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過去十多來指佳，孤兒藥的增長速度超過了非孤兒處方藥探快，在全球處方藥銷售額中所占的份額翻了一番讯谎，從2014年的不到10%增至如今的近20%晃烟。預計孤兒藥2024年的全球銷售額將達到1850億美元，到2028年將接近2700億美元该抒。

近日懂算，行業(yè)知名媒體Evaluate發(fā)布的一份最新報告，預測了2028年十大最有價值的孤兒藥株憾，在去年由于一些罕見病領域的競爭加劇和《通貨膨脹削減法》的實施蝙寨，藥品排名出現(xiàn)了進一步的調整。前三名分別是：強生公司的血癌藥物Darzalex号胚、Vertex公司治療囊性纖維化的Trikafta和羅氏公司治療A型血友病的Hemlibra籽慢。

兩個國產藥物進入榜單，分別為傳奇生物與強生合作的CAR-T療法Carvykti和百濟神州的BTK抑制劑Brukinsa崎亚，在2028年有望創(chuàng)下44.06億美元和38.35億美元的銷售額湘胚。

Brukinsa在2022年對先前接受過治療的慢性淋巴細胞白血病和小淋巴細胞淋巴瘤患者進行的頭對頭試驗中擊敗了lmbruvica，這可能是因為Brukinsa具有更強的BTK特異性涉炒。與阿斯利康的同類藥物Calquence相比虑佳，新晉前十名的Brukinsa在藥代動力學方面也可能具有優(yōu)勢。

Calquence的2028年預測銷售排名在過去一年中從第五位下滑到第七位殃玻。Argenx的重癥肌無力藥物efgartigimod alfa (Vyvgart) 跌至第14位檬鞠，預計2028年銷售額為30億美元。因為2023年UCB Pharma的兩款全身型重癥肌無力新藥獲批肆鸿，分別是C5補體抑制劑Zylbrysq和新生兒Fc受體靶向抗體Rystiggo煞仑，與其分割市場。

2028 年瞳聊，十大最有價值的孤兒藥將合計創(chuàng)造超過570億美元的收入然瞳。

1、強生：Darzalex

Darzalex（達雷妥尤單抗）是一種抗CD38單克隆抗體藏估，能結合多發(fā)性骨髓瘤細胞上的CD38并激活免疫系統(tǒng)拍埠，從而殺傷腫瘤細胞，主要用于多發(fā)性骨髓瘤的治療土居。Darzalex也是全球首個靶向CD38的藥物枣购。Darzalex 2023年的全球銷售額為97.4億美元，占強生全年總收入的11.4%擦耀。2024 H1該藥物銷售額為55.7億美元棉圈，同比增長18.6%。根據(jù)Evaluate發(fā)布的2024年全球暢銷藥TOP10榜單，該藥預計將在今年取得近120億美元的營收迄损。預計2028年銷售額170.22億美元定躏。強生的這種藥物與硼替佐米、百時美施貴寶的來那度胺和類固醇地塞米松（VRd）的先進組合療法顯示出了良好的前景芹敌。7月30日痊远，F(xiàn)DA已經批準達雷妥尤單抗皮下注射制劑（商品名：Darzalex Faspro）的補充生物制品許可申請（sBLA），用于聯(lián)合硼替佐米氏捞、來那度胺和地塞米松作為適合接受自體干細胞移植（ASCT）的新診斷多發(fā)性骨髓瘤（NDMM）成人患者的誘導治療和鞏固治療碧聪。不過Darzalex同樣面臨著專利懸崖的危機，Darzalex在美國翅剔、歐洲和日本的組合物專利將于2026年3月到期伐页。已有生物類似藥蓄勢待發(fā)，比如復宏漢霖的HLX15今年4月已經成功完成I期臨床試驗迟凫。

