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近年來陡蝇，基因治療已經(jīng)在罕見遺傳病、癌癥和病毒感染等適應(yīng)癥上顯示出一定的療效。經(jīng)歷了一段長時間的沉寂與挫敗后叽燃，基因療法迎來了嶄新的活力凿将。就在去年细咽，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了首個治療罕見遺傳性視網(wǎng)膜疾病的基因療法Luxturna?作媚。

大多數(shù)人對其基因治療的前景是十分看好的饱溢，融資數(shù)額也屢創(chuàng)新高架馋。制藥巨頭們也不得不正視當(dāng)前的發(fā)展形勢狞山，傳統(tǒng)商業(yè)模式面臨越來越大的挑戰(zhàn)和市場壓力〔婕牛考慮到落后就會挨打這一經(jīng)久不衰的道理铣墨，紛紛插足生物制藥行業(yè)，它們其中有的是通過吞并小公司來擴(kuò)大研發(fā)管線办绝，有的是直接通過建立相關(guān)部門來獲得長足的發(fā)展伊约。

無論是哪種形式，都是對未來公司發(fā)展的重大布局孕蝉。

今年8月屡律，Pharm Exec（美國醫(yī)藥經(jīng)理人）公布了全球制藥50強排名腌逢，該數(shù)據(jù)基于頂級制藥公司2017年處方藥（包括仿制藥）的銷售額。我們不妨從當(dāng)下制藥十強的基因治療布局超埋，來窺探基因治療行業(yè)的哪些方面更有可能獲得重大發(fā)展缓冷，包括制藥巨頭的青睞。

全球制藥十強名單（圖片來源：pharmexec）

Top1 輝瑞

今年1月淑免，輝瑞以1200萬美元的預(yù)付款收購 Sangamo治療運動神經(jīng)元疾病的基因療法即倦，將用鋅指轉(zhuǎn)錄因子（ZFP-TFs）基因療法來治療C9ORF72基因突變引起的神經(jīng)變性疾病。同時暑礼，這筆交易也包括 1.5 億美元的潛在里程碑付款疚线。

此前，兩家公司已就A 型血友病基因療法SB-525進(jìn)行了合作硅拆，正在進(jìn)行1/2期臨床試驗背渤。根據(jù)協(xié)議，輝瑞先向Sangamo支付7000萬美元預(yù)付款栗衍，而Sangamo將利用這筆資金完成的1/2期臨床研究以及一些生產(chǎn)管理方面工作熊骆。此后，輝瑞公司將全權(quán)負(fù)責(zé)后續(xù)的臨床研究丽阎、生產(chǎn)纳倚、商業(yè)化工作以及與其有關(guān)的產(chǎn)品開發(fā)。

4月谴垫，輝瑞宣布啟動“迷你”抗肌萎縮蛋白基因療法PF-06939926治療罕見肌肉疾病杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的1b期臨床試驗常侣，預(yù)計該研究的早期數(shù)據(jù)將于2019年上半年完成。

7月弹渔，輝瑞與Spark Therapeutics合作啟動一項3期臨床研究胳施，以評估Spark公司針對B型血友病的基因療法Fidanacogene elaparvovec（又稱SPK-9001/PF-06838435）的有效性和安全性。根據(jù)兩家公司的協(xié)議肢专，輝瑞將獨自承擔(dān)與B型血友病基因治療計劃相關(guān)的任何產(chǎn)品的臨床研究舞肆、監(jiān)管事宜、生產(chǎn)及全球商業(yè)化博杖。

此外椿胯，輝瑞還與默克研發(fā)PD-L1抗體Avelumab，雙方正在推進(jìn)溶瘤病毒聯(lián)合PD-L1抗體的更多臨床試驗剃根。7月哩盲，成功牽手梅奧診所嫡系部隊Vyriad，正在一項1期臨床研究中評估溶瘤病毒Voyager-V1聯(lián)合PD-L1抗體Avelumab治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的安全性與有效性狈醉。

Top2 諾華（Novartis）

今年1月廉油，諾華與Spark Therapeutics簽訂了許可和供應(yīng)協(xié)議，涵蓋Luxturna在美國以外市場的開發(fā)、注冊和商業(yè)化權(quán)利紧寺。9月21日燎拟，諾華宣布?xì)W洲人用藥品委員會（CHMP）對Luxturna?持積極意見，有望成為歐洲首個針對遺傳性視網(wǎng)膜疾病的基因療法虾脆。

4月享秒，諾華87億美元現(xiàn)金收購美國基因治療公司AveXis，將其針對脊髓性肌萎縮癥（SMA）的主要候選療法AVXS-101也一并收入囊中压伸，這是一種治療三種類型SMA的基因療法蛆古。10月18日，Avexis公司宣布已向FDA提交了AVXS-101用于1型SMA的生物制劑許可（BLA）申請鳞乏。

