老司机福利精品日韩AV,成人影院无码AV一区二区,亚洲AV日韩第一第二社区,极品露脸日韩AV

? 推動(dòng)罕見病立法當(dāng)下就是好時(shí)機(jī)麸折，5年后將有實(shí)質(zhì)性進(jìn)展；

? 要結(jié)合中國(guó)獨(dú)特的國(guó)情挟秤、經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平和醫(yī)療體系做立法探索壹哺；

? 具體到新藥研發(fā)領(lǐng)域，最大的問題卡在支付端艘刚。

“種一棵樹最好的時(shí)間是10年前管宵，其次是現(xiàn)在。對(duì)于中國(guó)罕見病立法而言悲尝，也是如此宇涵。”在剛結(jié)束的第十三屆中國(guó)罕見病高峰論壇上吐梗，蔻德罕見病中心（CORD）高級(jí)顧問李楊陽(yáng)的觀點(diǎn)得到眾多與會(huì)專家一致認(rèn)可突仆。會(huì)上CORD發(fā)布了《中國(guó)罕見病立法調(diào)研報(bào)告》蔫横。

CORD創(chuàng)始人兼主任黃如方用“難而正確”一詞來形容他們正在做的工作∧驴眩“立法并非一蹴而就刊濒，但一定會(huì)在將來某個(gè)時(shí)間節(jié)點(diǎn)得以實(shí)現(xiàn)。當(dāng)我們?cè)谀莻€(gè)節(jié)點(diǎn)回望時(shí)辱郑，也會(huì)為自己在多前開始做這件事感到欣慰埃的。”他相信糟糊，5年以后愕匪，中國(guó)在全國(guó)性的罕見病相關(guān)立法方面會(huì)有實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。

圖片來源｜CORD提供

立法已進(jìn)入規(guī)范讳臣、法治階段

過去十年涮较，中國(guó)罕見病事業(yè)已取得顯著進(jìn)步，但患者仍面臨診療資源短缺冈止、藥物研發(fā)滯后狂票、高昂藥費(fèi)難以承受等諸多困境。立法的缺失被認(rèn)為是中國(guó)罕見病事業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵瓶頸靶瘸。

事實(shí)上，中國(guó)罕見病立法的大船早已揚(yáng)帆起航毛肋，部分地區(qū)已有立法嘗試怨咪。比如去年頒布的《江蘇省醫(yī)療保障條例》第31條提到，要在本省建立罕見病用藥保障制度润匙，確立了罕見病專項(xiàng)保障基金的合法地位诗眨；今年上海市人大代表提出“加快浦東新區(qū)罕見病醫(yī)藥發(fā)展促進(jìn)條例立法”議案，提議通過新區(qū)立法促進(jìn)城鄉(xiāng)罕見病醫(yī)藥供應(yīng)模式孕讳。

“不能把加快罕見病立法簡(jiǎn)單理解為制定一部中華人民共和國(guó)罕見病預(yù)防法匠楚，這是不科學(xué)的〕Р疲”江蘇省人大常委會(huì)辦公廳一級(jí)巡視員芋簿、省人大社會(huì)委原副主任委員貢旭敏指出，在我國(guó)法治實(shí)踐中穴眨，一些行政法規(guī)扎瞧、地方法規(guī)、部門規(guī)章料悟、甚至政府或部門規(guī)范性文件草颤，也發(fā)揮了很好的規(guī)范和指導(dǎo)作用，國(guó)家層面的許多法律是前期多年立法積累和集合的成果墙弛。因此捏表，當(dāng)下推動(dòng)中國(guó)罕見病立法的工作要注重切實(shí)可行法铝，針對(duì)疾病的診斷、藥物供給镊迟、用藥保障等各環(huán)節(jié)的突出矛盾级案，各地、各部門可根據(jù)實(shí)際情況制定或者修訂現(xiàn)行法規(guī)董容、規(guī)章鹤协，有效管用是根本。

在中國(guó)政法大學(xué)民商經(jīng)濟(jì)法學(xué)院教授婁宇看來衍震，中國(guó)罕見病事業(yè)的推動(dòng)可分為三階段：第一是啟蒙階段味滞，大概二十多年前，從沒有罕見病的概念到逐漸認(rèn)識(shí)到這是一個(gè)有著特殊需求钮呀、需要特殊保障的群體剑鞍；第二是倡議階段，大概十年前爽醋，很多罕見病患者家庭的故事被傳播蚁署，社會(huì)各界積極推動(dòng)；第三是規(guī)范蚂四、規(guī)制階段光戈，大概始于6年前，罕見病目錄公布遂赠，《藥品管理法》修訂久妆，各省在《醫(yī)療保障法》草案公布后也有意識(shí)地在當(dāng)?shù)蒯t(yī)療保障條例制定過程中加入罕見病內(nèi)容。

