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今日皂甘，業(yè)界知名的年度生物技術(shù)猛公司（Fierce Biotech’s 2024 Fierce 15）榜單火熱出爐。這一榜單旨在展現(xiàn)業(yè)界具有創(chuàng)新精神的生物技術(shù)公司助潭。上榜的公司極具多元性，所開發(fā)的治療模式包含細胞與基因療法连欲、小分子藥物打且、放射療法等，亦包含癌癥椅损、肥胖帘战、神經(jīng)退行性疾病等多種適應(yīng)癥。下面讓我們來了解一下今年上榜的生物醫(yī)藥新銳吉挎。

新銳公司：Abdera Therapeutics

成立年份：2020

臨床專攻：利用核藥靶向難于治療的癌癥

Abdera Therapeutics專注于開發(fā)利用靶向抗體將放射性元素輸送到腫瘤靶點的新型放射藥物斑永，該類藥物能夠調(diào)節(jié)其藥物代謝動力學以克服常規(guī)小分子或大分子蛋白的代謝局限，進而提高治療效果氨固。

該公司在2023年完成1.42億美元的A輪和B輪融資蛀埂。其靶向DLL3的在研療法ABD-147近日獲得美國FDA授予的快速通道資格，用于治療廣泛期小細胞肺癌解瀑，預計將在今年晚些時候啟動臨床試驗盾轮。該公司總裁兼首席執(zhí)行官Lori Lyons-Williams女士曾在藥明康德“BOLD：創(chuàng)新引領(lǐng)，勇赴未來”系列第3期活動中提到：“放射性藥物的力量在于非常強大且有針對性的有效載荷蛛蒙。我們相信糙箍，在未來10年左右的時間里，放射性藥物將真正改變癌癥患者的治療方式牵祟。”

新銳公司：Ascidian Therapeutics

成立年份：2020

臨床專攻：開發(fā)RNA編輯療法

Ascidian是一家聚焦于在RNA層面上深夯，替換帶有突變的外顯子，以治療各種人類疾病的公司诺苹。這一技術(shù)有潛力突破現(xiàn)有基因療法的局限咕晋，使靶向大型基因或多重突變基因成為可能。該公司的RNA外顯子編輯平臺結(jié)合了先進計算機生物學與高通量分子生物學篩選收奔，設(shè)計出的一種創(chuàng)新RNA分子掌呜。所設(shè)計的RNA含有正確的RNA序列，并可與靶標信使RNA前體（pre-mRNA）相互作用筹淫，通過反式剪接（trans-splicing）取代RNA自身所帶有的突變外顯子站辉，以達到治療的效果。

該公司進展最快的研發(fā)項目是針對ABCA4視網(wǎng)膜病的在研療法ACDN-01损姜，即將進入1期臨床試驗。近日殊霞，該公司與羅氏達成一項總額高達約18億美元的研究合作與許可協(xié)議摧阅，兩家公司將共同發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對神經(jīng)疾病的RNA外顯子編輯療法寺癌。

該公司在2023年10月完成5000萬美元的A輪融資。在2023藥明康德全球論壇上铣啰，該公司首席執(zhí)行官Romesh Subramanian博士指出绅荒，RNA領(lǐng)域的技術(shù)開發(fā)需要時間。以其公司的核心平臺為例肌搔，“20年前肝羊，關(guān)于這個技術(shù)的描述只有短短幾行∥鼻常”而這一領(lǐng)域的發(fā)展基于多種技術(shù)近20年來的發(fā)展子特，最終讓RNA療法具有成藥特征。談及RNA領(lǐng)域的未來惕衩，他表示這一領(lǐng)域仍然非嘲げ火熱，因為“人們想要為患者帶來影響”协超。

新銳公司：BigHat Biosciences

成立年份：2019

臨床專攻：利用機器學習指導新一代抗體療法開發(fā)

BigHat Biosciences擁有一個名為Milliner的人工智能（AI）抗體設(shè)計平臺履绎。該平臺可將實驗室研究與機器學習（ML）結(jié)合起來，使每種抗體從計算機設(shè)計到表達雕什、純化和表征僅需數(shù)天時間缠俺。利用BigHat的平臺，可以設(shè)計功能更復雜贷岸、具有更好生物物理特性的抗體晋修，并有助于降低優(yōu)化抗體和其他治療性蛋白質(zhì)的難度。

