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中國蘇州，2024年7月8日—北号淞粒康成制藥有限公司（以下簡稱“北郝拢康成”昵乾，股票代碼“1228.HK”）幔嫂， 是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司纱昧，致力于創(chuàng)新療法的研究跪楞、開發(fā)和商業(yè)化缀去。公司于今日宣布已完成CAN103針對年齡為12歲或以上I型和III型戈謝病初始患者開展的2期臨床試驗的最后一名患者的末次訪視。

CAN103由北旱榧溃康成與藥明生物（2269.HK）在罕見病領(lǐng)域的首個合作項目缕碎，是中國首個針對戈謝病開發(fā)的已進入臨床階段的酶替代療法（ERT）。CAN103用于戈謝病I型和III型成人及兒童患者的長期治療淋叶。據(jù)弗若斯特沙利文統(tǒng)計阎曹，2020 年中國約有 3,000 名戈謝病患者。

2023年10月煞檩，CAN103在中國開展的2期臨床試驗核心部分已完成患者入組处嫌。該2期臨床試驗為隨機雙盲、劑量比較研究斟湃，以評估CAN103在初治的戈謝病患者中的有效性熏迹、安全性和藥代動力學(xué)，同時作為 CAN103 的潛在注冊性臨床試驗凝赛。

我們很高興地宣布已完成CAN103 2期臨床試驗的最后一名患者的末次訪視挫勿。這是我們邁向CAN103注冊性臨床試驗的一個重要里程碑。我們熱切期待這一結(jié)果庭授，并相信CAN103一旦獲得批準(zhǔn)琴哗，將解決中國戈謝病患者尚未得到滿足的醫(yī)療需求，為他們提供急需的創(chuàng)新療法粉只。我們衷心感謝參與試驗的患者在整個研究過程中付出的寶貴時間和不懈努力吟叙。

CAN103是正在開發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型暇鸦，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型揍丘。CAN103通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一牺胎，為位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病楞庸。該病對男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型暂一、I型（非神經(jīng)病變型）晾胡、II型（急性神經(jīng)病變型）和III型（慢性神經(jīng)病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年拐云。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的蔓姚，這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經(jīng)酰胺）的細(xì)胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中（Gaucher細(xì)胞），導(dǎo)致脾腫大坡脐，肝腫大泄私，貧血，血小板減少癥备闲，骨痛和骨折晌端，嚴(yán)重的戈謝病類型（圍產(chǎn)期致死型，II型和III型）恬砂，早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀咧纠。25年以來，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法泻骤，臨床試驗和真實世界數(shù)據(jù)表明漆羔，患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報告數(shù)據(jù)顯示狱掂，2020年在中國約有3000名戈謝病患者演痒。

北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北撼挛保康成”深牲，股票代碼1228.HK）是一家在中國領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究泛倦、開發(fā)和商業(yè)化辽松。公司目前擁有12個具有可觀市場潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括3種已獲批上市產(chǎn)品和9個在研藥物习环。這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見疾病適應(yīng)癥裸努， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導(dǎo)的疾病芍规、血友病 A绎弯、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病这毁、神經(jīng)肌肉疾病。

北憾牧校康成的新一代基因技術(shù)研發(fā)中心實驗室正在開發(fā)針對罕見遺傳病混闪，包括龐貝氏癥、法布雷病阅嘶、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法属瓣，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix讯柔、GC Pharma抡蛙、Mirum、藥明生物、Privus粗截、UMass Chan醫(yī)學(xué)院惋耙、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。

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