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首個兒童抗凝藥Fragmin獲批
研發(fā)追蹤 漢鼎好醫(yī)友 2019-05-24 4443

在六一兒童節(jié)到來前偎血,FDA為那些因罹患嚴(yán)重疾病而受靜脈血栓栓塞癥(VTE)困擾的孩子送上一份禮物:批準(zhǔn)皮下注射劑達(dá)肝素鈉(Fragmin)酱固,用于減少1個月及以上兒童靜脈血栓栓塞癥(VTE)的復(fù)發(fā)阎肌。達(dá)肝素鈉成為治療兒童靜脈血栓栓塞癥的首個抗凝劑(血液稀釋劑)酸休。

哪些孩子會得VTE笑院?

靜脈血栓栓塞癥是一種較為常見的血管疾病惶我,包括深靜脈血栓形成(腿部深靜脈血凝塊)和肺栓塞(肺部血凝塊)兽肮,是因靜脈內(nèi)血栓形成而引起的靜脈阻塞性回流障礙蔫婉,嚴(yán)重時可致死。

兒童靜脈血栓栓塞癥涉及腫瘤科将窗、普外科策坏、婦產(chǎn)科、心內(nèi)科泻畏、呼吸科烈肉、急診科、骨科等眾多科室委丈,在病因甩高、臨床表現(xiàn)、診斷什偷、治療上都與成人有所區(qū)別霸督,加上一些年齡小的孩子無法描述身體不適,因此具有高發(fā)病率衅疙、高死亡率莲趣、高漏診率特點,被稱為“沉默的殺手”饱溢。

兒童靜脈血栓癥中妖爷,約2/3與中心靜脈置管(CVC)有關(guān)。許多罹患嚴(yán)重疾病的孩子需借助中心靜脈置管來輸注全胃腸外營養(yǎng)理朋、大量補液絮识、血制品和藥物等。其他原因還包括:先天性易栓癥嗽上、先天性心臟病次舌、感染、外傷兽愤、腎病綜合征彼念、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、惡性腫瘤等浅萧。

特別值得注意的是逐沙,約1/4的兒童靜脈血栓栓塞癥與惡性腫瘤有關(guān),如急性淋巴細(xì)胞白血病版挣、淋巴瘤蔓酣、肉瘤等。惡性腫瘤導(dǎo)致的高凝狀態(tài)以及相關(guān)治療可能是靜脈血栓栓塞癥的誘因婆裹,另有部分兒童惡性腫瘤以深靜脈血栓為首發(fā)癥狀载甸。對于無明顯誘因的患兒,建議進行腫瘤篩查乱险。

FDA腫瘤中心卓越主任齐犀、藥物評估和研究中心血液和腫瘤產(chǎn)品辦公室執(zhí)行主任Richard Pazdur介紹托习,大多數(shù)患深靜脈血栓癥的兒童都在與癌癥或先天性心臟病等嚴(yán)重疾病作斗爭。兒科靜脈血栓栓塞會增加住院死亡率滥捣、復(fù)發(fā)性靜脈血栓栓塞和血栓后綜合征(靜脈損傷)的風(fēng)險虏淋,會導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥甚至死亡。

兒童VTE有哪些表現(xiàn)沦昆?如何診斷尸查?

中心靜脈導(dǎo)管相關(guān)的深靜脈血栓,可能表現(xiàn)為上肢腫脹夭寺、變色,面部腫脹裆站、側(cè)支循環(huán)形成等条辟。也有一些因癥狀不明顯而容易被忽略,僅表現(xiàn)為導(dǎo)管反復(fù)不通暢宏胯。而下肢的靜脈血栓表現(xiàn)為腿部腫脹羽嫡、疼痛、顏色發(fā)青或發(fā)紅肩袍。

對于做靜脈穿刺的患兒杭棵,超聲檢查可作為初步判斷,尤其適合檢查下半身氛赐。如果是檢查上半身靜脈魂爪,由于有鎖骨和胸廓的阻檔,僅用超聲檢查可能結(jié)果不準(zhǔn)確艰管,建議和血管造影一起明確滓侍。

兒童VTE的治療

靜脈血栓栓塞癥一般采用抗凝治療。但兒童的生理狀態(tài)與成人差異較大牲芋,用藥類型撩笆、劑量與藥物的調(diào)整方式均有所不同。低分子肝素在兒童靜脈血栓栓塞癥方面的優(yōu)勢較為明顯情庐。

不過筷疹,在此次批準(zhǔn)前,并沒有獲批的專門治療兒童靜脈血栓栓塞癥的方法辙资,對兒童用藥有做出指導(dǎo)的低分子肝素有依諾肝素瞳竖、達(dá)肝素鈉、瑞維肝素和亭扎肝素癌雷。

達(dá)肝素鈉最初于1994年被FDA批準(zhǔn)用于成人句担,其對兒童的療效是基于對38名患有癥狀性深靜脈血栓形成和肺栓塞兒科患者的單次試驗。這些患者使用達(dá)肝素鈉治療3個月橡收,開始劑量按年齡和體重青蝗。在研究結(jié)束時遏填,21名VTE患者明顯改善,7名患者顯示出消退世蕴,2名患者沒有變化氛赞,沒有患者VTE發(fā)生進展,1名患者經(jīng)歷了VTE復(fù)發(fā)塘丝。

安全性方面赔癌,使用達(dá)肝素鈉的副作用很小,常見副作用有:出血澜沟、血小板減少灾票、血腫或注射部位疼痛以及轉(zhuǎn)氨酶的短暫升高。使用低分子肝素期間需監(jiān)測抗Xa因子水平茫虽。

漢鼎好醫(yī)友提醒:達(dá)肝素鈉的說明書中包含一個黑框警告刊苍,提醒醫(yī)護人員和患者,在接受椎管內(nèi)麻醉或脊柱穿刺的患者中濒析,可能由于服用某些低分子肝素或類肝素藥物抗凝而出現(xiàn)硬膜外或脊髓血腫正什,這些血腫可能導(dǎo)致長期或永久性癱瘓。因此号杏,如果要接受椎管內(nèi)麻醉或脊柱穿刺婴氮,應(yīng)提前停用。(生物谷Bioon.com)