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2018年6月13日訊 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家臨床階段的制藥公司榕吼，專注于開發(fā)新型膽汁酸調(diào)節(jié)劑用于罕見兒科肝臟疾病的治療。近日罚考，該公司宣布辟昏，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其先導(dǎo)藥物A4250治療進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）的罕見兒科疾病資格認(rèn)定钻宠。此前，A4250在2012年還被美國FDA和歐盟EMA授予了孤兒藥資格获列，在2016年被EMA授予了優(yōu)先藥物資格（PRIME）谷市。

PFIC是一種罕見且危及生命的肝臟疾病，以嚴(yán)重肝內(nèi)膽汁淤積為主要特征，目前尚無獲批的治療藥物迫悠。PFIC是一種罕見常染色體隱性遺傳病鹏漆，發(fā)病率為5-10萬分之一，患兒多表現(xiàn)為漸進(jìn)性黃疸创泄、瘙癢和生長發(fā)育障礙艺玲，最終進(jìn)展為肝硬化，甚至肝功能衰竭鞠抑。依據(jù)編碼肝細(xì)胞膜轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白基因的不同饭聚，PFIC可分為三型。PFIC-1搁拙、PFIC-2秒梳、PFIC-3分別是ATP8B1、ABCB11和ABCB4基因突變所致感混。

A4250是一種首創(chuàng)的強(qiáng)效選擇性回腸膽汁轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（IBAT）抑制劑端幼，具有最小的全身暴露并在腸道內(nèi)局部發(fā)揮作用。目前憨箍，該藥正被開發(fā)用于罕見兒童膽汁淤積性肝病的治療王捧，其中，治療PFIC（1型和2型）已處于III期臨床遇娜。

除了A4250之外匹忙，Albireo公司管線中還有2款藥物處于臨床階段，分別為elobixibat和A3384区呕。其中特別值得注意的是elobixibat绣峰，今年4月，日本藥企衛(wèi)材將該藥以品牌名GOOFICE推向日本市場海拾，成為全球上市的首款I(lǐng)BAT掩软，這是一種每日一次的口服藥物，用于治療慢性便秘眉脖。

elobixibat因具有新穎的作用機(jī)制而備受業(yè)界關(guān)注侮夸，該藥可通過抑制調(diào)節(jié)膽汁酸重吸收的膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)，從而增加患者體內(nèi)膽汁酸流向結(jié)腸头趴，進(jìn)而促進(jìn)腸道分泌更多的水分揍庄、促進(jìn)排便，雙管齊下东抹，達(dá)到自然而然地改善患者自然排便通暢的效果蚂子。根據(jù)之前達(dá)成的協(xié)議，衛(wèi)材擁有elobixibat在日本及部分亞洲國家（不包括中國）的獨(dú)家權(quán)利缭黔，Albireo公司則擁有elobixibat在美國食茎、歐洲蒂破、中國及其他地區(qū)的權(quán)利。除了便秘適應(yīng)癥之外别渔，Albireo公司也正在開發(fā)elobixibat治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的潛力寞蚌。