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來(lái)源：生物谷??? 2015-06-08

2015年6月8日訊，賽諾菲公司旗下的Genzyme公司最近又傳出了利好消息锨堵。公司開(kāi)發(fā)的用于治療罕見(jiàn)疾病--尼曼－皮克病（NPD）的新藥olipudase alfa獲得了FDA的突破性藥物療法認(rèn)證篇胰。

尼曼－皮克灿敬健（NPD）是一種由鞘磷脂堆積而導(dǎo)致的一種疾病。這種疾病的發(fā)病原因是由于患者體內(nèi)缺少一種名為鞘磷脂酶的酶類殃描。而olipudase alfa是一種酶替代療法夜勋，這種藥物可以通過(guò)替代患者體內(nèi)缺失的鞘磷脂酶，從而將無(wú)法分解的鞘磷脂進(jìn)行分解扒哩。目前市面上尚沒(méi)有針對(duì)這種疾病的獲批療法聚伤，而此次FDA對(duì)olipudase alfa的突破性藥物療法認(rèn)證無(wú)疑會(huì)對(duì)這種療法的開(kāi)發(fā)起到加速作用。據(jù)了解虱怖，此次FDA是在審批了olipudase alfa的臨床I期研究后作出此項(xiàng)決定的坠天。目前研究人員正在進(jìn)行關(guān)于olipudase alfa治療兒童的臨床I/II期研究，同時(shí)公司計(jì)劃在今年晚些時(shí)候進(jìn)行治療成人患者的臨床II/III期研究威恼。

NPB是一種溶酶體貯積病品姓，主要是因?yàn)閰⑴c細(xì)胞代謝的相關(guān)基因突變而引起的這種疾病。Genzyme公司在這一領(lǐng)域有著深厚的研究基礎(chǔ)箫措，公司開(kāi)發(fā)的酶替代療法已經(jīng)在Gaucher, Fabry, Pompe等多種罕見(jiàn)疾病上都得到了良好的應(yīng)用。

而近一段時(shí)間衬潦，賽諾菲著手進(jìn)行的企業(yè)研發(fā)部門重組也使得Genzyme公司能夠更專注進(jìn)行相關(guān)罕見(jiàn)疾病的研究斤蔓。今年二月份，賽諾菲進(jìn)行了總額高達(dá)上百億美元的收購(gòu)案镀岛，同時(shí)還重組了其腫瘤研發(fā)部門并裁員100人弦牡。而此次olipudase alfa的成功似乎也證明這條重組之路的正確性。