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來源：科技部 ???2012-4-27

2012年04月20日，科技部網(wǎng)站發(fā)布《關(guān)于國家重大科學(xué)研究計劃感论、科技基礎(chǔ)性工作專項“十二五”專項規(guī)劃的公示》唠魏，發(fā)布了納米研究等6個國家重大科學(xué)研究計劃“十二五”專項規(guī)劃（公示稿）懂昂、國家科技基礎(chǔ)性工作專項“十二五”專項規(guī)劃（公示稿）??洛淑。

其中眠冈，干細胞研究國家重大科學(xué)研究計劃“十二五”專項規(guī)劃（公示稿）具體內(nèi)容如下：

目錄

一琢刮、形勢與需求..............................................1

二蔓踩、總體思路與發(fā)展目標..........................................................3

（一）總體思路..............................................3

（二）發(fā)展目標..............................................3

三队装、主要任務(wù)................................................3

（一）細胞重編程研究........................................3

（二）干細胞自我更新及多能性維持的機理研究及新物種

多能干細胞的建立.............................................4

（三）干細胞定向誘導(dǎo)分化及其調(diào)控機制研究.....................5

（四）干細胞與微環(huán)境相互作用研究.............................6

（五）干細胞臨床前研究.......................................6

（六）植物細胞全能性與器官發(fā)生...............................7

四狮善、保障措施.................................................8

（一）加強頂層設(shè)計，實施好專項研究計劃.......................8

（二）加強基地建設(shè)烟焊，促進項目换募、基地、人才結(jié)合.................9

（三）加大創(chuàng)新人才培養(yǎng)和引進力度.............................9

（四）加強國際合作與科學(xué)普及..................................9

一隔造、形勢與需求

干細胞作為一類具有自我更新和多向分化潛能的細胞群體洲稽，能進一步分化成為多種類型的細胞，構(gòu)成機體各種復(fù)雜的組織和器官刃勤。干細胞及其分化產(chǎn)品為有效修復(fù)人體重要組織器官損傷及治愈心血管疾病蚂朽、代謝性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病湖饱、血液系統(tǒng)疾病掖蛤、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途徑。以干細胞治療為核心的再生醫(yī)學(xué)井厌，將成為繼藥物治療蚓庭、手術(shù)治療后的另一種疾病治療途徑，從而成為新醫(yī)學(xué)革命的核心仅仆。加強干細胞和再生醫(yī)學(xué)研究的戰(zhàn)略部署器赞，對構(gòu)建我國國民健康體系至關(guān)重要。

干細胞與再生醫(yī)學(xué)研究已引起各國政府墓拜、科技界拳魁、企業(yè)和公眾的高度關(guān)注，美日等發(fā)達國家均在國家科技戰(zhàn)略規(guī)劃中將其作為重要發(fā)展領(lǐng)域撮弧，在干細胞發(fā)育調(diào)控潘懊、干細胞制備技術(shù)、干細胞臨床應(yīng)用等領(lǐng)域進行了重點部署贿衍。很多國家持續(xù)增加對干細胞的研發(fā)投入授舟，醫(yī)藥企業(yè)也逐漸加大對干細胞和再生醫(yī)學(xué)研究與應(yīng)用的投入婆跋。

隨著對干細胞多能性調(diào)控分子網(wǎng)絡(luò)及多能性維持基本規(guī)律的了解，科學(xué)家們逐漸探索出胚胎干細胞體外培養(yǎng)的適宜條件络灾，建立起包括小鼠簇精、大鼠、恒河猴和人類的胚胎干細胞系蜕芭。美國和英國已批準部分胚胎干細胞臨床應(yīng)用研究計劃载秀，涉及的疾病包括視網(wǎng)膜黃斑變性和脊髓損傷等。