2养砾、Vertex：Trikafta

Vertex早在2001年開始試水囊性纖維化（CF）賽道，2019年囊性纖維化跨膜調節(jié)因子（CFTR）調節(jié)劑Trikafta（elexacaftor夏岩、tezacaftor和ivacaftor）獲FDA批準上市质教，成為首款CF三聯(lián)藥物。Trikafta直接針對CFTR蛋白矩粒，與彼時市場上只能緩解癥狀的CF藥物形成鮮明差異化優(yōu)勢瓦陡，壟斷近90%的CF市場。

一經上市歧蛾，Trikafta很快就成為了重磅藥厘赤，去年為Vertex創(chuàng)下89.45億美元銷售額。預計2028年創(chuàng)收87.53億美元喝爽。

7月2日妻铲，美國FDA受理了Vertex新一代三聯(lián)療法（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor，簡稱vanza三聯(lián)療法）的新藥申請（NDA）并將其納入優(yōu)先審評名單年堆，審評周期從原來的10個月縮短至6個月吞杭。PDUFA日期為2025年1月2日。vanza三聯(lián)療法具備成為重磅藥甚至銷售額超過Trikafta的潛力嘀韧。

2、羅氏：Hemlibra

Hemlibra（艾美賽珠單抗）是靶向凝血因子IXa與凝血因子X的雙特異性抗體缠捌，用于治療A型血友病锄贷。Hemlibra是一種預防性治療藥物，可通過皮下注射即用溶液的方式給藥曼月。Hemlibra由中外制藥有限公司開發(fā)谊却，并由中外制藥、羅氏和基因泰克在全球范圍內共同開發(fā)。

2017年11月炎辨，Hemlibra獲得FDA批準上市捕透，用于預防或減少產生了VIII因子抑制物A型血友病成人和兒童患者的出血頻率。2018年4月碴萧，Hemlibra被FDA擴增新適應癥乙嘀，用于不含VIII因子抑制物A型血友病治療的突破性療法認定。該雙抗藥物是目前唯一一款在血友病領域應用的雙抗藥物勤消。

Hemlibra自上市以來美丝，年復合增速超300%，并于2020年突破20億美元銷售大關源糖，成為重磅品種替塑。Hemlibra2023年銷售額41.47億瑞士法郎（約45.75億美元），同比增長16%师晨。2024年依然保持著增長趨勢看卦，2024上半年銷售額為21.43億瑞士法郎（約25.29億美元）。預計2028年銷售額62.03億美元研神。

4惩凉、阿斯利康：Ultomiris

瑞利珠單抗是一款長效補體C5抑制劑，最早于2018年12月獲FDA批準上市囊像，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）楔侣，商品名為Ultomiris；2021年9月禾门，瑞利珠單抗新適應癥獲FDA批準株惶，用于治療非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）的成人及兒童（一個月以上）患者；2022年4月够颠，瑞利珠單抗第3項適應癥獲FDA批準熙侍，用于治療成人全身型重癥肌無力（gMG）。

3月25日履磨，阿斯利康宣布FDA已經批準Ultomiris（ravulizumab-cwvz）新適應癥上市蛉抓，用于治療抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性（Ab+）視神經脊髓炎（NMOSD）。新聞稿指出剃诅，這是首款也是唯一一款能夠使得此類患者擺脫復發(fā)的長效C5補體抑制劑巷送。該批準得到了一項III期試驗的數(shù)據(jù)的支持，該試驗達到了其主要療效終點矛辕，在中位73.5周內防止了所有58名接受治療的患者的復發(fā)笑跛，而阿斯利康的其他NMOSD療法Soliris試驗的安慰劑組有20例復發(fā)。根據(jù)2023年的數(shù)據(jù)聊品，Ultomiris的銷售額達到了29.65億美元飞蹂，2024上半年銷售額18億美元几苍，同比增長32%。預計2028年銷售額51.84億美元陈哑。

