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2024年5月21日，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)正式批準鹽酸替洛利生片(鏵可思?)用于治療發(fā)作性睡病(Narcolepsy)青少年和6歲及以上兒童患者的日間過度嗜睡(EDS)或猝倒榨咐。這是替洛利生在成人發(fā)作性睡病之外伞让，在我國獲批的第二個適應癥。

針對發(fā)作性睡菜撼隆（Narcolepsy）魄懂，鹽酸替洛利生片（鏵可思?）是唯一在中國獲批的創(chuàng)新藥熊楼，也是唯一的非精麻管控類藥物鸭叙，還是唯一已上市的可單藥使用改善多個核心癥狀的指南推薦用藥觉啊。2023年2月，替洛利生已在歐洲獲批兒童及青少年適應癥沈贝。此次替洛利生在國內(nèi)新適應癥的獲批杠人，將進一步為我國兒童和青少年發(fā)作性睡病患者帶來安全、有效和便捷的治療選擇宋下，結(jié)束該群體長期以“超說明書”和“紅處方”用藥為主的困境嗡善。

發(fā)作性睡病

發(fā)作性睡病(Narcolepsy)是全球公認的罕見病，已于2023年9月被納入我國《第二批罕見病目錄》岖酸。發(fā)作性睡病是一種罕見的睡眠/覺醒障礙疾病皆坚，通常被認為是終身性疾病揪馅，多于兒童期（8~10歲）起病，臨床上以日間過度嗜睡(excessive daytime sleepiness捡霹，EDS)、猝倒(cataplexy)瞬拆、入睡前幻覺卧袄、睡眠癱瘓和夜間睡眠紊亂為主要核心癥狀。

發(fā)作性睡病嚴重影響患者的身心健康和學習削父、工作能力纸谤，患者隨時面臨過度嗜睡和猝倒帶來的生命威脅，為社會帶來不可估量的勞動力損失和公共安全影響朗夺，未被滿足的治療需求極大讲稀。

根據(jù)《中國發(fā)作性睡病患者疾病經(jīng)濟負擔與生命質(zhì)量研究》，我國超過一半的發(fā)作性睡病患者存在誤診經(jīng)歷背哎，通常被誤診為精神或心理障礙葱峡，多數(shù)患者為了確診疾病曾輾轉(zhuǎn)去多家醫(yī)院就診，兒童/青少年患者平均確診時長為0.7年龙助。同時砰奕，兒童及青少年患者有極其強烈的治療需求，在滿分為10分的需求評估中提鸟，患者/家屬的平均評分為9.3分军援。然而，大部分接受現(xiàn)有藥物治療的患者對治療的滿意程度都不高称勋，且存在藥物治療可持續(xù)性的困擾胸哥。此前，在我國上市的常用藥物均無兒童或青少年發(fā)作性睡病適應癥赡鲜，且多數(shù)為一類精神藥品空厌，處方管理嚴格，患者用藥極其不方便蝗蛙，極大降低了該人群的治療可及性蝇庭。

鏵可思?（鹽酸替洛利生片）

替洛利生是全球首個成藥的選擇性組胺3（H3）受體反向激動劑，無成癮性捡硅，單藥使用可改善發(fā)作性睡病的多個核心癥狀哮内。替洛利生在歐洲藥品管理局(EMA)和美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)分別獲得了孤兒藥認定，并被美國FDA認定為突破性治療藥物讶瘩。

2023年6月30日达植，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)正式批準鹽酸替洛利生片(鏵可思?)用于治療發(fā)作性睡病(Narcolepsy)成人患者的日間過度嗜睡(EDS)或猝倒。2024年5月21日欺划，國家藥品監(jiān)督管理局正式批準鹽酸替洛利生片(鏵可思?)新增適應癥轿侍，可用于青少年和6歲及以上兒童患者的日間過度嗜睡(EDS)或猝倒酒尝。針對該適應癥的上市申請此前被CDE以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”為由納入優(yōu)先審評皿腾。

