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重癥肌無力（myasthenia gravis瞄沙，MG）是一種以骨骼肌無力為特征的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病鸭限，全球患病率約為15~25/10萬人土童∥郑患者常有眼瞼下垂和復(fù)視等眼外肌無力表現(xiàn)鹃栽，絕大多數(shù)患者會出現(xiàn)眼肌以外的癥狀兼都，發(fā)展為全身型重癥肌無力（gMG）掺薪，明顯影響患者的工作狀態(tài)和生活質(zhì)量蔫迅，嚴重者發(fā)生肌無力危象而危及生命翅栖。2018年贤方，全身型重癥肌無力被納入中國《第一批罕見病目錄》。

近日谅褪，重癥肌無力患者迎來了一個振奮的消息献甘。3月4日，國際頂級醫(yī)學(xué)期刊JAMA Neurology（影響因子：29）在線刊登了和鉑醫(yī)藥在研療法巴托利單抗（batoclimab）的一項III期臨床研究結(jié)果张抄，研究數(shù)據(jù)顯示出巴托利單抗在治療重癥肌無力的有效性和安全性方面的不俗實力砂蔽。

截圖來源：JAMA Neurology

“難以傳遞”的神經(jīng)信號

已有研究表明洼怔，抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（MuSK）IgG等抗體在重癥肌無力發(fā)生、發(fā)展中扮演了重要的角色左驾。這些致病性IgG抗體會干擾神經(jīng)遞質(zhì)聚集镣隶、功能發(fā)揮，以及神經(jīng)-肌肉接頭信號傳遞诡右。無法傳遞的神經(jīng)信號安岂，使得日常生活中簡單的動作變得愈發(fā)困難，嚴重影響患者的生活質(zhì)量稻爬。

從病理生理機制出發(fā)嗜闻，減少致病性自身抗體（IgG）是治療MG最直接的解決方案。新生兒Fc受體（FcRn）是一種細胞受體桅锄，它能夠結(jié)合IgG琉雳，在防止IgG抗體（包括致病性IgG抗體）降解方面發(fā)揮著關(guān)鍵作用。這也為重癥肌無力的治療提供了新的思路友瘤。

巴托利單抗：加速清除致病性IgG翠肘，持續(xù)改善患者癥狀

巴托利單抗是一種新型全人源抗FcRn單克隆抗體，可阻斷FcRn-IgG相互結(jié)合虏向，加速體內(nèi)IgG档广，包括致病性IgG的清除。基于這一全新的作用機制皇腮，該療法有望為包括重癥肌無力在內(nèi)的眾多致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病帶來新一代療法悄针。

這項由中國27家研究中心共同參與開展的隨機、雙盲据值、安慰劑對照平行研究铛邦，共納入132例全身型重癥肌無力成人患者，其中131例AChR/MuSK抗體陽性患者瘾歉。這些患者隨機分配至巴托利單抗治療組和安慰劑組紫鳄，進行以6周為一個周期的皮下注射治療，以患者重癥肌無力日常生活量表（MG-ADL）得分較基線的變化情況沧宠，評估巴托利單抗治療對疾病癥狀的持續(xù)改善效果灸蛤。

快速起效，治療組MG-ADL持續(xù)改善率顯著高于對照組

研究數(shù)據(jù)顯示蕾奴，在治療開始的第二周险毁，巴托利單抗治療組患者MG-ADL評分改善率曲線就與對照組產(chǎn)生了明顯的分離，這提示巴托利單抗治療能夠快速起效们童，發(fā)揮癥狀改善效果辱揭。在第43天，結(jié)束了第一個治療周期后病附，巴托利單抗治療組的ADL評分持續(xù)改善率（ADL評分較基線改善3分且連續(xù)持續(xù)4周的比例）達58.2%（39/67）问窃，顯著高于對照組（31.1%，20/64）完沪，提示巴托利單抗治療能夠顯著改善患者癥狀域庇，且具有可持續(xù)的治療效果。此外覆积，在第一個治療周期中听皿，巴托利單抗治療組患者達到最輕微癥狀表現(xiàn)（MSE，定義為ADL評分為0或1）的比例為25.4%（17/67）宽档，遠高于對照組4.7%（3/64）尉姨。