9月舔伴，諾華宣布，計劃未來四年內(nèi)其總部瑞士裁減約2200個工作崗位洛淑，主要涉及藥品生產(chǎn)和市場部門颈冶，以提振盈利能力垮袭，和配合細(xì)胞與基因療法生產(chǎn)基地工程的籌建驻碉。在此次裁員計劃中，細(xì)胞和基因療法領(lǐng)域不僅僅沒有受到波及转砖，還將新增450個職位须鼎。

Top3 羅氏（Roche）

5月，羅氏與4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布擴(kuò)大研究協(xié)議府蔗，成為廣泛的長期合作伙伴晋控，以開發(fā)和推廣多種眼科產(chǎn)品。這項合作的首個合作項目是4DMT的用于無脈絡(luò)膜癥（choroideremia）的玻璃體內(nèi)注射候選藥物4D-110姓赤，目前正在進(jìn)行申請臨床試驗研究赡译。其它候選藥物也正在研發(fā)中，用于有重大醫(yī)療需求的視網(wǎng)膜疾病的治療不铆。

此外蝌焚，羅氏與默克研發(fā)的PD-L1抗體Avelumab已經(jīng)上市，現(xiàn)在也在眾多臨床試驗推進(jìn)與溶瘤病毒的聯(lián)合應(yīng)用誓斥。

Top4 默沙東（MSD）

今年2月只洒，MSD宣布通過其子公司以3.94億美元收購澳大利亞溶瘤病毒公司Viralytics。該項收購?fù)瓿珊罄涂樱琕iralytics成為MSD的全資子公司毕谴，MSD獲得Viralytics的主要候選產(chǎn)品CAVATAK（CVA21）的全部權(quán)利。樂普醫(yī)療曾于今年1月參股Viralytics距芬，成為其第一大股東霉尊，現(xiàn)已全部轉(zhuǎn)讓MSD。

PD-1抗體Keytruda以2017年38.09億美元的銷售額成為默沙東的當(dāng)家花旦珍催。在ESMO 2018年會上垛夷，CAVATAK聯(lián)合Keytruda治療晚期實體瘤（含非小細(xì)胞肺癌）的Ib期臨床研究的數(shù)據(jù)顯示设鼎，耐受良好，沒有劑量限制性毒性致煎，未接受過免疫治療的PD-L1陰性/低表達(dá)患者中62%在聯(lián)合治療后第15天腫瘤細(xì)胞PD-L1表達(dá)顯著增加阿席。

Top5 強生（J&J）

今年1月，強生及其子公司楊森(Janssen Biotech)與賓大的基因療法項目組簽署了合作協(xié)議屠蚌，將利用由賓大研發(fā)的腺相關(guān)病毒（AAV）載體菠吟、楊森研發(fā)的靶向阿茲海默病的抗體開展研究。

5月啊衣，強生旗下公司楊森宣布已達(dá)成了一項最終協(xié)議煮卢，將以10億美元收購生物醫(yī)藥公司BeneVir Biopharm。BeneVir利用其專有的T-Stealth溶瘤病毒平臺糖追，設(shè)計能夠感染和破壞癌細(xì)胞的溶瘤病毒争造。楊森希望推進(jìn)臨床前候選藥物，作為單獨療法或與其他免疫療法聯(lián)用藏澳，治療如肺癌仁锯、前列腺癌、結(jié)直腸癌等實體瘤翔悠。

Top6 賽諾菲（Sanofi）

今年1月业崖，賽諾菲確認(rèn)將以116億美元的價格收購從Biogen分離出來的、專注于血友病治療的美國生物技術(shù)公司Bioverativ蓄愁，結(jié)束了這家法國制藥商長期以來的交易双炕。

5月，賽諾菲子公司Bioverativ和Sangamo聯(lián)合宣布撮抓，美國FDA接受了治療鐮狀細(xì)胞病的候選基因療法BIVV003的IND申請妇斤。這意味著可以開始臨床1/2期試驗來檢驗BIVV003在鐮狀細(xì)胞病患者中的安全性、耐受性和療效丹拯。

多年來站超，賽諾菲與英國慢病毒載體開發(fā)商Oxford BioMedica（OXB）建立了深厚的合作基礎(chǔ)，后者也是為諾華的CAR T產(chǎn)品Kymriah生產(chǎn)慢病毒載體的唯一供應(yīng)商咽笼。2月顷编，Bioverativ與OXB達(dá)成一項重要的新合作和許可協(xié)議，開發(fā)和生產(chǎn)用于治療血友病的慢病毒載體僚魁，該協(xié)議包括許可Bioverativ使用OXB專有的LentiVector Enabled技術(shù)和其工業(yè)規(guī)模的制造技術(shù)七迂。

