來源:生物谷??? 2015-06-30
2015年6月30日,近期钓株,歐盟CHMP推薦了10種新的療法啰价,含針對罕見病的兩種酶置換療法立镶,抗癌藥物以及非專利藥物仪彪。
1.Strensiq(asfotase alfa)
適應(yīng)癥:磷酸酯酶缺乏癥
Alexion制藥公司研發(fā)的治療磷酸酯酶缺乏癥的藥物坷虑。Strensiq是這個領(lǐng)域首例療法散岩,FDA授予了其孤兒藥地位怨瑰。此次獲得CHMP支持也是“特殊審批”咏哈,因為該藥的安全性和有效性數(shù)據(jù)并不充分阀洛,當(dāng)然這是因為這個疾病案例本來就稀缺蒂茶,后續(xù)數(shù)據(jù)可在日后呈上。
2.Kanuma(sebelipase alfa)
適應(yīng)癥:溶酶體酸性脂肪酶缺陷癥
溶酶體酸性脂肪酶缺陷是一個可威脅生命的罕見病赖谷,可導(dǎo)致人體多個器官衰竭慢沉,該領(lǐng)域也尚無第二個藥物誕生。Kanuma 是Synageva BioPharma公司的產(chǎn)品滥氏,Synageva上個月剛被Alexion收購备洽。
3.Farydak(panobinostat)
適應(yīng)癥:復(fù)發(fā)、難治性多發(fā)性骨髓瘤
諾華旗下的新藥妈踊,也獲得了FDA的孤兒藥認(rèn)證了嚎。Farydak是抗癌領(lǐng)域首個以組蛋白去乙酰化酶為靶標(biāo)的藥物廊营,臨床試驗發(fā)現(xiàn)歪泳,Farydak給藥兩個療程后,再與楊森制藥的萬珂(Velcade)和地塞米松聯(lián)用可以有效控制疾病惡化露筒。
4.Odomzo(sonidegib)
適應(yīng)癥:基底細(xì)胞癌
諾華旗下新藥呐伞,基底細(xì)胞癌是一種很常見但不會致命的皮膚癌。Sonidegib 是 Smoothened (SMO) 的藥物靶點抑制劑慎式,SMO 是 Hedgehog 信號傳導(dǎo)通路的一部分伶氢。
5.Respreeza(α1蛋白酶抑制劑)
CSL Behring公司產(chǎn)品,α1蛋白酶抑制劑缺陷是一種遺傳病瘪吏,患者表現(xiàn)為肺功能或肝功能異常癣防。
6.Docetaxel(多西他賽)
適應(yīng)癥:乳腺癌、非小細(xì)胞肺癌掌眠、前列腺癌蕾盯、胃腺癌以及頭頸部癌
多烯紫杉醇,化療常用藥孤批,為Hospira公司產(chǎn)品取涕。
7.Duloxetine(度洛西汀)
適應(yīng)癥:重度抑郁癥谒绍、糖尿病周圍神經(jīng)性疼痛及一般的焦慮癥痛恃。
Zentiva公司產(chǎn)品。
8.Pregabalin
適應(yīng)癥:癲癇和廣泛性性焦慮癥
Accord Healthcare產(chǎn)品物坝。
9.?Aripiprazole(阿立哌唑)
適應(yīng)癥:可用于治療精神分裂癥未奋,預(yù)防或治療雙相障礙1型患者的狂躁發(fā)作。
Sandoz公司產(chǎn)品妖职。
10.??Raxone(idebenone)
適應(yīng)癥:?利伯氏家族性視神經(jīng)病造成的視覺損傷
Santhera公司產(chǎn)品冻绊。
此外,不幸的是Cytonet申請的Heparesc(人異源肝細(xì)胞,治療尿素循環(huán)障礙)被拒瓷忙,理由是試驗設(shè)計和實施不合理耐陵,結(jié)果不可信。