針對發(fā)作性睡病迫手，替洛利生是首個也是唯一在我國獲批的創(chuàng)新藥。在全球范圍內(nèi)索廊，替洛利生也是唯一獲得發(fā)作性睡病適應癥的非精麻管控類藥物舒搬，并同時被美國、歐洲和中國指南一致推薦政辕，既可單藥一線治療多個核心癥狀疤信，也可聯(lián)用其它藥物治療發(fā)作性睡病。《中國發(fā)作性睡病診斷與治療指南(2022版)》推薦替洛利生為首選藥物淹遵，針對發(fā)作性睡病的多個核心癥狀如“日間過度嗜睡”口猜、“猝倒”、“入睡前幻覺”和“睡眠癱瘓”透揣，也都給予替洛利生最高推薦和證據(jù)級別济炎。替洛利生是指南推薦用藥中唯一在我國獲批上市的藥品。

替洛利生在兒童和青少年患者中表現(xiàn)出顯著的療效和可靠的安全性辐真。在6～18歲發(fā)作性睡病兒童和青少年患者中冻辩，進行了一項III期雙盲、多中心拆祈、隨機恨闪、安慰劑對照試驗，共有110例患者入組研究放坏，治療8周后：

主要終點分析：Ullanlinna發(fā)作性睡病量表總評分中（UNS咙咽，用于測量發(fā)作性睡病癥狀的強度和頻率，分數(shù)越高表示癥狀越嚴重）淤年，替洛利生組從基線至治療結(jié)束減少了6.36分钧敞，而安慰劑組為2.46分，p＝0.0073蛙陆，治療組之間的差異具有統(tǒng)計學意義笨迂，表明替洛利生在控制發(fā)作性睡病上的療效顯著優(yōu)于安慰劑。

次要終點分析：兒童日間嗜睡量表（PDSS）和清醒維持試驗（MWT）評價結(jié)果均表明替洛利生的療效顯著優(yōu)于安慰劑买鹊。此外捍彼，替洛利生在UNS-EDS（UNS-日間過度嗜睡）和UNS-CTP（UNS-猝倒）分項評分的結(jié)果均優(yōu)于安慰劑。

安全性：替洛利生在兒童和青少年患者中表現(xiàn)出良好的安全性特征筑卑，研究期間大多數(shù)AE為輕至中度蒜猎，未發(fā)生SAE和因TEAE導致的停藥。不同年齡亞組（6～11歲 vs 12～18歲）的安全性特征無差異。

專家寄語

韓芳 教授

亞洲睡眠協(xié)會主席

世界睡眠協(xié)會秘書長

北京大學人民醫(yī)院睡眠醫(yī)學科

目前川麦，我國約有70萬名左右發(fā)作性睡病患者显憾，超過三分之二在七八歲左右發(fā)病，經(jīng)常不分場合善歌、不可控制的白天犯困件塌，對兒童青少年的學業(yè)和成長造成嚴重損害。通過不斷的國際學術交流吸哩，中國發(fā)作性睡病診治也進入了快速發(fā)展期捧颅，在短時間內(nèi)，成人和兒童青少年都有了適應癥內(nèi)國際主流的藥物解決方案较雕，這為我們在這一疾病的診治上與國際同步創(chuàng)造了有利條件。

詹淑琴 教授

中國睡眠研究會副理事長挚币、

睡眠障礙專業(yè)委員會主任委員

首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科

在政府關注關愛罕見病群體的政策背景下亮蒋，從第一個成人發(fā)作性睡病適應癥治療藥物替洛利生獲批，到進入國家第二批罕見病目錄妆毕，到納入國家醫(yī)保目錄慎玖，再到新增6-18歲兒童青少年適應癥，一年內(nèi)跨越4個重要里程碑笛粘，中國發(fā)作性睡病的患者不斷迎來福音趁怔。替洛利生對睡病多個癥狀的有效控制和良好安全性，且非精神管控屬性薪前，將推動越來越多的患者及時就診润努，早日回歸正常的學習、工作和生活示括。

