俐。3 免疫性血小板減少癥還與疲乏 (成年免疫性血小板減少癥患者中報告率多達(dá)39%) 和生活質(zhì)量受損有關(guān)。4-8 成人原發(fā)免疫性血小板減少癥的發(fā)病率估計為每年每10萬成人中有3.3名极谚，患病率為每10萬成人中有9.5名坷字。9根據(jù)上述患病率數(shù)據(jù)，中國估計約有110,000 名原發(fā)免疫性血小板減少癥患者疲些。在除中國以外的主要醫(yī)藥市場中通肋，據(jù)估計有多達(dá) 145,000 名慢性免疫性血小板減少癥患者。10

成人免疫性血小板減少癥是一種異質(zhì)性疾病眷抠，即使接受現(xiàn)有最佳治療璃蓬，仍可持續(xù)數(shù)年，并且治愈率較低恍肢。盡管現(xiàn)時已有數(shù)種不同作用機(jī)制的治療方法匈歼，但慢性疾病仍是一個難題。許多患者出現(xiàn)耐藥性而容易復(fù)發(fā)摧辣。11 因此飞校，目前仍有大量對現(xiàn)有治療反應(yīng)不佳的患者人群，急需新的治療方法旨袒。

由于免疫性血小板減少癥的血小板破壞是和Syk調(diào)控的細(xì)胞吞噬與Fcγ受體結(jié)合的血小板有關(guān)汁针，因此Syk抑制劑可能成為頗具前景的免疫性血小板減少癥療法。12

參考資料：

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