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來源：生物谷??? 2015-07-03

2015年7月3日訊，囊性纖維化（CF）領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者Vertex制藥公司近日在監(jiān)管方面收獲特大喜訊沛四，該公司轉(zhuǎn)型成敗的關(guān)鍵產(chǎn)品——CF復(fù)方藥物Orkambi（lumacaftor/ivacaftor）喜獲FDA批準任连，用于12歲及以上CFTR基因存在雙拷貝F508del突變的囊線纖維化（CF）患者崇审。之前红碑，FDA已授予Orkambi孤兒藥及突破性藥物資格并通過優(yōu)先審查程序?qū)徟?/span>CF是一種罕見的雕零、危機生命的遺傳性疾病陈瘦，F508del突變是導(dǎo)致CF的最常見病因启搂。此次批準，使Orkambi成為CF群體中數(shù)目最龐大的雙拷貝F508del突變CF患者的首個治療藥物港柜。

目前请契，Vertex正在轉(zhuǎn)型，該公司在去年9月宣布退出丙肝市場夏醉，專注于囊性纖維化姚糊。此次Orkambi成功拿到FDA批文，對Vertex而言至關(guān)重要授舟。要知道，Vertex曾經(jīng)在丙肝領(lǐng)域的名氣可是響當當?shù)母韵摴驹?/span>2011年5月高調(diào)推出丙肝新藥Incivek络灾，上市首個年度銷售額突破15億美元，成為當時醫(yī)藥史上投放市場后銷售增長最快的產(chǎn)品啃嫂。然而這一火爆態(tài)勢并沒能維持多久蜕芭，隨著丙肝領(lǐng)域的突破性進展，患者普遍開始持觀望態(tài)度以等待競爭對手推出療效更高的丙肝新藥，導(dǎo)致Incivek從2012年底銷售開始急劇下滑乳的。吉利德丙肝明星藥Sovaldi在2013年底上市之后泥贷，迅速被市場接納并成為丙肝臨床治療的金標準，而Incivek銷售額進一步萎縮硼环，在2014年上半年僅區(qū)區(qū)1320萬美元洼眶。經(jīng)過仔細斟酌后，Vertex決定退出丙肝市場狰宗，專注于囊性纖維化藥物Kalydeco及復(fù)方產(chǎn)品Orkambi的開發(fā)白庙。（相關(guān)閱讀：金子到垃圾大逆轉(zhuǎn)：Vertex將丙肝藥物Incivek撤市）

Orkambi由已上市產(chǎn)品Kalydeco（ivacaftor）和lumacaftor組成。Kalydeco是全球首個CF靶向治療藥物甘沾，于2012年在歐美上市搬设，治療攜帶不同CFTR突變的CF患者。近年來撕捍，Kalydeco適用人群穩(wěn)步擴大拿穴，商業(yè)前景一片光明。據(jù)估計忧风，在美國約有3萬例CF患者默色，攜帶雙拷貝F508del突變的患者約占一半左右，其中12歲及以上患者約為8500例阀蒂。Vertex已計劃在未來數(shù)日將Orkambi推向市場该窗，定價為25.9萬美元/人/年。由于Orkambi的目標群體是CF群體中最為龐大的雙拷貝F508del群體蚤霞，因此該藥的商業(yè)前景不可限量酗失。

Orkambi的獲批，是基于2項III期研究（TRAFFIC昧绣，TRANSPORT）的積極數(shù)據(jù)规肴。這些研究涉及1108例12歲及以上攜帶雙拷貝F508del突變的CF患者。數(shù)據(jù)顯示夜畴，與安慰劑組相比塞姻，Orkambi治療組肺功能實現(xiàn)統(tǒng)計學(xué)意義的顯著改善，同時肺部發(fā)作減少并且體重指數(shù)（BMI）得到改善的惕。