5妻坝、強生&傳奇生物：Carvykti

傳奇/強生合作開發(fā)的Carvykti是一款針對BCMA的基因修飾自體T細胞免疫療法。2017年12月轿南，強生旗下公司楊森制藥（現(xiàn)為強生創(chuàng)新制藥）與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議折扮，以開發(fā)和商業(yè)化西達基奧侖賽。2022年2月兴氧，Carvykti獲FDA批準上市夏坝，用于治療既往至少接受過四線治療的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

Carvykti上市首年銷售額就達到1.33億美元厦冤，2023年銷售額上漲276%至5億美元花脐。2024 H1銷售額3.43億美元，同比增長81%奔豫。預計2028年銷售額44.06億美元戚吕。

8月27日，根據(jù)中國NMPA官網最新公示袄洁，傳奇生物遞交的西達基奧侖賽注射液的新藥上市申請已正式獲批员漩。根據(jù)CDE優(yōu)先審評公示，該產品本次獲批適應癥為：用于治療既往接受過一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節(jié)劑治療后復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者晤泌，是第6 款在國內獲批的CAR-T療法逝淹。

6、Incyte&諾華：Jakafi

蘆可替尼是Incyte開發(fā)的一種小分子JAK1/JAK2抑制劑桶唐，其片劑（商品名：Jakafi）于2011年12月在美國獲批上市栅葡，其乳膏（商品名：Opzelura）于2021年9月在美國獲批上市。片劑適用于真性紅細胞增多癥尤泽、骨髓纖維化和移植物抗宿主病欣簇，乳膏則適用于特應性皮炎和非節(jié)段性白癜風。

2009年11月坯约，諾華與Incyte達成協(xié)議熊咽，獲得蘆可替尼在美國以外的開發(fā)和商業(yè)化權益，不過僅限于血液瘤適應癥闹丐『崤梗康哲藥業(yè)于2022年12月引進了蘆可替尼乳膏的中國和東南亞權益。鑒于白癜風患者的臨床需求巨大卿拴，蘆可替尼乳膏的銷售增長表現(xiàn)一直不錯衫仑，2023年銷售額已達到3.4億美元。

Incyte公司2024年H1總收入19.25億美元巍棱，同比增長9%信撞；其中Incyte最重要的產品JAK1/2抑制劑蘆可替尼占所有產品總銷售額的90%以上，其中Jakafi銷售額達12.78億美元穴你，同比增長1%癣垛，Opzelura銷售額為2.07億美元，同比增長52%乓收。Incyte預計Jakafi的銷售額將從2023年的25.9億美元增長到2024年的26.9億至27.5億美元瞻坊。Evaluate預計2028該產品銷售額42.35億美元。

7愧棋、阿斯利康：Calquence

Calquence（阿可替尼）是新一代BTK選擇性抑制劑兼峻，通過與BTK共價結合抑制其活性。2016年罗和，阿斯利康先斥資40億美元收購Acerta Pharma 55%股權獲得神深。

Calquence曾獲得美國FDA授予優(yōu)先審評資格、突破性療法認定和孤兒藥資格功哮。2017年仅谍，獲得FDA的加速批準，用于治療二線套細胞淋巴瘤（MCL）援奢。后被批準用于初始療法或后續(xù)療法治療慢性淋巴性白血布娣浮（CLL）或小細胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

2023年3月集漾，中國NMPA批準阿可替尼膠囊（acalabrutinib切黔，商品名：Calquence/康可期）首次上市。用于治療既往至少接受過一種治療的成人套細胞淋巴瘤（MCL）患者具篇，2023年8月纬霞，單藥適用于既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者栽连，第2項適應癥在中國獲批险领；2024年8月28日，中國CDE官網最新公示秒紧，阿斯利康申報的acalabrutinib（通用名：阿可替尼膠囊绢陌，商品名：康可期）上市申請已獲得受理：推測此次阿可替尼申報上市的新適應癥可能是一線治療慢性淋巴細胞白血病（CLL）熔恢。

