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Mesoblast今日宣布蝗悼，美國FDA已接受其細(xì)胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品許可申請（BLA）重新提交，用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童损痰，該申請的PDUFA日期為2025年1月7日。新聞稿指出，如果獲得批準(zhǔn)，Ryoncil將成為美國首個同種異體“現(xiàn)貨型”細(xì)胞療法蝉衣，也是首款針對18歲以下SR-aGVHD兒童患者的細(xì)胞療法。

約有50％接受同種異體骨髓移植（BMT）的患者會發(fā)生急性GVHD巷蚪。全世界每年有超過3萬名患者接受同種異體BMT治療病毡，而且這一數(shù)字還在不斷增加。在最嚴(yán)重的急性GVHD患者中屁柏，盡管接受最佳的療法治療啦膜，患者的死亡率仍高達(dá)90％。目前前联，尚無獲美國FDA批準(zhǔn)用于治療12歲以下SR-aGVHD兒童患者的療法功戚。

此前已公開的一項3期試驗結(jié)果顯示，患者接受Ryoncil治療后第28天的客觀緩解率（ORR）為69％橱孽，與45%歷史控制率相比，有統(tǒng)計學(xué)意義的顯著增加逝声。在接受至少一次輸注治療且隨訪100天的患者中愁豆，患者的死亡率為22％。而接受初始類固醇治療無效的患者第100天死亡率高達(dá)70%呀胁。

▲Mesoblast的后期臨床研發(fā)管線（圖片來源：Mesoblast官網(wǎng)）

Ryoncil是一種間充質(zhì)干細(xì)胞招狈，它通過抑制T細(xì)胞增殖，和下調(diào)促炎細(xì)胞因子和干擾素的產(chǎn)生殖吧，來調(diào)節(jié)T細(xì)胞介導(dǎo)的炎癥反應(yīng)类棍。此前，它的生物制品許可申請已獲得美國FDA授予的優(yōu)先審評資格牧返。目前堡迷，Ryoncil正在被開發(fā)用于其它疾病的治療，包含已啟動3期臨床試驗檢驗它用于治療嚴(yán)重COVID-19患者的急性呼吸窘迫綜合征的療效弥铸。

參考資料：

[1] FDA Accepts Mesoblast’s Biologics License Application (BLA) for Ryoncil? in Children With Steroid-Refractory Acute Graft-Versus-Host Disease (SR-aGVHD). Retrieved July 23, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/23/2917127/0/en/FDA-Accepts-Mesoblast-s-Biologics-License-Application-BLA-for-Ryoncil-in-Children-With-Steroid-Refractory-Acute-Graft-Versus-Host-Disease-SR-aGVHD.html

[2] U.S. FDA Advisory Committee Votes Nine to One in Favor of Remestemcel-L (Ryoncil?) for Efficacy in Children With Steroid-Refractory Acute Graft Versus Host Disease. Retrieved August 14, 2020, from http://www.globenewswire.com/news-release/2020/08/14/2078495/0/en/U-S-FDA-Advisory-Committee-Votes-Nine-to-One-in-Favor-of-Remestemcel-L-Ryoncil-for-Efficacy-in-Children-With-Steroid-Refractory-Acute-Graft-Versus-Host-Disease.html