我國政府對干細胞研究非常重視乳的。"十一五"期間泥贷， 973計劃、 863計劃和發(fā)育與生殖研究國家重大科學(xué)研究計劃大力支持干細胞的基礎(chǔ)研究硼环、關(guān)鍵技術(shù)和資源平臺建設(shè)洼眶，在干細胞研究及轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域取得了一批標志性成果：在世界上首次證明了小鼠誘導(dǎo)性多能干細胞（iPS細胞）的發(fā)育全能性；首次揭示體細胞重編程起始的分子機制狰宗；首次成功建立大鼠和豬的誘導(dǎo)性多能干細胞白庙；發(fā)現(xiàn)提高誘導(dǎo)性多能干細胞的轉(zhuǎn)化效率的有效途徑；鑒定了干細胞干性的分子標志物等甘沾；研發(fā)了一批治療性干細胞產(chǎn)品和組織工程產(chǎn)品搬设；篩選和研究了一批能夠促進干細胞自我更新、改進 iPS細胞誘導(dǎo)及提高干細胞定向分化效率的小分子化合物撕捍；建立了更加適合臨床應(yīng)用的人胚胎干細胞（ ES）系焕梅；發(fā)現(xiàn)了新的調(diào)控 ES細胞自我更新的轉(zhuǎn)錄因子。我國在干細胞研究領(lǐng)域的國際影響力顯著提升卦洽。

但是贞言，與歐美科技發(fā)達國家相比，我國的干細胞研究在原始創(chuàng)新能力與標志性成果方面仍有一些差距阀蒂。針對干細胞與再生醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域亟待解決的問題该窗，我國干細胞研究應(yīng)力爭在干細胞多能性維持與重編程的分子機制、干細胞與微環(huán)境的相互作用蚤霞、干細胞定向分化與轉(zhuǎn)分化酗失、干細胞應(yīng)用轉(zhuǎn)化研究與關(guān)鍵性技術(shù)等方面取得突破，尤其應(yīng)該重點支持未來干細胞臨床和轉(zhuǎn)化應(yīng)用的核心技術(shù)昧绣。

二规肴、總體思路與發(fā)展目標

（一）總體思路

以深化干細胞研究和促進轉(zhuǎn)化應(yīng)用為總體目標，優(yōu)化整合干細胞研究資源夜畴，培養(yǎng)創(chuàng)新能力強的高水平科研隊伍塞姻，加速干細胞基礎(chǔ)和臨床前研究。實現(xiàn)干細胞基本理論的突破，開發(fā)并推廣一批臨床級干細胞產(chǎn)品和以干細胞為靶點的藥物尺澜，為形成干細胞臨床應(yīng)用標準绵顷、發(fā)展干細胞臨床治療新技術(shù)、和提高疾病的治療水平提供基礎(chǔ)理論支持厅肩。

（二）發(fā)展目標

研究干細胞多能性螺蜻、定向分化、重編程的分子機制禽制，探索重大疾病的干細胞治療途徑剪酵，重點突破干細胞干性的獲得、維持和轉(zhuǎn)化調(diào)控的機制膜却；揭示微環(huán)境與干細胞的相互作用規(guī)律药呜；研制以大動物和非人靈長類為特色的用于干細胞臨床前研究的重要疾病模型及相關(guān)評估方案；針對心多梦、肝、胰等器官的重大疾病陋气，研制若干具有重大臨床需求的人工組織器官劳吠；闡明干細胞再生修復(fù)治療的機制，取得干細胞應(yīng)用領(lǐng)域關(guān)鍵技術(shù)重大突破巩趁；推動符合倫理標準痒玩、規(guī)范化的干細胞臨床治療評價體系的建立。

三议慰、主要任務(wù)

（一）細胞重編程研究

利用體細胞核移植（SCNT）蠢古、iPS 細胞、轉(zhuǎn)分化等技術(shù)獲得功能細胞别凹，解答發(fā)育生物學(xué)草讶、干細胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的關(guān)鍵性技術(shù)難題。

細胞重編程過程研究炉菲。比較SCNT堕战，iPS 等多種重編程過程，描繪出細胞重編程過程的精細圖譜拍霜；揭示參與重編程的各種信號統(tǒng)一協(xié)調(diào)的作用方式嘱丢；建立精確的數(shù)學(xué)模型模擬分析細胞重編程的動態(tài)過程。