該公司的AI/ML模型能夠?qū)W習突變影響抗體分子特性的方式凰盔，并在BigHat的平臺上實現(xiàn)主動學習的閉環(huán)——每個工作單元完成一次從設(shè)計到表征的循環(huán)都能為下一個循環(huán)積累和提供信息墓卦，使團隊能在短時間內(nèi)快速測試和改進設(shè)計的分子。

該公司在過去兩年里已與默沙東户敬、艾伯維落剪、強生達成研究合作，利用這一技術(shù)平臺開發(fā)新一代抗體和蛋白療法尿庐。

新銳公司：Cour Pharmaceuticals

成立年份：2013

臨床專攻：自身免疫性疾病

COUR Pharmaceuticals是一家處于臨床階段的生物技術(shù)公司忠怖，致力于開發(fā)治療自身免疫性和炎癥性疾病的療法。其潛在“first-in-class”的療法基于其專有的抗原特異性免疫耐受平臺抄瑟，旨在對免疫系統(tǒng)進行重新編程凡泣，以解決免疫介導疾病的根本原因。來自多個臨床和臨床前項目的數(shù)據(jù)表明拯奔，COUR Pharmaceuticals的候選產(chǎn)品能夠誘導抗原特異性免疫耐受谭扑，具有治療多種自身免疫性和炎癥性疾病的潛力。

今年年初，該公司完成1.05億美元的A輪融資优诵。其治療重癥肌無力的在研療法CNP-106已經(jīng)獲得臨床概念驗證吟筷，它的2a期臨床試驗正在招募患者。

新銳公司：Excision BioTherapeutics

成立年份：2015

臨床專攻：利用CRISPR基因編輯技術(shù)治療HIV药阔，乙肝病毒（HBV）等病毒感染

HIV冲驶，HBV等病毒感染難以被消滅的原因之一是病毒會將自己的DNA整合到人類細胞的DNA中，讓人類細胞成為病毒基因的儲存庫译教。這導致患者需要長期杖扫、甚至終身服用抗病毒藥物，防止?jié)摲《镜膹桶l(fā)拖揩。Excision BioTherapeutics公司的技術(shù)平臺利用CRISPR基因編輯技術(shù)煎喘，將整合到細胞DNA中的病毒DNA切除，從而達到潛在治愈病毒感染的目標蒋毕。

該公司的主打在研療法EBT-101旨在切除HIV整合到人類細胞基因組中的前病毒（proviral）DNA略荡。今年5月，該公司宣布EBT-101在1/2期臨床試驗中達到安全性的主要終點歉胶，以及生物分布和免疫原性的次要終點汛兜。新聞稿表示，這一積極結(jié)果為使用CRISPR技術(shù)治療傳染病提供了寶貴洞見通今。此外粥谬，其用于治療HBV和皰疹病毒的在研療法也表現(xiàn)出體內(nèi)活性。

新銳公司：Fauna Bio

成立年份：2018

臨床專攻：肥胖癥辫塌，心肺疾病漏策，神經(jīng)退行性疾病

Fauna Bio公司名為Convergence的AI技術(shù)平臺分析來自冬眠生物學（及其他極端適應(yīng)）的保護性適應(yīng)數(shù)據(jù)，以識別人類用藥靶點臼氨。Convergence平臺利用來自452種哺乳動物（包括65種冬眠動物）的基因序列分析掺喻。主要生物庫數(shù)據(jù)包括從13種松鼠以及其它動物中，在13個獨特且高度精確的生理時間點收集的超過22種不同組織類型储矩。Fauna Bio總計收集了數(shù)千個轉(zhuǎn)錄組感耙、蛋白質(zhì)組和表觀遺傳學組。

基于這些豐富多樣的數(shù)據(jù)集持隧，Convergence整合了人類患者數(shù)據(jù)和能天然抵抗疾病動物的數(shù)據(jù)即硼，構(gòu)建了的生物醫(yī)學知識圖譜。接受這一知識圖譜的訓練腕浴，Convergence使用圖像神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)（Graph Neural Network）挑選藥物靶點圣谴。這種先進人工智能技術(shù)與獨特數(shù)據(jù)的結(jié)合，使快速發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新靶點成為可能阅六。

