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“魔剪”CRISPR自應用于人類細胞以來，就一直被寄予多種可能营勤，例如藥物篩選扑姆、基因改造、疾病治療疏悯【奈玻科學家們相信，CRISPR可以變革疾病的防治歉冷。

近日汗势，美國國家公共電臺（NPR）報道稱，來自賓夕法尼亞大學的研究團隊已經(jīng)開啟了基于CRISPR治療癌癥的臨床試驗乳后。目前锁熟，已有兩名癌癥患者接受了治療，其中一名患有多發(fā)性骨髓瘤确奄，另一名患有肉瘤麸媒。這是美國首批接受基于CRISPR療法的患者。

團隊負責人闪铸、腫瘤學家Edward A. Stadtmauer在去年6月接受The Scientist采訪時曾表示胚览，CRISPR將被用作新型免疫治療的工具。

Edward A. Stadtmauer教授（圖片來源：賓夕法尼亞大學官網(wǎng)）

CRISPR治療癌癥的過程

Edward A. Stadtmauer和團隊從符合條件的癌癥患者的血液中過濾需五、分離出T細胞起趾，然后在體外利用基因編輯技術(shù)敲除T細胞表面的3個受體（內(nèi)源性TCRα、TCRβ和PD-1）警儒，同時利用慢病毒載體插入一個名為NY-ESO-1的受體基因训裆。NY-ESO-1蛋白是表達于一些癌癥細胞表面的蛋白。

經(jīng)過改造的T細胞會在實驗室培養(yǎng)幾周蜀铲，以便擴增边琉。患者在接受短暫的化療之后，會注入這些改造的T細胞变姨。這些T細胞會靶向并摧毀癌細胞族扰。

臨床試驗信息（圖片來源：ClinicalTrials.gov）

據(jù)悉，Edward A. Stadtmauer團隊將在18名癌癥患者身上進行試驗定欧，相關研究結(jié)果將通過醫(yī)學會議報告或同行評審的出版物分享渔呵。

中國是推進CRISPR臨床試驗的主力

到目前為止，只有相對少數(shù)的研究嘗試使用CRISPR來治療疾病砍鸠。據(jù)ClinicalTrials網(wǎng)站扩氢，以CRISPR為關鍵詞的臨床試驗共有16項，其中由中國團隊（包括中山大學附屬第一醫(yī)院京佃、中國人民解放軍總醫(yī)院椎裕、杭州市腫瘤醫(yī)院、四川大學華西醫(yī)院和南京鼓樓醫(yī)院綜合癌癥中心）開展的有9項崔狂，主要適應癥包括多種癌癥皿进、艾滋病。

早在2016年10月茶链，四川大學華西醫(yī)院的盧鈾教授團隊就啟動了CRISPR臨床試驗臊瞬，通過CRISPR敲除T細胞的PD-1基因，用于治療非小細胞肺癌颓之。同年11月银景，《Nature》期刊對這一項目進行了采訪報道。

2017年舒跌，中國解放軍總醫(yī)院的韓衛(wèi)東教授團隊先后開展了兩項研究盖疾，試圖利用CRISPR敲除CAR-T細胞上的PD-1和TCR受體，用于治療間皮素陽性多發(fā)實體瘤概丢，以及利用CRISPR敲除T細胞的TCR和B2M基因警沧，用于治療復發(fā)或難治性B細胞惡性腫瘤。

與此同時攻柠，杭州市腫瘤醫(yī)院院長吳式琇也開始了相關研究球订，適應癥為晚期食管癌。在這項研究中瑰钮，CRISPR靶向的同樣是PD-1基因冒滩。在NPR 2018年的報道中，吳式琇表示浪谴，約有40%的患者響應了這一療法开睡，其中有一名患者存活已超一年。研究中有9名患者去世苟耻，但是吳式琇表示這是因為癌癥引發(fā)的篇恒，與新療法無關扶檐。

食管癌患者鄧少榮（Shaorong Deng，音譯）接受基于CRISPR的免疫療法（圖片來源：Yu Yuhan / NPR）

除了癌癥胁艰，CRISPR還應用于眼疾款筑、血液類疾病

除了癌癥，歐洲腾么、美國和加拿大的研究人員正在開展至少6項研究浩出，旨在利用CRISPR治療其它疾病，包括眼疾靡隔、罕見病等扶蜻。

由CRISPR Therapeutics和福泰制藥公司合作的基因編輯療法CTX001目前也已在歐洲開始了早期臨床試驗，用于治療β-地中海貧血（β-thalassemia）沃菩。不同于靶向?qū)е录膊〉娜毕莼蚨⒚模珻TX001通過剪切BCL11A基因（抑制胎兒血紅蛋白的產(chǎn)生）實現(xiàn)治療目的铝寿，需要從患者體內(nèi)取出造血干細胞片迁，在體外對其進行編輯，然后再注入患者體內(nèi)陷克，最終減少β-地中海貧血患者的額外輸血需求煞肠。

此外，CTX001另一項針對鐮狀細胞貧血舶婺弧（SCD）的試驗也已在美國啟動（被納入快速通道）乏束，已有患者入組，預計2019年中期進行臨床治療衔甲。

由CRISPR“大神”張鋒創(chuàng)建的Editas Medicine公司也計劃在今年下半年啟動基因編輯治療（EDIT-101糖埋，1/2期臨床研究）項目，適應癥為Leber先天性黑蒙（一種遺傳性眼疾）窃这。這項研究有別于其他瞳别，因為這是科學家第一次嘗試使用CRISPR在人體內(nèi)部進行基因編輯。

CRISPR治療可能出現(xiàn)的問題杭攻？

新技術(shù)的應用并不會一帆風順祟敛。對于CRISPR的最大擔憂就是它的脫靶性，也就是編輯并不該編輯的基因位點兆解，導致意料之外的突變馆铁。

芝加哥大學生物倫理學家Laurie Zoloth表示，CRISPR是否有效是未知的锅睛。這是一項研究埠巨，需要嚴謹?shù)幕A和臨床前研究，以及嚴格的倫理審查现拒。

目前辣垒，臨床研究還處于早期扮饶，主要是為了測試療法的安全性。西雅圖Altius生物醫(yī)學科學研究所的基因編輯科學家Fyodor Urnov表示乍构，2019年將是CRISPR的關鍵一年惜肃，會給出關鍵的臨床數(shù)據(jù)。

參考資料：

[1] Two Patients Treated with CRISPRed Cells in Immunotherapy Trial

[2] 基因編輯治療疾病開啟仓近！首例患者已接受治療

[3] First U.S. Patients Treated With CRISPR As Human Gene-Editing Trials Get Underway

[4] Doctors In China Lead Race To Treat Cancer By Editing Genes