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來源：美中藥源??? 2015-05-15

【新聞事件】：5月12日栅螟，美國(guó)FDA的一個(gè)專家小組以12票贊成，1票反對(duì)的懸殊投票支持Vertex公司的囊性纖維化復(fù)方藥物Orkambi上市溃蛙，治療F508del基因突變的患者昼接。FDA將在7月5日或之前作出批復(fù)爽篷。如果獲批上市，Orkambi將是第二個(gè)直接抵消遺傳缺陷慢睡，而不是僅僅減緩臨床癥狀的囊性纖維化藥物逐工。Sanford C. Bernstein的一個(gè)分析師認(rèn)為Orkambi至2018年的年銷售額將達(dá)到22億美元。

【藥源解析】：Orkambi是囊性纖維化藥物ivacaftor和lumacaftor的復(fù)方組合漂辐，前者在2012年獲得FDA批準(zhǔn)上市（商品名：Kalydeco）泪喊，治療一種極為罕見的G551基因突變的囊性纖維化（僅占所有患者的4%左右）棕硫。后者之前叫VX-809，ivacaftor和lumacaftor的復(fù)方組合能使收益的患者群體擴(kuò)展至因囊性纖維化跨膜調(diào)節(jié)基子（CFTR）發(fā)生F508del突變袒啼，即因第508位置上的苯丙氨酸缺失引起的囊胞性纖維癥患者哈扮。F508del突變是囊性纖維化最大的患者群體，占患者總數(shù)的60%蚓再。雖然美國(guó)大約有14000名F508del基因突變的囊性纖維化滑肉，但適宜于Orkambi治療的是12歲以上的大約8500名患者。

Orkambi和Kalydeco的作用機(jī)制相同摘仅，都是調(diào)控直接導(dǎo)致疾病的基因靶庙，而不是只減緩疾病的臨床癥狀，所以在很大程度上說是治本锉寿，是現(xiàn)代基因?qū)W成功的代表轻樟。雖然G551基因突變的囊性纖維化僅占所有患者的4%，但這是一個(gè)均勻的患者群體泣虚，所以對(duì)針對(duì)病因的藥物反應(yīng)非常好舟门。福布斯分析家Matt Herper曾把Kalydeco列為2012年最重要新藥。將來的疾病診斷不會(huì)僅以癥狀為標(biāo)準(zhǔn)坠痒，而是會(huì)從分子和生物路徑水平細(xì)分疾病锅星，也就是個(gè)體化治療或精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)。精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)不僅是美國(guó)奧巴馬總統(tǒng)在2015年國(guó)情咨文的重要內(nèi)容选阔，也是中國(guó)十三五計(jì)劃的重要內(nèi)容家统。

遺憾的是Orkambi對(duì)F508del基因突變型囊性纖維化患者的療效明顯低于Kalydeco針對(duì)G551基因突變的患者群體。和安慰劑基線相比僅僅提高患者3%肺功能（但達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著）坎扰，這也是FDA審查員質(zhì)疑額外的lumacaftor是否真正對(duì)療效起關(guān)鍵作用的原因曹均。而且FDA還注意到Orkambi并未完全達(dá)到設(shè)計(jì)的次要臨床終點(diǎn)。雖然Orkambi的收費(fèi)預(yù)計(jì)將低于Kalydeco的每年30萬美元物虑，RBC Capital Markets的Michael Yee認(rèn)為大約在22.5萬至25萬美元之間纤悉。但這個(gè)價(jià)格是否能被支付方接受將倍受質(zhì)疑。

最近藥源多次討論過小病種鲤遥、高療效沐寺、高藥價(jià)是將成為制藥工業(yè)的新趨勢(shì)。幾乎所有大眾慢性病都是多種疾病的組合盖奈，以后的藥物會(huì)細(xì)分這些病人混坞，針對(duì)不同病理基礎(chǔ)開發(fā)療效更好的藥物，避免無應(yīng)答人群不必要使用無效藥物钢坦，即所謂的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)模式究孕。但是Orkambi的療效甚微，盡管獲得FDA專家委員會(huì)的支持爹凹，甚至最終獲批上市蚊俺，是否值得如此高昂的藥價(jià)將繼續(xù)成為輿論討論的焦點(diǎn)懈涛。