2023年12月母赶，該公司與禮來（Eli Lilly and Company）達成近5億美元的研發(fā)合作漂熙，利用Convergence人工智能平臺支持針對肥胖癥的臨床前藥物發(fā)現(xiàn)工作。

新銳公司：Gilgamesh Pharmaceuticals

成立年份：2019

臨床專攻：中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病

Gilgamesh Pharmaceuticals的AI賦能行為學和成像驅(qū)動技術(shù)平臺旨在加速新化學實體的開發(fā)捡奖，增強致幻劑的安全性张庄、耐受性戚绪、療效和持續(xù)時間窍蚤，駕馭致幻劑的治療作用來變革精神疾病的治療。

今年5月曙辛，該公司與艾伯維（AbbVie）達成研發(fā)合作夏植，該合作將利用艾伯維在精神病學領(lǐng)域的專長和Gilgamesh的創(chuàng)新研究平臺，以發(fā)現(xiàn)基于致幻劑的新一代精神疾病療法移鸣。Gilgamesh將獲得6500萬美元的預付款砸捏，并有資格獲得高達19.5億美元的里程碑付款。

新銳公司：iECURE

成立年份：2021

臨床專攻：鳥氨酸氨甲跸读蓿基轉(zhuǎn)移酶（OTC）缺乏癥垦藏，瓜氨酸血癥1型，苯丙酮尿癥

iECURE專注于為具有顯著未滿足需求的遺傳疾病開發(fā)創(chuàng)新體內(nèi)基因編輯療法伞访，聯(lián)合創(chuàng)始人為基因治療領(lǐng)域的先驅(qū)James Wilson教授掂骏。iECURE最初的開發(fā)項目將使用腺相關(guān)病毒（AAV）載體，將靶向特定基因的核酸內(nèi)切酶傳遞到靶標組織厚掷，側(cè)重于在細胞DNA中插入致病基因的健康拷貝弟灼，以治療嚴重遺傳病。這一治療模式的優(yōu)點在于不需要考慮患者攜帶的基因突變種類冒黑，有望使用一種療法田绑，治療攜帶多種基因突變的不同患者。

該公司籌集的資金總額已經(jīng)超過1.15億美元抡爹，其用于治療早發(fā)型OTC缺乏癥的在研療法ECUR-506已經(jīng)獲得美國掩驱、英國和澳大利亞監(jiān)管機構(gòu)的許可，即將展開臨床試驗冬竟。

新銳公司：ILiAD Biotechnologies

成立年份：2012

臨床專攻：開發(fā)創(chuàng)新百日咳疫苗和療法

ILiAD Biotechnologies是一家臨床期生物技術(shù)公司欧穴，主攻預防百日咳博德特氏桿菌（Bordetella pertussis）感染的下一代疫苗開發(fā)。其主打候選疫苗BPZE1是一款下一代鼻吸入式百日咳減毒活疫苗写掖。它的設(shè)計旨在阻斷百日咳桿菌在鼻腔的定植揖岔，防止兒童和成人患上百日咳。在臨床試驗中侥淤，它能激發(fā)針對百日咳博德特氏桿菌感染持久和全面的保護文荚。

近日發(fā)表的2b期臨床試驗結(jié)果顯示，BPZE1在6-17歲青少年中激發(fā)針對百日咳桿菌的粘膜分泌型免疫球蛋白A或侥。目前衬械，它已經(jīng)在6項臨床試驗中獲得積極結(jié)果。

新銳公司：Kimer Med

成立年份：2020

臨床專攻：開發(fā)廣譜抗病毒生物制品

Kimer Med的目標是開發(fā)新一代抗病毒藥物。該公司的技術(shù)平臺名為VTose辙霎，旨在開發(fā)抗病毒的生物制品隔抒。其在研療法靶向病毒的雙鏈RNA（dsRNA），這是一個可針對幾乎所有病毒的通用靶點淋憋。Kimer Med的在研療法通過與dsRNA結(jié)合课娃，觸發(fā)細胞凋亡，從而清除受到病毒感染的細胞桃序，在阻止病毒復制的同時杖虾，不影響未被感染的健康細胞。

