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近日莺戒，BioMarin表示將限制其血友病A基因療法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec-rvox)在三個國家的銷售辱匿，以降低成本夹厌，幫助該療法在2025年前實(shí)現(xiàn)盈利。

作為全球首款上市的A型血友病基因療法Roctavian筑陡，雖然290萬美元的天價相對那些300萬以上的基因療法已經(jīng)相對少一些了泰涡，可上市后成績還是大失所望。

在上市之初苏涧，BioMarin認(rèn)為能夠產(chǎn)生5000萬至1.5億美元的收入玄冬，然后到2023年11月時，BioMarin將Roctavian今年的營收預(yù)期下調(diào)至1000萬美元以下训木，但實(shí)際情況是Roctavian的2023年總銷售額僅為350萬美元颜懊，只治療了3名患者（Roctavian的單價是290萬美元）。2024年Q1也只有80萬美元入賬……迄今為止加起來才治療了5名患者风皿。

根據(jù)一項(xiàng)新的營銷計劃河爹，BioMarin將把Roctavian的銷售集中在三個市場——美國、德國和意大利——基因療法在這些市場獲得批準(zhǔn)并獲得報銷桐款。據(jù)該公司稱昌抠，Roctavian向其他市場的擴(kuò)張將取決于其在這三個地區(qū)的表現(xiàn)。

BioMarin的成本削減措施

BioMarin預(yù)計從2025年開始鲁僚，Roctavian的年度花費(fèi)將降至約6000萬美元炊苫，到年底，該公司預(yù)計基因療法將實(shí)現(xiàn)盈利冰沙。該公司不會招募參與者參加Roctavian的臨床開發(fā)項(xiàng)目侨艾。它只會繼續(xù)從已經(jīng)接受治療的研究參與者那里獲得長期安全性和有效性的發(fā)現(xiàn)。

另外由于賣不出去拓挥，Roctavian的生產(chǎn)設(shè)施顯然也會遭到停產(chǎn)唠梨，公司會將生產(chǎn)設(shè)施置于“閑置狀態(tài)”，直到需要額外的生產(chǎn)侥啤。

比較可惜的是Biomarin此前確實(shí)花了大功夫去為Roctavian的生產(chǎn)設(shè)施提供保障当叭，在2018年時BioMarin在美國加利福尼亞州諾瓦托建立了為后來的Roctavian準(zhǔn)備的AAV生產(chǎn)工廠，號稱占地18000平方英尺弦蜀。

上市過程也是一波三折室午，2019年被拒班域，2021年又被拒，2023年才上市孔菱。

這也難怪BioMarin的舉措并未贏得一部分投資者的認(rèn)可巨啤，他們認(rèn)為，Biomarin最應(yīng)該的做的就是將這項(xiàng)產(chǎn)品從自身業(yè)務(wù)中剝離出去撕星《短桑空著的場地還不如賣掉變現(xiàn)好。

低價醫(yī)保似乎不能解決問題

Roctavian滯銷的原因可能是多方面的唧窄，價格顯然是其中重要顧慮因素勇斜，而為了降價，Biomarin也確實(shí)做了很多功課究惨。去年11月時树家，BioMarin宣布拿下德國醫(yī)保，醫(yī)保折算后每位商業(yè)化患者將帶來約90萬美元的收入荧关，這一價格遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于最初290萬美元的定價溉奕。

可即便在價格上選擇了大讓步，仍舊不能吸引患者選擇該治療方案忍啤。

可能原因在于商業(yè)情景的不同加勤，此前Zolgensma的暢銷建立在，患者的其他選擇（諾西那生鈉）也很昂貴的基礎(chǔ)上同波。但問題是Roctavian的其他選擇（凝血因子VIII）并不那么昂貴鳄梅，年花費(fèi)一般不會超過

而且一旦Roctavian進(jìn)入A型血友病的商業(yè)競爭，就要面臨來自一系列凝血因子VIII及類似物的圍剿未檩。

不是Roctavian買不起戴尸，而是凝血因子VIII更有性價比。

例如冤狡，諾和諾德的Esperoct（Turoctocog alfa pegol）孙蒙，拜耳的Jivi，CSL Behring的Afstyla悲雳，羅氏的Hemlibra挎峦，這些全部成為了Roctavian的競品。

在這些管線推動商業(yè)化的同時俊瞬，Roctavian的空間將受到進(jìn)一步擠壓危葵。當(dāng)Esperoct，Jivi兑蹈，Afstyla蠢缚，Hemlibra的銷售額在增長的同時，就是Roctavian需要同時面對多個大廠的商業(yè)化壓力污祭。未來甚至還會有NNC0365-3769等多款新上市產(chǎn)品的狙擊锐校。

而最關(guān)鍵的是躺冕，Roctavian真的能實(shí)現(xiàn)一針見效，終身治愈的承諾嗎蛛跛？目前該公司仍然缺乏長期隨訪數(shù)據(jù)來表明Roctavian到底有沒有長期效果抑琳。