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2024 年 3 月 29 日援所，中國上阂〔—禮邦醫(yī)藥（“禮邦”或“公司”）弯淘，一家專注于開發(fā)治療腎臟疾病及相關慢性病創(chuàng)新藥物的綜合性生物制藥公司狮善，宣布其在研創(chuàng)新藥物 AP303 獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認定，用于治療常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）碟荐。

“我們非常高興 AP303 被 FDA 授予孤兒藥資格∮纯冢”禮邦聯(lián)合創(chuàng)始人逃净、董事長兼首席執(zhí)行官夏國堯博士評論道，“這對于禮邦醫(yī)藥以及我們?yōu)榻鉀Q ADPKD 疾病未滿足的臨床需求所做的努力而言都是一個重要里程碑棠雌。我們會努力推進 AP303 項目萨羽，為 ADPKD 患者提供更多的治療選擇⊙牵”AP303 是禮邦醫(yī)藥自行研發(fā)的創(chuàng)新藥物钙径，在 ADPKD 小鼠模型中觀察到腎臟存活率提高，并已完成其在健康受試者中的首次人體試驗卒赖，準備進行 ADPKD Ⅱ 期臨床研究踊嘲。

ADPKD 在新生兒中的患病率約為四百分之一到千分之一；該疾病是導致終末期腎菜濉（ESKD）需接受腎臟替代治療的重要原因[1]疏菩。此次孤兒藥認定顯示出治療 ADPKD 的迫切臨床需求，以及 AP303 未來為患者提供更多治療手段的潛力刨仑。

孤兒藥資格認定是 FDA 對符合條件的用于預防郑诺、治療及診斷罕見病的藥物授予的一種資格認定，旨在支持治療杉武、診斷或預防影響美國不到 200,000 人的罕見疾病或病癥的潛在新藥的開發(fā)和評估辙诞。這樣的資格認定為促進罕見疾病治療的開發(fā)提供了激勵措施，包括在藥物上市的市場獨占權轻抱、臨床研究費用稅收減免以及免除上市申請費用等飞涂。

參考文獻

[1] Bergmann, C., Guay-Woodford, L.M., Harris, P.C. et al. Polycystic kidney disease. Nat Rev Dis Primers 4, 50 (2018). https://doi.org/10.1038/s41572-018-0047-y

關于常染色體顯性多囊腎病（ADPKD）

ADPKD 是最常見的單基因腎病十拣，也是全球導致成人終末期腎病的主要原因之一封拧。其主要表現(xiàn)為腎臟囊腫不斷增大、增多夭问，破壞正常的腎臟結構和功能泽西。ADPKD 最常見的原因是多囊腎致病基因 PKD1（在 78% 的疾病譜系中）或 PKD2（在 15% 的疾病譜系中）突變。對于 ADPKD 患者的治療建議包括抗高血壓治療缰趋、飲食限制以及僅適合部分患者的藥物治療捧杉。ADPKD 患者迫切需要可治療更多患者且副作用更少的有效治療藥物以減緩患者的腎功能衰退并改善腎臟結局。

關于禮邦醫(yī)藥

2018 年初桶辉，禮邦醫(yī)藥由頂尖的腎臟病領域行業(yè)領導者孵化于中國上海募型，是一家處于臨床階段的生物制藥公司，主要致力于腎臟病以及其他相關慢性疾病創(chuàng)新藥物的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)，為慢性腎臟病及相關疾病患者提供更佳臨床治療方案哀揽。禮邦醫(yī)藥已經建立起了豐富且均衡的腎臟病新藥產品管線理斜，包括針對慢性腎病（CKD）/透析并發(fā)癥睬肮、IgA 腎病伐薯、糖尿病腎病、常染色體顯性多囊腎蚕凰摺（ADPKD）等產品诡岂，公司在研產品包括小分子藥物和生物制劑，目前多個項目處于臨床試驗階段曾瞪。