目前媒熊，該公司的科學家已經(jīng)在超過15種人類病毒中觀察到這一治療模式的抗病毒活性奇适，其中包括目前沒有獲批療法的病毒，比如登革熱病毒和寨卡病毒芦鳍。

該公司目前正在進行A輪融資嚷往，計劃融資1400萬美元，用于支持治療登革熱病毒的主打在研療法進入人體臨床試驗柠衅。它在體外實驗中表現(xiàn)出針對4種登革熱病毒高達100%的效力皮仁。

新銳公司：NodThera

成立年份：2016

臨床專攻：通過靶向NLRP3炎癥小體治療炎癥驅(qū)動疾病

NLRP3炎癥小體是先天免疫反應(yīng)的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子，可以識別多種病原微生物和應(yīng)激相關(guān)內(nèi)源性信號分子茄茁，維持機體內(nèi)環(huán)境穩(wěn)定魂贬，其功能缺陷可導致炎癥相關(guān)疾病、癌癥裙顽、代謝紊亂等疾病的發(fā)生和發(fā)展付燥。

NodThera的主打在研療法NT-0796是一款可穿越血腦屏障的NLRP3抑制劑，它在治療帕金森病患者的1b/2a期臨床試驗中降低患者體內(nèi)血液和腦脊液（CSF）中的關(guān)鍵炎癥和神經(jīng)炎癥生物標志物颅网。此外段卵，在炎癥性肥胖受試者中進行的臨床1b/2a期心血管風險研究中，NT-0796可有效減少患者體內(nèi)C反應(yīng)蛋白（CRP）水平翎憨，并造成患者體重顯著降低荤榄。

新銳公司：OMass Therapeutics

成立年份：2016

臨床專攻：利用天然質(zhì)譜法（native MS）和定制化學來治療免疫疾病和罕見疾病

OMass公司在將天然質(zhì)譜法應(yīng)用于藥物發(fā)現(xiàn)方面處于領(lǐng)先地位，并已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了許多高價值的靶點磨再，正在開發(fā)具有高治療潛力的強效小分子藥物借倘。其專有平臺OdyssION結(jié)合了新穎的生物化學技術(shù)、下一代天然質(zhì)譜法和定制化學方法莉遥，能夠在避免細胞復雜性的情況下枣象，在天然環(huán)境中研究蛋白質(zhì)相互作用。

OMass的主打項目是針對先天性腎上腺增生的G蛋白偶聯(lián)受體MC2的拮抗劑灶逃，預計將于2025年完成支持IND的臨床前研究舶舅。此外莫彩，OMass還擁有新穎的免疫學管線，包括用于治療紅斑狼瘡的SLC15A4拮抗劑奸闽，用于治療炎癥性腸病的GPR65激動劑以及治療炎癥性疾病的cGAS抑制劑琼牧。

▲OMass首席執(zhí)行官Ros Deegan女士在2023藥明康德全球論壇上分享洞見

在2023藥明康德全球論壇上，其首席執(zhí)行官Ros Deegan女士對“不可成藥性”做了全新的定義哀卫。她指出巨坊，目前的“不可成藥靶點”，并不是真正的不可成藥聊训，而僅僅是“尚未去成藥”抱究。在這個多種科技交匯的時代恢氯，未來的藥物發(fā)現(xiàn)成功與否带斑，則取決于不同科技之間的成功整合。

新銳公司：ProFound Therapeutics

成立年份：2020

臨床專攻：基于上萬種先前未知人類蛋白開發(fā)創(chuàng)新療法

對人類基因序列的研究顯示人類DNA中包含大約有2萬個編碼蛋白的基因勋拟。然而勋磕，在編碼序列之外，仍然有大量DNA序列的存在敢靡。已有研究顯示挂滓，人類DNA序列中只有大約2%為蛋白編碼序列，然而大約80%的DNA序列被轉(zhuǎn)錄成RNA啸胧。這些序列的功能仍然未能被完全揭示赶站。