截至2023年脐湾，Calquence的全球銷售額已達到25.14億美元，2024 H1全球銷售額為15.08億美元叙淌，預計到2028年銷售額將增長至40.16億美元隶秒，反映出其在治療B細胞惡性腫瘤領域的持續(xù)增長潛力和商業(yè)前景。

8摆咽、百濟神州：Brukinsa

Brukinsa（澤布替尼）是一款強效BTK抑制劑媒敲，作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥汇凌。臨床上主要用于治療成人T細胞淋巴瘤、成人急性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤等疾病透鹊。

2024年3月7日蚪教，百濟神州宣布FDA加速批準Brukinsa與抗CD20單克隆抗體obinutuzumab聯(lián)用，用于治療復發(fā)或難治性（R/R）濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者召期，經過兩個或多個療程后的全身治療畅镐。Brukinsa是迄今為止唯一一種對這種惡性腫瘤顯示療效的BTK抑制劑，目前在全球同類藥物中擁有最廣泛的標簽编漆，包括五種腫瘤學適應癥践桂。2024年上半年，澤布替尼在全球銷售金額達到了創(chuàng)紀錄的80.18億元人民幣跌蛔，同比增速高達122.0%级汹。去年澤布替尼全年銷售金額首次突破10億美元，已經引發(fā)了市場很大的震動盒卸，當時很多人可能都沒有想到授艰，今年僅僅用了半年時間，其銷售金額就輕松突破了10億美元大關世落。這再次說明淮腾，作為“best-in-class”的BTK抑制劑，隨著在全球主要市場都開始大放異彩屉佳，這款藥物的上限谷朝，可能遠超此前市場對其的一致預期。預測2028年該藥物銷售額38.35億美元武花。

9圆凰、阿斯利康：Lynparza

Lynparza（olaparib，奧拉帕利）是一種口服PARP抑制劑体箕，可破壞癌細胞的 DNA 修復专钉，導致癌細胞死亡。該藥物已被批準用于治療卵巢癌累铅、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌跃须，以及乳腺癌、胰腺癌和前列腺癌禽岭。奧拉帕利是由英國的KuDOS制藥公司開發(fā)的诉抱，后來被阿斯利康收購。2017年美國首獲批艘励，2018年中國批準進口聂闺，2019年被納入國家醫(yī)保藥品目錄。

2023年Lynparza銷售額為28.11億美元唆痪，2024上半年銷售額為1.45億美元咨捕，同比增長9%闰收。預測2028年該藥物銷售額34.51億美元。

其化合物專利已于今年3月到期础川，制劑專利在2029年10月到期执寺，最早在國內布局奧拉帕利的仿制廠商是齊魯制藥，拿下首仿肖婴；科倫藥業(yè)的奧拉帕利片為國產第2家。除此之外刑嚷，山香藥業(yè)略裹、南京方生\醫(yī)藥科技、華東制藥闽巩、石藥集團以及宣泰醫(yī)藥等多個企業(yè)也加入到激烈的競爭中钧舌。

10、艾伯維：Venclexta

Venclexta是一款“first-in-class”BCL-2抑制劑涎跨，已知BCL-2蛋白在血癌中過度表達洼冻，介導腫瘤存活和治療抵抗。Venetoclax最初于2016年獲得FDA批準隅很，用于治療存在17p缺失的慢性淋巴細胞白血沧怖巍（CLL）。2018年美國FDA批準其擴展適應癥至無論是否有17p缺失叔营，之前已接受至少一種治療的復發(fā)/難治CLL患者都可以使用該藥物屋彪。

Venclexta近幾年維持了較好的增長勢頭，2023年達到了22.88億美元绒尊，同比增長13.9%畜挥。Venclexta（維奈克拉）增速穩(wěn)定，上半年銷售額達到12.51億美元婴谱，同比增長16%蟹但。預測2028年該藥物銷售額33.44億美元。

參考資料：

[1]www.evaluate.com

[2]各公司官網