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2024年1月9日豹恶，專注于新型基因編輯技術(shù)的創(chuàng)新生物醫(yī)藥科技企業(yè)正序生物（上海）自主研發(fā)的針對β-地中海貧血癥的堿基編輯藥物“CS-101注射液”臨床試驗(yàn)（IND）申請獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）受理（受理號：CXSL2400021）终距。

CDE公示信息

關(guān)于正序生物

正序生物（CorrectSequence Therapeutics）是一家專注于新型基因編輯技術(shù)的生物醫(yī)藥科技公司旭等，致力于利用世界先進(jìn)的堿基編輯體系句携，為罹患嚴(yán)重疾病的人們開發(fā)突破性精準(zhǔn)療法，造福人類健康庸尚。

公司基于以變形式堿基編輯器tBE為代表的自主IP堿基編輯系統(tǒng)搭建了融合多治療領(lǐng)域的新藥發(fā)現(xiàn)平臺喇暴，可長期開發(fā)和篩選針對多種遺傳性疾病或罕見病的有效治療靶點(diǎn)。所創(chuàng)建的多種精準(zhǔn)療法换乙，在動物體內(nèi)實(shí)現(xiàn)了疾病治療靶點(diǎn)上的高效的編輯效率和未檢出脫靶的安全性倍熄。目前，已經(jīng)針對遺傳疾病膀娱、腫瘤混检、代謝疾病、感染性疾病等布局了近10條管線稼注，并正在全力推進(jìn)臨床IND管線写并。

正序生物孵化自上海科技大學(xué)栓堕，擁有世界一流的創(chuàng)新技術(shù)平臺和管線研發(fā)能力于嚼。在中國科學(xué)院上海高等研究院和上海細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)園擁有先進(jìn)的研發(fā)和生產(chǎn)中心，在北京華貿(mào)中心設(shè)立有臨床注冊和運(yùn)營中心阶质。目前贫怀，公司匯聚了數(shù)十位來自全球基因治療技術(shù)開發(fā)、藥物研發(fā)糕伐、工藝開發(fā)與生產(chǎn)、臨床開發(fā)和質(zhì)量與合規(guī)等領(lǐng)域的優(yōu)秀生物醫(yī)藥專家蘸嘶，管理團(tuán)隊(duì)和科研團(tuán)隊(duì)擁有平均十年以上工業(yè)界經(jīng)驗(yàn)良瞧，碩士及以上學(xué)位比例超過40%，核心技術(shù)人員畢業(yè)于國內(nèi)外頂尖名校训唱。

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