細胞重編程調(diào)控機制研究祠饺。研究基因表達腔益、蛋白質(zhì)表達、非編碼RNA络峦、DNA 甲基化舰打、組蛋白修飾等多個方面的關(guān)鍵調(diào)控點。利用這些可調(diào)控步驟提高重編程效率蒋巡，開發(fā)新一代重編程手段叙傅。

譜系重編程和細胞類型轉(zhuǎn)換研究众新。研究體細胞譜系重編程過程及其調(diào)控機制。通過細胞類型轉(zhuǎn)換獲取具有功能和能用于治療的細胞或組織熊赐；評估轉(zhuǎn)分化來源的組織和器官的安全性及有效性弄袜。

利用重編程技術(shù)建立疾病的細胞模型。利用重編程技術(shù)建立病人體細胞來源的多能干細胞汛滩，作為疾病的體外模型女溺；結(jié)合基因修飾及重編程技術(shù)等多種方法建立大動物和非人靈長類疾病的細胞模型，用于重要疾病的干細胞治療與藥物開發(fā)研究函绊。

（二）干細胞自我更新及多能性維持的機理研究及新物種多能干細胞的建立

研究干細胞自我更新敛竭、多能性維持的分子網(wǎng)絡(luò)及調(diào)控機制，取得理論突破阁最，利用新技術(shù)建立新型多能干細胞系和新物種的多能性干細胞系戒祠。

干細胞自我更新及多能性維持的機理研究。利用分子生物學(xué)速种、生物化學(xué)姜盈、細胞生物學(xué)等多種手段研究維持干細胞自我更新的條件；分離鑒定干細胞特有的包括非編碼RNA 在內(nèi)的多種分子標記配阵，檢測與干細胞自我更新相關(guān)的特有的表觀遺傳狀態(tài)馏颂；建立評估干細胞多能性的標準；比較各種不同來源棋傍、不同發(fā)育能力干細胞的基因及蛋白表達譜救拉；研究轉(zhuǎn)錄后修飾等對干細胞自我更新進行調(diào)控的途徑，尋找各個物種特有的維持自我更新的通路瘫拣，比較在進化過程中干細胞維持自我更新的進化路線等亿絮。

建立新型的多能性干細胞。利用mRNA麸拄、蛋白質(zhì)或小分子化合物誘導(dǎo)等多種手段建立新型的多能干細胞壹无。利用重編程或其它發(fā)育生物學(xué)手段在新物種中建立起穩(wěn)定的多能干細胞系；結(jié)合材料科學(xué)实射、生物力學(xué)開發(fā)新型材料启中，大規(guī)模培養(yǎng)干細胞；開發(fā)新型培養(yǎng)系統(tǒng)磺伍，穩(wěn)定培養(yǎng)能滿足臨床治療或藥物開發(fā)等需求的干細胞疯食。

（三）干細胞定向誘導(dǎo)分化及其調(diào)控機制研究

研究干細胞向某一特定細胞類型分化的條件，定向誘導(dǎo)胚胎干細胞或缘、iPS 細胞及成體干細胞分化為可用于細胞治療的功能細胞梅明。結(jié)合材料學(xué)與組織工程技術(shù)研制功能性的人工組織器官。

干細胞定向分化機制研究。以胚層分化理論為基礎(chǔ)乳环，研究干細胞誘導(dǎo)分化的分子機制匠泵。結(jié)合發(fā)育生物學(xué)，研究干細胞在體內(nèi)外的分化過程倘回。揭示重要調(diào)控元件了酌、轉(zhuǎn)錄程序、表觀遺傳網(wǎng)絡(luò)調(diào)控干細胞分化的機制音瓷；利用計算生物學(xué)对嚼、系統(tǒng)生物學(xué)等方法建立干細胞誘導(dǎo)分化的數(shù)學(xué)模型；利用小分子化合物绳慎、mRNA 或蛋白質(zhì)纵竖，開發(fā)新型定向分化技術(shù)，將干細胞高效誘導(dǎo)為功能性細胞杏愤。

