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CRISPR Therapeutics與Vertex Pharmaceuticals日前宣布叉寂，F(xiàn)DA已解除對(duì)兩家公司合作研發(fā)的應(yīng)用CRISPR/Cas9技術(shù)的基因療法CTX001的臨床試驗(yàn)禁令溅呢，并接受了為該療法遞交的研究性新藥申請(qǐng)（IND）凌蝎。CTX001是一項(xiàng)針對(duì)鐮刀型細(xì)胞貧血癥（SCD）的創(chuàng)新基因編輯療法舟陆。CRISPR Therapeutics與Vertex計(jì)劃于2018年末開(kāi)展CTX001的1/2期臨床試驗(yàn)哥甲，并有可能將試驗(yàn)范圍擴(kuò)大至英國(guó)和加拿大。這將是在美國(guó)進(jìn)行的第一項(xiàng)檢驗(yàn)CRISPR基因編輯療法的人體臨床試驗(yàn)帆伯。

SCD是最常見(jiàn)的單基因遺傳病之一城汹，由于編碼血紅蛋白β鏈的基因出現(xiàn)基因突變而引起，是一種遺傳性血液疾病宿闯。該病產(chǎn)生的鐮狀紅細(xì)胞可能會(huì)堵塞毛細(xì)血管乳嘁，引發(fā)疼痛危機(jī)和器官衰竭，甚至死亡危厕⊙笆剩基因療法有望在對(duì)患者進(jìn)行一次治療后，長(zhǎng)時(shí)間甚至終身維持療效稻扔，達(dá)到一勞永逸的治療效果凤婆。

CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)，具有可控性和通過(guò)修改指導(dǎo)RNA就能改變Cas9切割位點(diǎn)的便捷性伞下。它能夠在多種細(xì)胞和生物中起作用非畜，可以用于全基因組篩選來(lái)研究基礎(chǔ)生物科學(xué)研究，或者發(fā)現(xiàn)和驗(yàn)證復(fù)雜遺傳病的潛在藥物靶點(diǎn)辛蕊。除了對(duì)體細(xì)胞進(jìn)行基因編輯亦弛，這一系統(tǒng)還有在人類(lèi)胚胎中修正基因突變的潛力，從而在人類(lèi)生殖細(xì)胞中產(chǎn)生可遺傳的變化同衣。

CRISPR Therapeutics的基因療法CTX001是一種在研自體基因編輯的造血干細(xì)胞療法竟块，用于治療SCD和β地中海貧血癥。CRISPR Therapeutics與Vertex于2015年開(kāi)始合作耐齐，并于2017年開(kāi)始共同開(kāi)發(fā)CTX001療法彩郊。CTX001療法將使用CRISPR基因編輯技術(shù)，增加從患者體內(nèi)獲取的造血干細(xì)胞表達(dá)胎兒血紅蛋白（HbF）的能力蚪缀，然后將經(jīng)過(guò)改造的造血干細(xì)胞注回患者體內(nèi)秫逝。HbF能夠彌補(bǔ)患者成人血紅蛋白的功能缺陷，從而緩解患者癥狀询枚。該合作亦是CRISPR Therapeutics公司體外基因療法計(jì)劃的一部分违帆。除此以外，這家新銳也在研究肝臟金蜀，肌肉和肺部疾病的體內(nèi)基因療法刷后。

我們祝賀CRISPR Therapeutics與Vertex此次獲得FDA放行，并期待首個(gè)臨床試驗(yàn)可以早日獲得積極結(jié)果渊抄，為患者們帶來(lái)更多創(chuàng)新療法選擇尝胆。

參考資料：

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[3] Science深度綜述：CRISPR/Cas指引基因工程的未來(lái). Retrieved October 11, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/jYx47SP9HKkz20t7jeY1Kg

[4] CRISPR和這三家初創(chuàng)生物技術(shù)公司丧裁，能消滅上萬(wàn)種疾病嗎？Retrieved October 11, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/gvzv2LzhazE5nVlProLFOA

[5] CRISPR Therapeutics and Vertex Provide Update on FDA Review of Investigational New Drug Application for CTX001 for the Treatment of Sickle Cell Disease. Retrieved October 11, 2018, from https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-vertex-provide-update-fda-review

[6] CRISPR PLATFORM. Retrieved October 11, 2018, from http://www.crisprtx.com/crispr-platform/crispr-cas9-gene-editing.php