ProFound Therapeutics公司的研究團隊提出的疑問是：“是否更多的RNA能夠被轉(zhuǎn)譯成蛋白？”這一問題引導了科學家對轉(zhuǎn)譯組（translatome）的研究鲫础，它代表能夠被轉(zhuǎn)譯的所有RNA序列惕秧。基于對轉(zhuǎn)譯組的研究，該公司構(gòu)建了名為ProFoundry的圖譜嫉卵，這一數(shù)據(jù)庫包含上萬種此前未被發(fā)現(xiàn)的新蛋白的炫，并且描述了它們的功能，以及在人類健康和疾病中的作用移卢。這些新蛋白分子和靶點包括疾病的全新遺傳驅(qū)動因子蜕裳，免疫調(diào)節(jié)子，腫瘤學靶點等等涩凑。

今年6月呈锣，該公司與輝瑞公司達成研發(fā)協(xié)議，將利用ProFoundry圖譜宜掏，開發(fā)具有創(chuàng)新作用機制的減肥療法秒准。

新銳公司：Recludix Pharma

成立年份：2019

臨床專攻：開發(fā)針對SH2蛋白域的炎癥疾病和抗癌療法

SH2蛋白域是介導蛋白-蛋白相互作用的模塊，在多種病理細胞信號過程中具有關(guān)鍵作用注芯。Recludix的技術(shù)平臺能夠生成與SH2蛋白域結(jié)合的化合物復合體的晶體結(jié)構(gòu)憾汛，從而在原子水平解析候選化合物分子與靶點蛋白之間的相互作用党饮。

2023年，Recludix與賽諾菲（Sanofi）達成12億美元的戰(zhàn)略合作驳庭，共同開發(fā)和商業(yè)化潛在“first-in-class"口服小分子STAT6抑制劑刑顺，用于免疫和炎癥疾病患者。STAT蛋白既是信號蛋白饲常，也是轉(zhuǎn)錄因子蹲堂。在細胞因子刺激下，它們被JAK家族激酶磷酸化激活贝淤，之后STAT蛋白二聚化并轉(zhuǎn)移到細胞核柒竞，以驅(qū)動細胞生長、分化和功能蛋白的轉(zhuǎn)錄播聪。7種STAT蛋白均含有一個SH2結(jié)構(gòu)域朽基，介導STAT蛋白作為轉(zhuǎn)錄因子所需的兩種活性，即細胞因子刺激的活化及其二聚化离陶。因此稼虎，SH2結(jié)構(gòu)域的抑制能在多個水平干擾STAT蛋白活性，并可抑制JAK/STAT信號傳導招刨。

新銳公司：Tubulis

成立年份：2019

臨床專攻：開發(fā)新一代抗體偶聯(lián)藥物（ADC）

Tubulis創(chuàng)建的目標是通過在ADCs開發(fā)的所有方面進行創(chuàng)新敬挂，解決該領(lǐng)域的主要瓶頸，以最大化ADCs的整體性能匣酸。該公司的平臺允許使用傳統(tǒng)有效載荷之外的載荷類別永韭，并通過新型化學基團，擴展抗體和載荷之間的偶聯(lián)選擇卡撤，從而實現(xiàn)穩(wěn)定的高藥物-抗體比（DAR）徊押。

今年3月，該公司完成近1.4億美元的B2輪融資琅瘦，獲得的資金將主要用于支持Tubulis下一代ADC的臨床研發(fā)掖阶，并幫助實現(xiàn)主打候選藥物TUB-040和TUB-030的臨床概念驗證。TUB-040針對腫瘤抗原Napi2b乌诚，這是一個在卵巢癌和肺癌中被詳細表征的靶標炮疲。而TUB-030針對5T4，這是一個在實體瘤中經(jīng)常過度表達的抗原蜒午。這兩款候選藥物的臨床前概念驗證數(shù)據(jù)已在今年四月的美國癌癥研究協(xié)會（AACR）年會上匯報虎叔。資金還將用于擴展Tubulis的技術(shù)平臺，以解鎖創(chuàng)新有效載荷截胯，用于開發(fā)多功能和可定制的ADCs铺坞。

參考資料：[1] Introducing Fierce Biotech's 2024 Fierce 15. Retrieved August 5, 2024, from https://www.fiercebiotech.com/special-reports/introducing-fierce-biotechs-2024-fierce-15