干細胞誘導(dǎo)分化為組織和器官的研究靡砌。結(jié)合材料科學(xué)、物理學(xué)珊楼、化學(xué)等技術(shù)誘導(dǎo)干細胞分化為具有特定功能的組織和器官通殃，如神經(jīng)、視網(wǎng)膜亥曹、胸腺邓了、胰島等恨诱；結(jié)合發(fā)育生物學(xué)方法媳瞪、胚胎操作等在大動物中生成人類重要組織和器官。

（四）干細胞與微環(huán)境相互作用研究

圍繞干細胞與微環(huán)境的相互作用照宝，發(fā)現(xiàn)新的干細胞多能性標志物蛇受，探索微環(huán)境與調(diào)控干細胞增殖分化等的分子機制。

成體干細胞的分離鑒定巫顽。研究成體干細胞維持自我更新的分子機制菱脯，分離培養(yǎng)成體干細胞，建立穩(wěn)定的細胞系菲痹，全面檢測成體干細胞的擴增和分化能力湘秀，比較體內(nèi)外微環(huán)境對干細胞的自我更新及分化能力的影響。

干細胞的微環(huán)境研究编毒。通過蛋白質(zhì)組學(xué)军含、結(jié)構(gòu)生物學(xué)等手段分離鑒定干細胞微環(huán)境的重要組成成分；研究微環(huán)境與干細胞的相互作用歹簸，以及調(diào)控干細胞自我更新與分化的機制孩砸。

（五）干細胞臨床前研究

以臨床級干細胞建系與建庫為基礎(chǔ)，規(guī)模化培養(yǎng)擴增并定向誘導(dǎo)分化干細胞贸掰，分離丁傲、鑒定和純化特定功能細胞；選取理想疾病模型审胚，進行標準化的細胞移植匈勋、功能評價及致畸與致瘤等風(fēng)險評估。

臨床級干細胞的建立和建庫菲盾。利用干細胞基礎(chǔ)研究成果颓影、結(jié)合生物制品相關(guān)規(guī)定和臨床應(yīng)用的實際需求建立統(tǒng)一、規(guī)范懒鉴、明確的臨床級干細胞標準诡挂；依據(jù)標準，結(jié)合化學(xué)生物學(xué)临谱、細胞生物學(xué)璃俗、材料學(xué)等技術(shù)開發(fā)安全無污染的干細胞培養(yǎng)方法；建立不同方法悉默、不同來源的多樣化的臨床級干細胞系城豁，為臨床前研究提供豐富資源；建立國家級臨床干細胞庫抄课，以便更好的儲存唱星、管理、利用和共享資源跟磨。

重要疾病動物模型的建立局硝。針對人類重要疾病如神經(jīng)退行性疾病、代謝類疾病潭灯、心血管疾病等焙逝，利用并優(yōu)化已有的動物模型建立方法，如自然篩選话弹、藥物誘導(dǎo)和基因修飾等年笋，建立新型疾病動物模型，重點發(fā)展大動物和非人靈長類動物的疾病模型味专；制定針對不同物種動物模型的標準化評估體系雌她。

干細胞治療的安全性和有效性評估。結(jié)合細胞體內(nèi)示蹤技術(shù)数荤、分子成像技術(shù)和新的臨床醫(yī)療手段政用，建立和完善干細胞植入后細胞存活率、移植物與宿主的整合情況赂牍、功能改善狀況翰鲸、致畸和致瘤風(fēng)險評估等方面的系統(tǒng)監(jiān)測指標复答；依據(jù)這些技術(shù)和指標對干細胞臨床治療進行系統(tǒng)評價，建立可行的干細胞移植治療方案碟渺。

（六）植物細胞全能性與器官發(fā)生

系統(tǒng)研究激素鲜锚、溫度、光照等調(diào)控細胞脫分化和再分化的機制苫拍，植物細胞全能性的遺傳與進化機理芜繁，細胞全能性和器官分化的激素調(diào)控，植物生長點的維持绒极、再生和器官發(fā)生的遺傳與表觀機制骏令，植物無融合生殖的機制，植物遺傳轉(zhuǎn)化的新技術(shù)等垄提，研究植物如何由單個體細胞發(fā)育成完整植株機理榔袋，促進揭示體內(nèi)受精卵發(fā)育成完整個體的機制。