“在這樣的契機(jī)下跷睦，新階段的主要任務(wù)是推動(dòng)綜合式筷弦、融合式立法∫种睿”他表示友移，“從法律功能上來看，中國(guó)的罕見病立法更像是一部管理法和促進(jìn)法綜合的形式玷仗，通過相關(guān)部門的分工洽灿、銜接與合作，界定罕見病患者群體仅犬，解決藥品研發(fā)满盔、上市、進(jìn)醫(yī)保馏舰、可及性等問題嗡吸，最終保障罕見病患者的權(quán)益。”

會(huì)上哩拒，多位專家倡議社會(huì)各界人士群策群力赎遗，從我做起，從身邊做起曾谁，抓住一切機(jī)會(huì)峰孝，共同推動(dòng)系統(tǒng)性的罕見病立法工作。

中國(guó)罕見病立法有何特殊性莱衩？

管理咨詢公司西蒙顧和的經(jīng)理劉正在會(huì)上解讀了《中國(guó)罕見病立法調(diào)研報(bào)告》對(duì)美國(guó)爵嗅、歐盟、韓國(guó)笨蚁、中國(guó)臺(tái)灣四個(gè)代表地區(qū)成敗經(jīng)驗(yàn)的研究：

美國(guó)以藥監(jiān)部門為先導(dǎo)睹晒，從供給端推動(dòng)孤兒藥立法，啟示中國(guó)可從主動(dòng)性更強(qiáng)的政策領(lǐng)域率先啟動(dòng)立法建設(shè)括细，巧用政策杠桿推進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展伪很，隨后再將試點(diǎn)工作推廣；

歐盟通過集中立法奋单、協(xié)同籌劃锉试、差異落地實(shí)施孤兒藥從認(rèn)證到上市準(zhǔn)入各環(huán)節(jié)，啟示中國(guó)可先由中央指點(diǎn)發(fā)展框架及方向览濒，后由地方探索落地細(xì)節(jié)呆盖，最終形成全國(guó)層面的規(guī)范化政策；

韓國(guó)通過多部門協(xié)調(diào)贷笛，多渠道立法应又，全方位保障罕見病患者權(quán)益并鼓勵(lì)本土產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展，啟示中國(guó)可找準(zhǔn)問題的突破口污涤，鼓勵(lì)多部門饶饿、多渠道立法昙激，循序漸進(jìn)至更完整全面的罕見病專項(xiàng)法律狰娱；

中國(guó)臺(tái)灣通過積累官方和民間的行動(dòng)勢(shì)能，一鼓作氣頒布罕見病整體法案赤猾，啟示中國(guó)民間力量應(yīng)發(fā)揮更大的推動(dòng)力劈耽。

“在借鑒各國(guó)經(jīng)驗(yàn)的同時(shí)，也需要結(jié)合中國(guó)獨(dú)特的國(guó)情照渴、經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平和醫(yī)療體系做立法探索拆楣。”劉正說肩降。

談及中國(guó)罕見病立法與海外的差異浅仑，黃如方在接受研發(fā)客采訪時(shí)表示，區(qū)別首先在于定義∮彀纾“全球各地對(duì)罕見病的定義不盡相同睦作，定義是為了保障罕見病患者的權(quán)益，與當(dāng)?shù)氐慕?jīng)濟(jì)發(fā)展水平叹放、診療技術(shù)與能力饰恕、社會(huì)文明程度等息息相關(guān)。我認(rèn)為井仰，罕見病的定義應(yīng)宜寬不宜緊埋嵌，其邏輯是把大部分罕見病包含進(jìn)來【愣瘢”

“但目前行業(yè)大部分的討論是宜緊不宜寬雹嗦。比如，有專家建議患病人數(shù)小于14萬的疾病劃入罕見病速那，相較于美國(guó)現(xiàn)行的20萬/3.35億人俐银，中國(guó)民間討論的定義范圍只有美國(guó)的1/6。顯然端仰，這對(duì)未來中國(guó)罕見病患者用藥保障及罕見病事業(yè)的發(fā)展不利捶惜，中國(guó)不該按美國(guó)算80萬，但也不應(yīng)該是14萬荔烧≈ㄆ撸”黃如方進(jìn)一步表示。

