2019年3月27日訊 /生物谷BIOON/ --瑞士制藥巨頭諾華（Novartis）近日宣布启涯，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Mayzent（siponimod）陈伪，用于復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化癥（MS）成人患者的治療啰挪，包括活動性繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（SPMS）循未、復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）囤恶、臨床孤立綜合征（CIS）肺樟。Mayzent預(yù)計(jì)將在大約一周內(nèi)在美國上市。用藥方面顽聂，患者不需要首次給藥觀察（FDO，開始治療時(shí)進(jìn)行心臟監(jiān)測）盯仪，除非有某些預(yù)先存在的心臟疾病紊搪。（注：CIS定義為神經(jīng)系統(tǒng)癥狀的首次發(fā)作，持續(xù)至少24小時(shí)全景，由中樞神經(jīng)系統(tǒng)炎癥或脫髓鞘引起）
值得一提的是耀石，Mayzent是過去15年來首個(gè)也是唯一一個(gè)專門批準(zhǔn)用于活動性SPMS患者的治療藥物。SPMS是MS的一種類型爸黄，其特征是進(jìn)行性和不可逆的神經(jīng)功能障礙滞伟。隨著時(shí)間的推移，高達(dá)80%的RRMS患者會過渡至SPMS炕贵。因此梆奈，及早開始治療以減緩殘疾進(jìn)展對患者而言至關(guān)重要野崇。殘疾進(jìn)展最常包括但不限于對移動能力的影響，這可能導(dǎo)致患者需要步行輔助或輪椅亩钟、膀胱功能障礙和認(rèn)知能力下降乓梨。
Mayzent將解決處于過渡期的RRMS患者以及已過渡并存在活動性SPMS患者中存在的關(guān)鍵未滿足醫(yī)療需求。
諾華首席執(zhí)行官Paul Hudson表示林慷，“MS治療最重要的目標(biāo)之一是延緩殘疾進(jìn)展和維持認(rèn)知浓蜈。Mayzent上市后，將使患有活動性疾病的SPMS患者獲得針對疾病進(jìn)展的第一種有效口服藥物否胸，即使當(dāng)MS過渡到一個(gè)惡化程度不太依賴于常規(guī)復(fù)發(fā)活動的階段芳迅。Mayzent是諾華重塑醫(yī)學(xué)使命的一個(gè)見證。我們很高興能夠持續(xù)致力于阻止MS馆梦，為這些需要治療的患者帶來了期待已久的治療產(chǎn)品蕾胶。”
Mayzent的批準(zhǔn)是基于III期EXPAND研究的開創(chuàng)性數(shù)據(jù)建淘。這是一項(xiàng)隨機(jī)沧源、雙盲、安慰劑對照研究咪枷，比較了Mayzent與安慰劑治療SPMS患者的療效和安全性波财。入組研究的患者代表了典型的SPMS人群，平均年齡48歲打恕，在研究開始時(shí)退疫，這些患者與MS一起生活了大約16年，超過50%的患者中位擴(kuò)展殘疾狀態(tài)量表（EDSS）評分為6.0鸽素、并且依靠助行器褒繁。
研究結(jié)果顯示，Mayzent顯著降低了3個(gè)月確證殘疾進(jìn)展（CDP）風(fēng)險(xiǎn)（主要終點(diǎn)：與安慰劑相比降低21%馍忽，p=0.013棒坏；在篩查前2年存在復(fù)發(fā)性活動患者中，與安慰劑相比降低33%遭笋，p=0.0100）坝冕。同時(shí)，Mayzent顯著降低了6個(gè)月CDP風(fēng)險(xiǎn)（與安慰劑相比降低26%瓦呼，p=0.0058）喂窟，并將年化復(fù)發(fā)率（ARR）降低了55%。此外央串，在MS疾病活動的其他相關(guān)指標(biāo)磨澡，包括認(rèn)知、MRI疾病活動和腦容量損失（腦萎縮）方面，與安慰劑相比队乔，Mayzent表現(xiàn)出顯著的有利結(jié)果隅贫。研究中，最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率＞10%）為頭痛啸需、高血壓和轉(zhuǎn)氨酶增加雳誉。
Mayzent的活性藥物成分為siponimod，這是一種新一代斯智、選擇性1-磷酸鞘氨醇（S1P）受體調(diào)節(jié)劑各祠，能選擇性地與S1P1和S1P5受體結(jié)合。當(dāng)與淋巴細(xì)胞上的S1P1亞型受體結(jié)合時(shí)附舌，siponimod可阻止淋巴細(xì)胞離開淋巴結(jié)渺纯，從而阻止其進(jìn)入MS患者中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS），起到抗炎作用蛉差。此外正蹋，siponimod也能進(jìn)入CNS，直接與其中的特定細(xì)胞（少突膠質(zhì)細(xì)胞和星形膠質(zhì)細(xì)胞）上的S1P5和S1P1亞型受體結(jié)合壕哩，促進(jìn)髓鞘再生和防止炎癥钧宠。
目前，Mayzent也正在接受歐盟審查扎运，預(yù)計(jì)2019年底獲得批準(zhǔn)瑟曲，諾華計(jì)劃今年在全球其他國家和地區(qū)提交上市申請。Mayzent的成功對諾華至關(guān)重要豪治，因?yàn)樵摴玖硪豢钅赇N30億美元的重磅MS口服藥物Gilenya正面臨著日益激烈的競爭洞拨。業(yè)界對Mayzent的商業(yè)前景非常看好负拟，有分析師預(yù)計(jì)烦衣，Mayzent上市后的銷售峰值將高達(dá)30億美元。（生物谷Bioon.com）
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生物谷 
2019-03-27
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