植物干細胞和發(fā)育铡俐。結(jié)合分子生物學(xué)凰兑、生物化學(xué)、功能基因組學(xué)和體外培養(yǎng)技術(shù)审丘、體內(nèi)示蹤技術(shù)吏够，分離和鑒定不同物種、不同部位中存在的植物干細胞嵌鳖；揭示干細胞在植物器官發(fā)生和發(fā)育過程中的功能和起作用的關(guān)鍵基因织扰；闡明干細胞在器官發(fā)生中的精細分化圖譜和調(diào)控機制。

植物干細胞維持和分化的調(diào)控機制及裂。利用表觀遺傳學(xué)率肉、全基因組學(xué)和生物信息學(xué)等方法系統(tǒng)研究環(huán)境因素、激素和遺傳因子在植物干細胞維持和分化中的統(tǒng)一協(xié)調(diào)關(guān)系朝财，挖掘新的調(diào)控基因和表觀遺傳調(diào)控方式屏烂。

植物細胞去分化和再分化的調(diào)控機制燃圾。以植物細胞特有的去分化和再分化應(yīng)激形式為模型龟栗，研究在體細胞去分化和再分化的分子調(diào)控網(wǎng)絡(luò)，揭示環(huán)境因素和遺傳物質(zhì)相互作用的關(guān)系弧泊，深入了解植物愈傷焰醇、抗逆等應(yīng)激現(xiàn)象的調(diào)控機制。

四近们、保障措施

（一）加強頂層設(shè)計腿扒，實施好專項研究計劃

繼續(xù)實施干細胞研究重大科學(xué)研究計劃，加強頂層設(shè)計與統(tǒng)籌協(xié)調(diào)术瓮，充分發(fā)揮“國家干細胞研究指導(dǎo)協(xié)調(diào)委員會”的作用康聂，協(xié)調(diào)我國干細胞基礎(chǔ)和應(yīng)用研究工作, 面向國家重大戰(zhàn)略需求和世界科學(xué)前沿贰健，進一步強化重大科學(xué)目標導(dǎo)向，完善項目首席科學(xué)家負責(zé)制及鼓勵創(chuàng)新的評價機制恬汁，促進系統(tǒng)性伶椿、原創(chuàng)性重大成果的產(chǎn)出。

（二）加強基地建設(shè)氓侧，促進項目脊另、基地、人才結(jié)合

繼續(xù)加強干細胞研究基地建設(shè)约巷，充分發(fā)揮國家重點實驗室等基地的科研平臺作用偎痛，促進項目、基地與人才緊密結(jié)合独郎；強化科技資源開放共享機制踩麦，促進科技資源的合理配置和高效利用；鼓勵科研機構(gòu)與臨床單位合作氓癌，注重建設(shè)干細胞臨床研究基地和臨床轉(zhuǎn)化基地靖榕。設(shè)立試點單元，推動干細胞轉(zhuǎn)化研究和規(guī)范化應(yīng)用乃倔。

（三）加大創(chuàng)新人才培養(yǎng)和引進力度

充分利用各種高層次人才計劃翎襟，培養(yǎng)和造就一批具有國際視野、能夠引領(lǐng)干細胞科學(xué)技術(shù)發(fā)展的高水平領(lǐng)軍人才镊僚，創(chuàng)新體制機制寿针、優(yōu)化政策環(huán)境、強化保障措施镰钦，加大海外優(yōu)秀人才的引進力度径卜，建設(shè)國際一流水平的干細胞與再生醫(yī)學(xué)研究團隊。

（四）加強國際合作與科學(xué)普及

吸納優(yōu)秀外國科學(xué)家和海外優(yōu)秀華人學(xué)者以多種方式參與干細胞研究重大科學(xué)研究計劃實施箫驻，支持我國科學(xué)家參與國際合作和在國際組織中任職芽茄，鼓勵提出國際合作計劃。重視科學(xué)普及绍挤，弘揚科學(xué)精神章神，將科學(xué)普及工作作為重大科學(xué)研究計劃實施的目標和任務(wù)之一，促進全民科學(xué)素養(yǎng)的提高籽榕。

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