伍妘 教授

首都醫(yī)科大學北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科

替洛利生獲批兒童青少年適應癥是一件令人備受鼓舞的事情铺浇，改善了兒童發(fā)作性睡病無藥可用的狀態(tài)，是兒童發(fā)作性睡病診療的里程碑叛始。很多成人發(fā)作性睡病患者目前已經(jīng)在替洛利生的治療中獲益祷消。兒童青少年是睡病治療特別迫切的群體，適應癥的獲批讓發(fā)作性睡病兒童患者從到處找藥绣坛、配藥難的焦慮狀態(tài)中得以解放约落，也將增強兒科醫(yī)生對睡病更多的關注和信心〕驳模快速的進展得益于各界人士對兒童發(fā)作性睡病診療的關心和支持确铛，這不僅僅是發(fā)作性睡病的一個大事件，在罕見病的診療發(fā)展中也很有意義嘴符，充分體現(xiàn)了國家對罕見病群體的關懷彰碑，對健康中國的承諾和踐行。

姜艷蕊 博士

中國醫(yī)師協(xié)會兒童健康專委會秘書

中國睡眠研究會第三屆青委會常務委員

上海兒童醫(yī)學中心發(fā)育行為兒科/兒童保健科

發(fā)作性睡病發(fā)病的高峰年齡為8～12歲，患者通常會出現(xiàn)日間過度思睡（EDS）详般、猝倒初藐、睡眠癱瘓和入睡前出現(xiàn)幻覺等，從而嚴重影響兒童青少年關鍵學習和成長期玷利。之前國內(nèi)沒有適應癥治療藥物乍恐，患者長期面臨無藥可治的困境。2023年2月24日测砂，替洛利生在歐盟獲批茵烈，對現(xiàn)有適應癥進行了擴展，將青少年和6歲以上兒童納入治療范圍砌些。中國及時將替洛利生納入兒童青少年的適應癥內(nèi)呜投，將極大緩解兒童青少年睡病患者家庭治療困擾。希望有更多發(fā)作性睡病患者可以獲益存璃。

瑯鈺聲音

向宇 博士

瑯鈺集團首席執(zhí)行官

在2024年六一兒童節(jié)到來之際仑荐，替洛利生獲批兒童適應癥，十分感謝國家藥品監(jiān)管機構(gòu)送給中國發(fā)作性睡病患兒這個最好的節(jié)日禮物纵东，這也充分體現(xiàn)了政府在加強罕見病和兒童用藥保障上的決心和承諾≌痴校瑯鈺集團將全力以赴，繼續(xù)與臨床醫(yī)師偎球、相關政府機構(gòu)和所有關注發(fā)作性睡病的社會同仁一起努力洒扎，推動替洛利生更快更全面地惠及更多患者。

參考資料：

1. 中華醫(yī)學會神經(jīng)病學分會睡眠障礙學組. 中國發(fā)作性睡病診斷與治療指南（2022版）[J]. 中華神經(jīng)科雜志, 2022, 55(5): 406-420. DOI: 10.3760/cma.j.cn113694-20211228-00934.

2. Lancet Neurol. 2023 Apr;22(4):303-311. doi: 10.1016/S1474-4422(23)00036-4.

3. Yves Dauvilliers, Michel Lecendreux, Gert Jan Lammers et.al, Safety and efficacy of pitolisant in children aged 6 years or older with narcolepsy with or without cataplexy: a double-blind, randomized, placebo-controlled trial. Lancet Neurol 2023; 22: 303–11.

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5. Maski K, Trotti LM, Kotagal S, et al. Treatment of central disorders of hypersomnolence: an American Academy of Sleep Medicine clinical practice guideline. J Clin Sleep Med. 2021;17(9):1881–1893.