在MG定量評分（QMGs）、MG復(fù)合評分（MGC）吗冤、15項重癥肌無力生活質(zhì)量評分（MG-QOL15r）分析中卓召，巴托利單抗治療組與對照組也呈現(xiàn)了相似的趨勢，這些額外證據(jù)進一步提示了巴托利單抗治療效果的可靠性沐虐。

▲ 抗體陽性患者在第一個治療周期的量表評分情況（圖片來源：參考文獻[1]）

巴托利單抗治療的安全性和耐受性良好

在治療期間伶摄，巴托利單抗治療組與對照組治療后出現(xiàn)的不良事件（TEAEs）發(fā)生率相近，總體耐受性和安全性數(shù)據(jù)良好阴些。

巴托利單抗臨床試驗首席研究者历劣、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波教授表示：

“

在重癥肌無力治療領(lǐng)域，本研究是中國首個具有積極結(jié)果的III期臨床研究佣深。時值新冠疫情期間根丈，所有研究者、申辦方和受試者共同努力吉蔬，克服了種種困難抹寿，僅用了10.5個月就完成全部入組，16個月完成雙盲隨機對照期研究贫巴。這是中國重癥肌無力專病醫(yī)生緊密合作的成果厦嘹，填補了國內(nèi)空白，標(biāo)志著中國重癥肌無力治療的臨床研究也步入了循證醫(yī)學(xué)時代炕婶，用高質(zhì)量的研究結(jié)果為FcRn拮抗劑治療重癥肌無力提供了來自中國人群的數(shù)據(jù)姐赡，進一步證實了該類藥物療效和安全性的穩(wěn)健，具有里程碑意義柠掂。

”

和鉑醫(yī)藥創(chuàng)始人项滑、董事長兼首席執(zhí)行官王勁松博士表示：

“

巴托利單抗是首個擁有大中華地區(qū)完整數(shù)據(jù)的抗FcRn療法，其研究結(jié)果成功發(fā)表于國際頂級醫(yī)學(xué)期刊JAMA Neurology涯贞，反映出這一突破性療法在致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病領(lǐng)域的巨大潛力枪狂，也為廣大重癥肌無力患者帶來了新的希望。我謹代表公司宋渔，對所有參與本次臨床研究的研究者州疾、患者及家人致以最真摯的感謝辜限。患者需求始終是和鉑醫(yī)藥關(guān)注的核心焦點严蓖，憑借與眾多杰出臨床研究團隊的通力合作薄嫡，以及公司內(nèi)部團隊的專業(yè)能力和豐富經(jīng)驗，我們期待以更強勁的創(chuàng)新研發(fā)能力颗胡，持續(xù)加速全球臨床管線開發(fā)毫深，解決當(dāng)下未滿足的臨床需求，讓以巴托利單抗為代表的眾多創(chuàng)新成果盡快惠及全球病患缩毯。

”

關(guān)于和鉑醫(yī)藥

和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK）是一家專注于腫瘤及免疫性疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥研發(fā)及商業(yè)化的全球化生物制藥企業(yè)径以。公司通過自主研發(fā)、聯(lián)合開發(fā)及多元化的合作模式快速拓展創(chuàng)新藥研發(fā)管線察遇。

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參考文獻：

[1] Yan C, Yue Y, Guan Y, et al. Batoclimab vs Placebo for Generalized Myasthenia Gravis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Neurol. 2024 Mar 4:e240044. doi: 10.1001/jamaneurol.2024.0044. Epub ahead of print. PMID: 38436998; PMCID: PMC10913013.

[2] 中國免疫學(xué)會神經(jīng)免疫分會,常婷,李柱一,等. 中國重癥肌無力診斷和治療指南(2020版). 中國神經(jīng)免疫學(xué)和神經(jīng)病學(xué)雜志,2021,28(1):12. doi:10.3969/j.issn.1006-2963.2021.01.001.

[3] 關(guān)于公布第一批罕見病目錄的通知. 2018-5-11. https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2018-12/31/content_5435167.htm

[4] 李海峰,王琳,高翔,等. 重癥肌無力嚴重程度新量表的形成與信度效度評價. 中華神經(jīng)科雜志,2018,51(6):430-437. doi:10.3760/cma.j.issn.1006-7876.2018.06.006.

[5] 吳慧,趙重波,奚劍英,等. 15項重癥肌無力生活質(zhì)量量表漢語版在成人重癥肌無力患者中的評估研究.中國臨床神經(jīng)科學(xué),2018,26(5):502-507. doi:10.3969/j.issn.1008-0678.2018.05.005.