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帕金森研究領(lǐng)域迎來新突破掩浙！據(jù)《Nature》雜志封面14日的報道眼骗，日本京都大學(xué)的科學(xué)家首次利用人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPS細(xì)胞)制作的神經(jīng)細(xì)胞對帕金森病患者進(jìn)行移植治療市贡。據(jù)悉，該手術(shù)于上個月進(jìn)行瞭核，是試驗(yàn)帕金森病新療法的一個里程碑式的進(jìn)步院抛。

DOI：10.1038/d41586-018-07407-9

帕金森病是一種神經(jīng)系統(tǒng)變性疾病，影響全球約2%的60歲以上人群绎蒙，主要病理改變是腦部分泌多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞死亡染突，臨床表現(xiàn)包括手腳震顫、身體僵硬、行動遲緩等份企，目前尚無根治方法也榄。

誘導(dǎo)多能干細(xì)胞是通過對皮膚等身體組織的細(xì)胞進(jìn)行重新編程，使其恢復(fù)到胚胎樣狀態(tài)司志，并從胚胎樣狀態(tài)轉(zhuǎn)變成其他細(xì)胞類型以用于疾病治療甜紫。

去年8月，日本科學(xué)家Tetsuhiro Kikuchi在發(fā)表于《Nature》雜志的題為“Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model”的文章中已經(jīng)證明骂远，多巴胺前體細(xì)胞能改善猴子帕金森病的癥狀囚霸。

當(dāng)時，Takahashi團(tuán)隊(duì)將健康人群和帕金森患者的iPS細(xì)胞轉(zhuǎn)化為能產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元激才。然后將這些細(xì)胞移植到獼猴帕金森模型中拓型。結(jié)果顯示，移植的腦細(xì)胞存活了至少兩年瘸恼，并與猴子的腦細(xì)胞形成了連接劣挫，被細(xì)胞治療的猴子運(yùn)動能力得到顯著改善。

更令人驚喜的是东帅，Takahashi的研究小組沒有觀察到移植細(xì)胞有發(fā)育成腫瘤的跡象——這是多能細(xì)胞治療面臨的一個最關(guān)鍵問題险悲。并且，細(xì)胞移植也沒有引發(fā)嚴(yán)重的免疫反應(yīng)狡煎。

DOI：https://doi.org/10.1038/nature23664

首批猴類模型顯示積極結(jié)果后，很快澳敞，日本政府于今年7月批準(zhǔn)了京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究所提出的首個人體臨床試驗(yàn)：將以所保存的健康捐贈者iPS細(xì)胞瞧纹，培養(yǎng)約500萬個可產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞，再將這些能分化成神經(jīng)細(xì)胞的前體細(xì)胞移植到帕金森病患者腦部宴宠，以試驗(yàn)這種方法治療帕金森病的有效性和安全性澳券。

按計劃，該臨床試驗(yàn)將為7名患者進(jìn)行移植碾危。這7名患者都在50歲-60歲之間乎渊，患帕金森病均在5年以上，藥物治療效果不佳丛铅。

干細(xì)胞衍生的神經(jīng)元崩蚀。圖片來源：Silvia Riccardi/SPL

10月，京都大學(xué)醫(yī)院的神經(jīng)外科醫(yī)生Takayuki Kikuchi將240萬多巴胺前體細(xì)胞植入一名患者的左腦壤趴。在三個小時的過程中涎拉，Kikuchi的團(tuán)隊(duì)將細(xì)胞沉積到12個多巴胺活動的中心部位。

研究人員表示的圆，患者狀況良好鼓拧，到目前為止還沒有重大的不良反應(yīng)。該團(tuán)隊(duì)將觀察他六個月，如果沒有并發(fā)癥發(fā)生季俩，將會在他的右腦中植入另外240萬個多巴胺前體細(xì)胞钮糖。

之后，該團(tuán)隊(duì)計劃在2020年底前再治療6名帕金森病患者酌住，以測試該技術(shù)的安全性和有效性店归。

Kikuchi說，如果試驗(yàn)進(jìn)展順利赂韵，在證據(jù)足夠的前提下娱节，可在2023年根據(jù)日本藥物審批制度將這一療法出售給患者。

參考資料：

1）‘Reprogrammed’ stem cells implanted into patient with Parkinson’s disease

2）Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model

3）未來已來祭示！干細(xì)胞治療帕金森肄满，諾獎得主下月臨床試驗(yàn)！

4）Nature重磅质涛！人類多能干細(xì)胞改善帕金森猴癥狀拭兢，明年開啟臨床實(shí)驗(yàn)