婁宇告訴研發(fā)客：“中國(guó)與歐盟和美國(guó)這兩個(gè)發(fā)達(dá)經(jīng)濟(jì)體相比社殉，特殊的國(guó)情是人均可支配收入遠(yuǎn)遠(yuǎn)要低陷龟。另外，美國(guó)還是藥品研發(fā)的重要基地扑认，其以商業(yè)保險(xiǎn)主導(dǎo)的醫(yī)療保險(xiǎn)市場(chǎng)也與中國(guó)的全民醫(yī)保有很大不同逻事。”

拓展閱讀  高值罕見病用藥之困

此外犯舆，在罕見病用藥準(zhǔn)入和保障方面畜溺，目前海內(nèi)外差異也比較大。據(jù)西蒙顧和全球合伙人劉宇剛介紹：“英國(guó)針對(duì)某些罕見病創(chuàng)新療法報(bào)銷的成本效益閾值可達(dá)一般標(biāo)準(zhǔn)5倍壮僵，而目前國(guó)談?dòng)袀€(gè)‘50萬不談理章，30萬不進(jìn)’的不成文規(guī)定，這可能會(huì)讓中國(guó)錯(cuò)過真正有價(jià)值的藥清腌，因?yàn)橛行﹦?chuàng)新藥包括細(xì)胞基因療法帶來的價(jià)值可能遠(yuǎn)不止這個(gè)一刀切的數(shù)值厂均。”

最大的問題卡在支付端

罕見病立法涉及方方面面帆摊，具體到新藥研發(fā)領(lǐng)域碱茁，多位創(chuàng)新藥研發(fā)公司的負(fù)責(zé)人告訴研發(fā)客裸卫，目前中國(guó)在技術(shù)、臨床纽竣、注冊(cè)等環(huán)節(jié)均得到相關(guān)政策支持彼城，前期路徑已打通，最大的障礙在藥品上市后的支付端退个。

數(shù)據(jù)顯示募壕，在中國(guó)獲批的89種罕見病藥物中，納入醫(yī)保的比例為67%语盈，并且存在門診限額低舱馅、報(bào)銷比例低、住院DRG支付受限等問題刀荒。

“企業(yè)需要盈利代嗤，才能長(zhǎng)期發(fā)展，否則創(chuàng)新只能止步于此缠借。罕見病新藥的定價(jià)需要找到一個(gè)平衡點(diǎn)干毅，企業(yè)有合理的利潤(rùn)，患者和支付體系也承受得起泼返，這需要行業(yè)共同探討創(chuàng)新的支付模式等盏，協(xié)同發(fā)展醫(yī)保與商保等×へ裕”杭州嘉因生物創(chuàng)始人兼CEO吳振華在接受研發(fā)客采訪時(shí)表示缩睛。

拓展閱讀 健贊聯(lián)合創(chuàng)始人：罕見病藥開發(fā)需要盈利實(shí)力強(qiáng)大的公司

在黃如方看來：“罕見病的支付問題難以解決，是因?yàn)闆]有放在產(chǎn)業(yè)發(fā)展的高度辩钢。如果產(chǎn)業(yè)形成全生態(tài)辉召，實(shí)際上開發(fā)罕見病新藥是可以掙錢的。比如基因治療雖然很貴沛三，但如果技術(shù)能在全球領(lǐng)先影虫，同樣可以出海《昭埽”他進(jìn)一步表示跛农，“要讓醫(yī)保、財(cái)政部交某、民政部等相關(guān)支付部門意識(shí)到醇锌，為罕見病患者買單散骚，為好藥買單麻诀，會(huì)給產(chǎn)業(yè)帶來激勵(lì)，會(huì)帶來醫(yī)療技術(shù)的提升傲醉，臨床研究的進(jìn)步蝇闭，以及社會(huì)資源消耗的減少。”

婁宇表示呻引，要讓開發(fā)罕見病新藥的公司實(shí)現(xiàn)盈利礼仗，一方面可以申請(qǐng)國(guó)家相關(guān)減稅、免稅逻悠、政策鼓勵(lì)和扶持等以降低研發(fā)成本元践，另一方面是建立罕見病新藥上市后的市場(chǎng)獨(dú)占機(jī)制，此外還可以在現(xiàn)有的DRG/DIP支付方式上設(shè)置政策傾斜童谒，探索多元支付保障機(jī)制单旁。

會(huì)上，上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林還透露：“在過去多年的國(guó)談中饥伊，很多企業(yè)反映創(chuàng)新程度不同的藥品沒有在價(jià)格上很好拉開差距象浑，對(duì)于創(chuàng)新程度比較高、臨床短缺陈谜、滿足未滿足需求的藥品庸尚，應(yīng)該有更高的醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)，這也是醫(yī)保局正在努力的方向牍系』灰遥”