OXB與賽諾菲及其子公司的合作產(chǎn)品（圖片來源：Oxford BioMedica）

Top7 葛蘭素史克（GSK）

葛蘭素史克無疑是在眾多制藥巨頭中開發(fā)基因治療的先驅(qū)。

GSK擁有歐盟批準(zhǔn)的第二款針對罕見遺傳性疾病的基因療法Strimvelis视樱，但多年來銷量不理想（歐洲每年僅診斷出15例新病例）蒿由。今年4月，該療法已作為罕見病基因療法組合打包出售給Orchard Therapeutics公司。作為交換條件扯涝，GSK也獲得該公司19.9％的股權(quán)和董事會席位以及與該投資組合相關(guān)的未公開特許權(quán)使用費和商業(yè)里程碑付款秸严。

10月初，Orchard Therapeutics公司已申請首次公開募股（IPO）锣猜，初步確定了1.725億美元的IPO目標(biāo)恍肢，這將成為今年生命科學(xué)最大的標(biāo)王。

GSK首席執(zhí)行官Emma Walmsley曾表示俊伯，正在修剪該公司藥物研發(fā)管線中可能存在的問題摧辣，并正在為其開發(fā)Strimvelis的罕見病部門尋找合作伙伴。GSK拒絕對潛在的合作者發(fā)表評論阅酪，稱其“專注于找到合適的合作伙伴旨袒，以確保這些藥物得到應(yīng)有的關(guān)注∈醴”

Top8 艾伯維（AbbVie）

艾伯維擁有全球最暢銷抗炎藥— —修美樂(Humira,阿達(dá)木單抗)砚尽，已獲批用于多種自身免疫性疾病的治療，2017年銷售額高達(dá)184.27億美元辉词。但隨著專利過期必孤，更多生物仿制藥的獲批，未來较屿，艾伯維需要更加強大的研發(fā)管線來支持其霸主地位隧魄。

去年10月卓练，艾伯維宣布與加拿大溶瘤病毒公司Turnstone Biologics達(dá)成全球性研發(fā)合作協(xié)議隘蝎。根據(jù)該項協(xié)議，艾伯維有權(quán)獲取3項下一代溶瘤病毒免疫療法的獨家開發(fā)權(quán)襟企。

今年2月嘱么，該公司宣布與Voyager Therapeutics達(dá)成戰(zhàn)略合作，將前者的單克隆抗體技術(shù)平臺與全球臨床開發(fā)能力顽悼，以及后者的腺相關(guān)病毒（AAV）載體技術(shù)相結(jié)合曼振，共同開發(fā)編碼抗tau蛋白抗體的AAV基因療法，以治療阿茲海默病等神經(jīng)退行性疾病孝仅。

Top9 吉利德（Gilead）

吉利德致力于解決艾滋病群肌、肝病的治療，近年來在細(xì)胞療法上也花了大手筆逊参，并獲得全球第二款CAR-T療法歧晕。在博足眼球的同時，吉利德也正在尋求支撐研發(fā)管線的更多創(chuàng)新療法洪铣。

今年2月捕导，吉利德旗下Kite Pharma宣布與Sangamo Therapeutics簽訂一項全球合作開發(fā)協(xié)議，基于Sangamo公司的鋅指核酸酶（ZFN）技術(shù)平臺開發(fā)下一代治療不同腫瘤的自體和異體細(xì)胞療法。吉利德以1.5億美元的現(xiàn)金和30.1億美元的里程碑款推動交易的完成孔选。

9月掘写，吉利德與基因編輯公司Precision BioSciences宣布開展戰(zhàn)略合作，旨在利用后者專有的ARCUS基因組編輯平臺開發(fā)體內(nèi)消除乙型肝炎病毒（HBV）的創(chuàng)新療法厨鸣。

Top10 安進(jìn)（Amgen）

提到安進(jìn)碘父，很容易就聯(lián)想到2015年美國FDA批準(zhǔn)的首款溶瘤病毒療法talimogene laherparepvec（T-VEC, Imlygic），用于黑色素瘤的局部治療续誉。T-VEC最初由BioVex公司研發(fā)结啼，安進(jìn)在2011年以4.25億美元現(xiàn)金收購了BioVex。

此外屈芜，由于近年腫瘤免疫療法的興起郊愧，T-VEC也活躍于眾多聯(lián)合研究中，包括聯(lián)合檢查點抑制劑等井佑。

2016年9月属铁，安進(jìn)聯(lián)手意大利的Genenta Science開發(fā)癌癥基因療法，后者擁有一種造血干細(xì)胞的慢病毒載體基因治療平臺躬翁。