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來(lái)源：DrDaiyi??? 2015-05-12

2015年5月5日，葛蘭素史克公司（GlaxoSmithKline梭姓，GSK）正式向歐盟藥監(jiān)局（EMA）提交了ADA-SCID（腺苷脫氨酶缺陷所致重癥聯(lián)合免疫缺陷癥）基因治療方法（代號(hào)：GSK2696273）的上市申請(qǐng)忧换。這一基因治療方法首先提取患者自身離體（ex vivo）造血干細(xì)胞，并在體外培養(yǎng)团春。然后利用逆轉(zhuǎn)錄病毒將正常ADA（腺苷脫氨酶）基因?qū)胱泽w造血干細(xì)胞袄扛。最后將改造后的干細(xì)胞回輸患者體內(nèi)，達(dá)到治療疾病目的兔卤。

本次上市申請(qǐng)是基于此前18例患者的治療結(jié)果桂付，全部患者均生存至今，最早的治療患者到今天已存活超過(guò)11.5年云盲。92%患者治療取得效果柱炼。

雖然早在2012年，歐盟就批準(zhǔn)uniQure公司治療家族性高脂血癥的基因治療藥物Glybera上市行贤，該藥也是西方世界第一個(gè)獲批上市的基因治療藥物痒脊。但時(shí)至今日，仍未能真正商業(yè)化用于患者播瓦。究其原因驮觅，就在于新藥真正用到患者身上還有很多繁復(fù)的工作，包括與政府众琼、保險(xiǎn)公司闯捎、醫(yī)院、醫(yī)生许溅、藥品流通企業(yè)瓤鼻、患者等的多方面協(xié)調(diào)秉版。這些工作對(duì)于小生物制藥公司來(lái)說(shuō)可謂難上加難，只有大制藥公司通過(guò)多年的積累茬祷，才能順利推進(jìn)這些工作清焕。所以GSK提交基因治療藥物上市申請(qǐng)被認(rèn)為是基因治療領(lǐng)域又一個(gè)里程碑式事件。因?yàn)橹扑幘耷媸状握嬲と牖蛑委煹呐R床應(yīng)用領(lǐng)域祭犯，預(yù)示著基因治療進(jìn)入了實(shí)操階段秸妥。

GSK對(duì)基因治療非常看重沃粗，此前針對(duì)DMD的最大規(guī)闹嗑澹基因治療臨床試驗(yàn)GSK2402968外顯子51跳躍III期臨床試驗(yàn)也是GSK主導(dǎo)完成的。此次針對(duì)ADA-SCID的基因治療其實(shí)針對(duì)的患者人群非常狹小最盅，全球估計(jì)僅有350名患者突雪，而且本病現(xiàn)實(shí)中已有酶替代和骨髓移植可以治療。所以恐怕商業(yè)前景并不樂(lè)觀涡贱，GSK更多的是表明一種姿態(tài)掠北，搶占基因治療領(lǐng)域的先機(jī)。接下來(lái)蔑誓，GSK還會(huì)用同一治療體系铲锭，很快跟進(jìn)異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良、球形細(xì)胞腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良誉梳、地中海貧血欲华、粘多糖貯積癥I型等基因缺陷性疾病的基因治療。除了GSK骇俏，世界級(jí)藥企均以各種方式進(jìn)入了罕見(jiàn)病基因治療領(lǐng)域天殉。